Infusjon av allogene mesenkymale stamceller hos pasienter med diffus kutan systemisk sklerose med refraktær lungepåvirkning

Progressive SSc er en enhet med begrensede terapeutiske alternativer og med en overlevelsesrate på mindre enn 45 % i løpet av de første 3 til 5 årene. Sykdommen forårsaker alvorlig begrensning i livskvalitet, alt fra funksjonell begrensning til depresjon. Opptil 20 % av pasientene vil være motstandsdyktige mot konvensjonell behandling med sykdomsmodifiserende antireumatiske legemidler (DMARDs) og cyklofosfamidbehandling. Dette favoriserer progresjonen til visceral involvering, inkludert gastrointestinal, lunge og pulmonal hypertensjon. Sistnevnte er en dårlig prognostisk faktor, øker dødeligheten hos denne pasientgruppen og påvirker deres livskvalitet drastisk. Av denne grunn har forskjellige terapeutiske alternativer blitt vurdert, inkludert celletransplantasjon og stamcellebruk. Blant alternativene som har blitt studert så langt er stromale mesenkymale celler fra Whartons gelé. Disse har blitt brukt i intravenøs infusjon eller direkte applikasjon i forskjellige sykdomsscenarier, alt fra vaskulær involvering til interstitiell lungepåvirkning og tilfeller av pulmonal hypertensjon, med lovende resultater når det gjelder klinisk progresjon, forbedring av livskvalitet og prognostiske indekser. Denne behandlingen har vist seg å ha en betydelig sikkerhetsmargin ved administrasjonstidspunktet og en lav forekomst av bivirkninger, en selvbegrensende feber som den hyppigste hendelsen. Basert på ovenstående og med tanke på muligheten for å tilby pasienter uten terapeutiske alternativer til sykdommen i tillegg til palliative alternativer, ble en intravenøs infusjon av stromale mesenkymale stamceller fra Whartons jellyis foreslått for tre pasienter med progressiv SSc refraktær mot konvensjonell terapi med lungepåvirkning pga. til pulmonal hypertensjon.

Under denne forutsetningen er spørsmålet som stilles i vårt arbeid; Hva er effekten av infusjon av allogene mesenkymale stromaceller fra Whartons jellyin-pasienter med systemisk sklerose som er motstandsdyktig mot konvensjonell behandling med metotreksat eller cyklofosfamid i en populasjon på tre pasienter med alvorlig pulmonal involvering på grunn av pulmonal hypertensjon.