Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Begeleide stopzetting versus onderhoudsbehandeling van sirolimus bij pediatrische patiënten met kaposiform hemangio-endothelioom

24 september 2023 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University

Begeleide stopzetting versus onderhoudsbehandeling van sirolimus bij pediatrische patiënten met kaposiform hemangio-endothelioom: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Deze gerandomiseerde, gecontroleerde studie heeft tot doel begeleide stopzetting te vergelijken met onderhoudsbehandeling van sirolimus bij pediatrische patiënten met KHE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kaposiform hemangio-endothelioom (KHE) is een zeldzame vasculaire tumor die voorkomt bij zuigelingen en kinderen. KHE wordt gekenmerkt door vellen spindelcellen met een infiltratief patroon in de dermis, het onderhuidse vet en de spieren. Het is lokaal agressief en kan het Kasabach-Merritt-fenomeen veroorzaken, een ernstige levensbedreigende coagulopathie die wordt gekenmerkt door ernstige trombocytopenie en hypofibrinogenemie. Sirolimus, een van de mTOR-remmers, is een nieuwe en zeer effectieve behandeling geworden, die vooral betrouwbaar is voor KHE met KMP en acceptabele bijwerkingen heeft. Er is echter nog geen sterk bewijs voor de best practice van de behandelingsduur van sirolimus. Deze gerandomiseerde, gecontroleerde studie heeft tot doel geleide stopzetting te vergelijken met onderhoudsbehandeling bij pediatrische patiënten met KHE om een ​​basis te bieden voor de optimale behandelingsduur van sirolimus, evenals de klinische kenmerken van pediatrische patiënten die veilig de dosis kunnen verlagen tot ontwenning.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer gediagnosticeerd met KHE met of zonder KMP
  • Deelnemer leeftijd 0-12 jaar
  • Deelnemer met gedetailleerde medische dossiers van de ziekte op het moment van screening
  • Deelnemer met ten minste twee jaar remissie van KHE en geen eerdere toxiciteit of bijwerkingen
  • Deelnemer met een normale lever- en nierfunctie
  • Deelnemer met ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de voogd(en)

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer met andere hematologische aandoeningen
  • Deelnemer met andere solide tumor
  • Deelnemer met een algemene ziekte zoals hypertensie, diabetes, bijnierinsufficiëntie, neurologische aandoeningen, lever- en nierdisfunctie en cardiopulmonale insufficiëntie.
  • Deelnemer met infectieziekten
  • Onwillige deelnemer

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Onderhoudsbehandelingsgroep
Na minimaal 2 jaar remissie van KHE krijgt de deelnemer zoals gewoonlijk sirolimus. De serumconcentratie wordt verondersteld 5-7 ng/ml te zijn. Als het effect of de bijwerkingen van sirolimus stopzetting vereisen, is het toegestaan ​​om de interventie aan te passen, en als dat het geval is, blijft de patiënt in de onderhoudsgroep.
Geneesmiddel: Sirolimus
Na ten minste 2 jaar remissie van KHE vergelijken we geleide stopzetting met onderhoudsbehandeling bij pediatrische patiënten met KHE.
Andere namen:
  • Rapamycine
Experimenteel: Begeleide stopzettingsgroep

Na ten minste 2 jaar remissie van KHE moet de stopzettingsmeting worden geleid door de clinicus volgens de volgende principes:

  1. Maximaal 10% maandelijkse verlaging van de vorige dosis.
  2. Minstens 5 halfwaardetijden tussen elke verlaging (2 weken).
  3. De bloedconcentratie moet maandelijks worden gecontroleerd. Aanpassing kan worden voorgesteld volgens de lineaire relatie tussen de dosis en de bloedconcentratie.
  4. Ten minste 6 maanden voor de duur van de begeleide stopzetting.
  5. Regelmatige evaluaties en evaluaties moeten worden uitgevoerd.

Als de aandoening tijdens dit proces terugvalt of verergert, moet de dosis sirolimus worden aangepast aan de voorheen effectieve dosis. Na een stabilisatiefase van 3 maanden kan worden overwogen om de vorige dosis maandelijks met 5% te verlagen.
Geneesmiddel: Sirolimus
Na ten minste 2 jaar remissie van KHE vergelijken we geleide stopzetting met onderhoudsbehandeling bij pediatrische patiënten met KHE.
Andere namen:
  • Rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwijtschelding van KHE en geen gebruik van sirolimus na een jaar follow-up.
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
De primaire uitkomst is een binaire variabele. De primaire uitkomstmaat wordt geanalyseerd met binaire logistische regressie om de odds ratio tussen de twee groepen te schatten.
Van opname tot nacontrole een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Remissie van KHE en de dosis sirolimus na een jaar follow-up
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Na een jaar follow-up kan de deelnemer in remissie zijn, maar nog steeds sirolimus gebruiken. De aandoening is een binaire variabele en de dosis sirolimus is een continue variabele.
Van opname tot nacontrole een jaar
Terugval van KHE en de dosis sirolimus na een jaar follow-up
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Na een jaar follow-up kan de deelnemer last krijgen van een terugval van KHE en neemt hij nog steeds sirolimus. De tijdsperiode tot de eerste terugval zal worden geregistreerd als een tijdvariabele en het cox-regressieoverlevingsanalysemodel zal worden gebruikt. De dosis sirolimus is een continue variabele. Er wordt gecontroleerd of deze variabele normaal verdeeld is.
Van opname tot nacontrole een jaar
Bijwerkingen van sirolimus
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
De uitkomst 4 zal worden beschreven. Bijwerkingen worden gerapporteerd volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events, versie 4.0 (CTCAE v4.0). Incidentie van complicaties zoals zweren in de mond, abnormale leverenzymen, infecties zullen worden geregistreerd. De bloedconcentratie van sirolimus zal dienovereenkomstig worden aangepast.
Van opname tot nacontrole een jaar
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Het aantal bloedplaatjes is een van de belangrijkste indicatoren voor respons op behandeling en zal worden gebruikt in een prognosemodel om de klinische kenmerken van patiënten met voordelen te voorspellen. Het zou groter moeten zijn dan 100×10^9/L.
Van opname tot nacontrole een jaar
Fibrinogeen niveau
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Fibrinogeenniveau zal worden gebruikt in een prognosemodel om de klinische kenmerken van patiënten met voordelen te voorspellen. Het zou 2-4g/L moeten zijn.
Van opname tot nacontrole een jaar
Tumor volume
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Tumorvolume zal worden gebruikt in een prognosemodel om de klinische kenmerken van patiënten met voordelen te voorspellen. De grootte van de tumor wordt verondersteld te krimpen volgens beeldvormingsevaluatie. De tumor wordt verondersteld zachter te zijn door palpatie.
Van opname tot nacontrole een jaar
Klachten
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole een jaar
Klachten zijn subjectieve gevoelens. Of er pijn, zwelling, kreupelheid of verandering van huidskleur is, wordt geregistreerd als binaire variabelen en gebruikt in een prognosemodel om de klinische kenmerken van patiënten met voordelen te voorspellen.
Van opname tot nacontrole een jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Remissie van KHE en geen gebruik van sirolimus na twee of drie jaar follow-up
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole twee en drie jaar
Deze uitkomst is een binaire variabele. De primaire uitkomstmaat wordt geanalyseerd met binaire logistische regressie om de odds ratio tussen de twee groepen te schatten.
Van opname tot nacontrole twee en drie jaar
Remissie van KHE en de dosis sirolimus na twee of drie jaar follow-up
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole twee en drie jaar
Na twee of drie jaar follow-up kan de deelnemer in remissie zijn, maar nog steeds sirolimus gebruiken. De aandoening is een binaire variabele en de dosis sirolimus is een continue variabele.
Van opname tot nacontrole twee en drie jaar
Terugval van KHE en de dosis sirolimus na twee of drie jaar follow-up
Tijdsspanne: Van opname tot nacontrole twee en drie jaar
Na twee of drie jaar follow-up kan de deelnemer last krijgen van een terugval van KHE en neemt hij nog steeds sirolimus. De tijdsperiode tot de terugval zal worden geregistreerd als een tijdvariabele en het cox-regressieoverlevingsanalysemodel zal worden gebruikt. De dosis sirolimus is een continue variabele. Er wordt gecontroleerd of deze variabele normaal verdeeld is.
Van opname tot nacontrole twee en drie jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LK200421

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kaposiform hemangio-endothelioom

Klinische onderzoeken op Sirolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren