卡波西样血管内皮瘤儿科患者西罗莫司的指导停药与维持治疗
2023年9月24日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
卡波西样血管内皮瘤儿科患者西罗莫司的指导停药与维持治疗：一项随机对照试验
这项随机对照试验旨在比较 KHE 儿科患者西罗莫司的指导停药与维持治疗。
研究概览
详细说明
卡波西样血管内皮瘤 (KHE) 是一种罕见的血管肿瘤，好发于婴儿和儿童。
KHE 的特征是在真皮、皮下脂肪和肌肉中具有浸润模式的梭形细胞片。
它具有局部侵袭性，可引起 Kasabach-Merritt 现象，这是一种严重的危及生命的凝血病，其特征是严重的血小板减少和低纤维蛋白原血症。
西罗莫司是 mTOR 抑制剂之一，已成为一种新的非常有效的治疗方法，对 KMP 的 KHE 尤其可靠，并且副作用可以接受。
然而，目前还没有关于西罗莫司疗程的最佳实践的有力证据。
本随机对照试验旨在比较 KHE 儿科患者的指导停药与维持治疗，以便为西罗莫司的最佳治疗持续时间以及可以安全减少剂量直至停药的儿科患者的临床特征提供依据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、210012
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 被诊断患有 KHE 且伴有或不伴有 KMP 的参与者
- 参与者年龄 0-12 岁
- 参与者在筛选时有详细的疾病病历
- KHE 缓解至少两年且之前没有毒性或不良事件的参与者
- 肝肾功能正常的参与者
- 获得监护人签署并注明日期的知情同意书的参与者
排除标准：
- 患有其他血液病的参与者
- 患有其他实体瘤的参与者
- 患有高血压、糖尿病、肾上腺功能不全、神经系统疾病、肝肾功能不全、心肺功能不全等全身性疾病者。
- 患有传染病的参与者
- 不情愿的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：维持治疗组
在 KHE 缓解至少 2 年后，参与者照常接受西罗莫司。
血清浓度应为 5-7 ng/ml。
如果西罗莫司的作用或副作用需要停药，允许修改干预措施，如果是这样，患者留在维持组。
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在 KHE 缓解至少 2 年后，我们比较了儿童 KHE 患者的指导性停药与维持治疗。
其他名称：
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实验性的：指导停药组
在 KHE 缓解至少 2 年后，停药测量应由临床医生根据以下原则进行指导：
如果在此过程中病情复发或加重，应将西罗莫司的剂量调整至原先的有效剂量。 经过 3 个月的稳定期后，可以考虑将之前的剂量每月减少 5%。 |
在 KHE 缓解至少 2 年后，我们比较了儿童 KHE 患者的指导性停药与维持治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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一年随访时 KHE 缓解且未使用西罗莫司。
大体时间：从入院到随访一年
|
主要结果是一个二元变量。
将使用二元逻辑回归分析主要结果指标，以估计两组之间的比值比。
|
从入院到随访一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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一年随访时 KHE 的缓解和西罗莫司的剂量
大体时间：从入院到随访一年
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在一年的随访中，参与者可能处于缓解期，但仍在服用西罗莫司。
条件是二元变量，西罗莫司的剂量是连续变量。
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从入院到随访一年
|
|
一年随访时 KHE 的复发和西罗莫司的剂量
大体时间：从入院到随访一年
|
在一年的随访中，参与者可能会因 KHE 复发而仍在服用西罗莫司。
将第一次复发的时间记录为时间变量，并使用cox回归生存分析模型。西罗莫司的剂量是一个连续变量。
将检查该变量是否服从正态分布。
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从入院到随访一年
|
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西罗莫司的副作用
大体时间：从入院到随访一年
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将描述结果 4。
将根据不良事件通用术语标准 4.0 版 (CTCAE v4.0) 报告不良事件。
将记录口腔溃疡、肝酶异常、感染等并发症的发生率。
西罗莫司的血药浓度会相应调整。
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从入院到随访一年
|
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血小板计数
大体时间：从入院到随访一年
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血小板计数是治疗反应的主要指标之一，将在预后模型中用于预测患者的临床特征并获益。
应该大于100×10^9/L。
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从入院到随访一年
|
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纤维蛋白原水平
大体时间：从入院到随访一年
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纤维蛋白原水平将被用于预后模型，以预测患者的临床特征并从中获益。
它应该在 2-4g/L。
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从入院到随访一年
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|
肿瘤体积
大体时间：从入院到随访一年
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肿瘤体积将用于预后模型，以预测有利于患者的临床特征。
根据影像学评估，肿瘤的大小应该会缩小。
通过触诊，肿瘤应该变软。
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从入院到随访一年
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|
投诉
大体时间：从入院到随访一年
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抱怨是主观感受。
是否有疼痛、肿胀、跛行或皮肤颜色变化将被记录为二元变量，并用于预后模型以预测有利于患者的临床特征。
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从入院到随访一年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在两年或三年的随访中 KHE 缓解且未使用西罗莫司
大体时间：从入院到随访两三年
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这个结果是一个二元变量。
将使用二元逻辑回归分析主要结果指标，以估计两组之间的比值比。
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从入院到随访两三年
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两年或三年随访时 KHE 的缓解和西罗莫司的剂量
大体时间：从入院到随访两三年
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在两三年的随访中，参与者可能处于缓解期，但仍在服用西罗莫司。
条件是二元变量，西罗莫司的剂量是连续变量。
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从入院到随访两三年
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两年或三年随访时 KHE 的复发和西罗莫司的剂量
大体时间：从入院到随访两三年
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在两到三年的随访中，参与者可能会因 KHE 复发而仍在服用西罗莫司。
将至复发的时间记录为时间变量，并使用cox回归生存分析模型。西罗莫司的剂量为连续变量。
将检查该变量是否服从正态分布。
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从入院到随访两三年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kai Li, MD, PhD、Children's Hospital of Fudan University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Wang Z, Yao W, Sun H, Dong K, Ma Y, Chen L, Zheng S, Li K. Sirolimus therapy for kaposiform hemangioendothelioma with long-term follow-up. J Dermatol. 2019 Nov;46(11):956-961. doi: 10.1111/1346-8138.15076. Epub 2019 Sep 5.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月1日
初级完成 (实际的)
2023年2月1日
研究完成 (实际的)
2023年7月1日
研究注册日期
首次提交
2020年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月24日
首次发布 (实际的)
2020年6月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月24日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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其他研究编号
- LK200421
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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