Infusion allogener mesenchymaler Stammzellen bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose mit refraktärer Lungenbeteiligung

Progressive SSc ist eine Entität mit begrenzten therapeutischen Alternativen und einer Überlebensrate von weniger als 45 % in den ersten 3 bis 5 Jahren. Die Erkrankung verursacht eine starke Einschränkung der Lebensqualität, die von Funktionseinschränkungen bis hin zu Depressionen reicht. Bis zu 20 % der Patienten sind gegenüber einer konventionellen Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs) und einer Cyclophosphamid-Therapie refraktär. Dies begünstigt das Fortschreiten einer viszeralen Beteiligung, einschließlich gastrointestinaler, Lungen- und pulmonaler Hypertonie. Letzteres ist ein schlechter prognostischer Faktor, erhöht die Sterblichkeit in dieser Patientengruppe und beeinträchtigt drastisch ihre Lebensqualität. Aus diesem Grund wurden verschiedene therapeutische Optionen in Betracht gezogen, darunter die Zelltransplantation und die Verwendung von Stammzellen. Zu den bisher untersuchten Optionen gehören stromale mesenchymale Zellen aus Whartons Gelee. Diese wurden in intravenösen Infusionen oder direkter Anwendung in verschiedenen Krankheitsszenarien eingesetzt, die von vaskulärer Beteiligung bis hin zu interstitieller Lungenbeteiligung und Fällen von pulmonaler Hypertonie reichen, mit vielversprechenden Ergebnissen in Bezug auf den klinischen Verlauf, die Verbesserung der Lebensqualität und prognostische Indizes. Es hat sich gezeigt, dass diese Therapie einen erheblichen Sicherheitsspielraum zum Zeitpunkt der Verabreichung und eine geringe Nebenwirkungsrate aufweist, wobei selbstlimitierendes Fieber das häufigste Ereignis ist. Basierend auf dem oben Gesagten und in Anbetracht der Möglichkeit, Patienten ohne therapeutische Alternativen zu ihrer Krankheit zusätzlich zu palliativen Optionen anzubieten, wird eine intravenöse Infusion von stromalen mesenchymalen Stammzellen aus Whartons Jellyis für drei Patienten mit progressivem SSc vorgeschlagen, die auf eine konventionelle Therapie mit Lungenbeteiligung refraktär sind zu pulmonaler Hypertonie.

Unter dieser Prämisse lautet die in unserer Arbeit gestellte Frage; Welche Wirkungen hat die Infusion allogener mesenchymaler Stromazellen von Wharton-Jellyin-Patienten mit systemischer Sklerose, die auf eine konventionelle Behandlung mit Methotrexat oder Cyclophosphamid in einer Population von drei Patienten mit schwerer Lungenbeteiligung aufgrund von pulmonaler Hypertonie nicht ansprachen?