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Interruption guidée versus traitement d'entretien du sirolimus chez les patients pédiatriques atteints d'hémangioendothéliome kaposiforme

24 septembre 2023 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Interruption guidée par rapport au traitement d'entretien du sirolimus chez les patients pédiatriques atteints d'hémangioendothéliome kaposiforme : un essai contrôlé randomisé

Cet essai contrôlé randomisé vise à comparer l'arrêt guidé avec le traitement d'entretien du sirolimus chez les patients pédiatriques atteints de KHE.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémangioendothéliome kaposiforme (KHE) est une tumeur vasculaire rare qui survient chez les nourrissons et les enfants. KHE est caractérisé par des feuilles de cellules fusiformes avec un motif d'infiltration dans le derme, la graisse sous-cutanée et le muscle. Il est localement agressif et peut provoquer le phénomène de Kasabach-Merritt, une coagulopathie grave menaçant le pronostic vital caractérisée par une thrombocytopénie profonde et une hypofibrinogénémie. Le sirolimus, l'un des inhibiteurs de mTOR, est devenu un nouveau traitement très efficace, particulièrement fiable pour le KHE avec KMP et aux effets secondaires acceptables. Cependant, il n'y a pas encore de preuves solides sur la meilleure pratique de la durée du traitement du sirolimus. Cet essai contrôlé randomisé vise à comparer l'arrêt guidé au traitement d'entretien chez les patients pédiatriques atteints de KHE afin de fournir une base pour la durée de traitement optimale du sirolimus, ainsi que les caractéristiques cliniques des patients pédiatriques qui peuvent réduire la dose en toute sécurité jusqu'à l'arrêt.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participant diagnostiqué avec KHE avec ou sans KMP
  • Participant âgé de 0 à 12 ans
  • Participant avec dossier médical détaillé de la maladie au moment du dépistage
  • Participant avec au moins deux ans de rémission de KHE et sans antécédents de toxicité ou d'effets indésirables
  • Participant avec une fonction hépatique et rénale normale
  • Participant avec le consentement éclairé signé et daté du ou des tuteurs

Critère d'exclusion:

  • Participant avec d'autres maladies hématologiques
  • Participant avec une autre tumeur solide
  • Participant souffrant d'une maladie générale telle que l'hypertension, le diabète, l'insuffisance surrénalienne, les maladies neurologiques, les dysfonctionnements hépatiques et rénaux et l'insuffisance cardiopulmonaire.
  • Participant atteint de maladies infectieuses
  • Participant non consentant

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe de traitement d'entretien
Après au moins 2 ans de rémission de KHE, le participant reçoit le sirolimus comme d'habitude. La concentration sérique est censée être de 5 à 7 ng/ml. Si l'effet ou les effets secondaires du sirolimus nécessitent l'arrêt, il est permis de modifier l'intervention, et si c'est le cas, le patient reste dans le groupe d'entretien.
Médicament: Sirolimus
Après au moins 2 ans de rémission de KHE, nous comparons l'arrêt guidé au traitement d'entretien chez les patients pédiatriques atteints de KHE.
Autres noms:
  • Rapamycine
Expérimental: Groupe d'arrêt guidé

Après au moins 2 ans de rémission de KHE, la mesure de l'arrêt doit être guidée par le clinicien avec les principes suivants :

  1. Réduction mensuelle de 10 % de la dose précédente au maximum.
  2. Au moins 5 demi-vies entre chaque réduction (2 semaines).
  3. La concentration sanguine doit être surveillée mensuellement. Un ajustement peut être proposé en fonction de la relation linéaire entre la dose et la concentration sanguine.
  4. Au moins 6 mois pour la durée de l'arrêt guidé.
  5. Des évaluations et évaluations régulières doivent être effectuées.

Si l'état récidive ou s'aggrave au cours de ce processus, la dose de sirolimus doit être ajustée à la dose précédemment efficace. Après une phase de stabilisation de 3 mois, une réduction mensuelle de 5 % de la dose précédente pourrait être envisagée.
Médicament: Sirolimus
Après au moins 2 ans de rémission de KHE, nous comparons l'arrêt guidé au traitement d'entretien chez les patients pédiatriques atteints de KHE.
Autres noms:
  • Rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission de KHE et pas d'utilisation de sirolimus à un an de suivi.
Délai: De l'admission au suivi un an
Le résultat principal est une variable binaire. Le critère de jugement principal sera analysé avec une régression logistique binaire pour estimer le rapport de cotes entre les deux groupes.
De l'admission au suivi un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission de KHE et dose de sirolimus à un an de suivi
Délai: De l'admission au suivi un an
À un an de suivi, le participant peut être en rémission, mais toujours sous sirolimus. La condition est une variable binaire et la dose de sirolimus est une variable continue.
De l'admission au suivi un an
Rechute de KHE et dose de sirolimus à un an de suivi
Délai: De l'admission au suivi un an
À un an de suivi, le participant peut souffrir d'une rechute de KHE et prend toujours du sirolimus. La période de temps jusqu'à la première rechute sera enregistrée comme une variable temporelle et le modèle d'analyse de survie par régression de Cox sera utilisé. La dose de sirolimus est une variable continue. Si cette variable est distribuée normalement sera vérifiée.
De l'admission au suivi un an
Les effets secondaires du sirolimus
Délai: De l'admission au suivi un an
Le résultat 4 sera décrit. Les événements indésirables seront signalés conformément aux Critères communs de terminologie pour les événements indésirables, version 4.0 (CTCAE v4.0). L'incidence des complications telles que les ulcères buccaux, les enzymes hépatiques anormales, les infections sera enregistrée. La concentration sanguine de sirolimus sera ajustée en conséquence.
De l'admission au suivi un an
La numération plaquettaire
Délai: De l'admission au suivi un an
La numération plaquettaire est l'un des principaux indicateurs de la réponse au traitement et sera utilisée dans un modèle de pronostic pour prédire les caractéristiques cliniques des patients bénéficiant d'avantages. Elle est supposée être supérieure à 100×10^9/L.
De l'admission au suivi un an
Niveau de fibrinogène
Délai: De l'admission au suivi un an
Le niveau de fibrinogène sera utilisé dans un modèle de pronostic pour prédire les caractéristiques cliniques des patients bénéficiant d'avantages. Il est censé être à 2-4g/L.
De l'admission au suivi un an
Volume tumoral
Délai: De l'admission au suivi un an
Le volume tumoral sera utilisé dans un modèle de pronostic pour prédire les caractéristiques cliniques des patients bénéficiant d'avantages. La taille de la tumeur est censée diminuer selon l'évaluation par imagerie. La tumeur est censée être plus molle à la palpation.
De l'admission au suivi un an
Plaintes
Délai: De l'admission au suivi un an
Les plaintes sont des sentiments subjectifs. Qu'il y ait douleur, gonflement, boiterie ou changement de couleur de la peau sera enregistré en tant que variables binaires et utilisé dans un modèle de pronostic pour prédire les caractéristiques cliniques des patients avec des avantages.
De l'admission au suivi un an

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission de KHE et pas d'utilisation de sirolimus à deux ou trois ans de suivi
Délai: De l'admission au suivi deux et trois ans
Ce résultat est une variable binaire. Le critère de jugement principal sera analysé avec une régression logistique binaire pour estimer le rapport de cotes entre les deux groupes.
De l'admission au suivi deux et trois ans
Rémission de KHE et dose de sirolimus à deux ou trois ans de suivi
Délai: De l'admission au suivi deux et trois ans
À deux ou trois ans de suivi, le participant peut être en rémission, mais toujours sous sirolimus. La condition est une variable binaire et la dose de sirolimus est une variable continue.
De l'admission au suivi deux et trois ans
Rechute de KHE et dose de sirolimus à deux ou trois ans de suivi
Délai: De l'admission au suivi deux et trois ans
Au suivi de deux ou trois ans, le participant peut souffrir d'une rechute de KHE et prend toujours du sirolimus. La période de temps jusqu'à la rechute sera enregistrée comme une variable temporelle et le modèle d'analyse de survie par régression de Cox sera utilisé. La dose de sirolimus est une variable continue. Si cette variable est distribuée normalement sera vérifiée.
De l'admission au suivi deux et trois ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2020

Première publication (Réel)

26 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LK200421

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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