Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kaposiform hemangioendotheliomában szenvedő gyermekbetegeknél a szirolimusz irányított abbahagyása versus fenntartó kezelése

2023. szeptember 24. frissítette: Children's Hospital of Fudan University

A szirolimusz irányított abbahagyása versus fenntartó kezelése Kaposiform hemangioendotheliomában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél: Randomizált, kontrollált vizsgálat

Ennek a randomizált, kontrollos vizsgálatnak az a célja, hogy összehasonlítsa az irányított kezelés abbahagyását a szirolimusz fenntartó kezelésével KHE-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kaposiform hemangioendothelioma (KHE) egy ritka érdaganat, amely csecsemőknél és gyermekeknél fordul elő. A KHE-t orsósejtek lapjai jellemzik, amelyek infiltratív mintázattal rendelkeznek a dermisben, a bőr alatti zsírban és az izomban. Lokálisan agresszív, és Kasabach-Merritt jelenséget, súlyos, életveszélyes koagulopátiát okozhat, amelyet mély thrombocytopenia és hypofibrinogenemia jellemez. A Sirolimus, az egyik mTOR-inhibitor új és nagyon hatékony kezeléssé vált, amely a KMP-vel különösen megbízható és elfogadható mellékhatásokkal rendelkezik. Mindazonáltal még nincs szilárd bizonyíték a szirolimusz kezelési hosszának bevált gyakorlatára. Ennek a randomizált, kontrollos vizsgálatnak az a célja, hogy összehasonlítsa az irányított megszakítást a fenntartó kezeléssel KHE-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, hogy megalapozza a szirolimusz kezelés optimális időtartamát, valamint azon gyermekgyógyászati ​​betegek klinikai jellemzőit, akik biztonságosan csökkenthetik az adagot a visszavonásig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • KHE-vel diagnosztizált résztvevő KMP-vel vagy anélkül
  • A résztvevők életkora 0-12 év
  • A résztvevő a szűrés időpontjában a betegség részletes orvosi feljegyzéseivel
  • Résztvevő, akinek legalább két éves remissziója a KHE-ben, és nincs korábbi toxicitása vagy nemkívánatos eseménye
  • Normális máj- és vesefunkciójú résztvevő
  • Résztvevő a gyám(ok) aláírt és keltezett beleegyezésével

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb hematológiai betegségben szenvedő
  • Más szolid daganatos résztvevő
  • Résztvevő általános betegségekben, például magas vérnyomásban, cukorbetegségben, mellékvese-elégtelenségben, neurológiai betegségekben, máj- és veseelégtelenségben, valamint szív- és tüdőelégtelenségben.
  • Fertőző betegségben szenvedő résztvevő
  • Nem hajlandó résztvevő

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Karbantartó kezelési csoport
A KHE legalább 2 éves remissziója után a résztvevő a szokásos módon szirolimuszt kap. A szérumkoncentrációnak 5-7 ng/ml-nek kell lennie. Ha a szirolimusz hatása vagy mellékhatásai miatt le kell állítani, a beavatkozás módosítható, és ha igen, a beteg a fenntartó csoportban marad.
Drog: Sirolimus
A KHE legalább 2 éves remissziója után összehasonlítjuk az irányított abbahagyást a fenntartó kezeléssel KHE-s gyermekbetegeknél.
Más nevek:
  • Rapamycin
Kísérleti: Irányított abbahagyó csoport

A KHE legalább 2 éves remissziója után a megszakítási mérést a klinikusnak kell irányítania az alábbi elvek szerint:

  1. Az előző adag havi 10%-os csökkentése legfeljebb.
  2. Az egyes csökkentések között legalább 5 felezési idő (2 hét).
  3. A vérkoncentrációt havonta ellenőrizni kell. A dózis és a vérkoncentráció közötti lineáris kapcsolat alapján a módosítás javasolható.
  4. Legalább 6 hónapig az irányított abbahagyás idejére.
  5. Rendszeres értékeléseket és értékeléseket kell végezni.

Ha az állapot kiújul vagy rosszabbodik a folyamat során, a szirolimusz adagját a korábban hatásos dózishoz kell igazítani. A 3 hónapos stabilizációs fázis után megfontolandó az előző adag havi 5%-os csökkentése.
Drog: Sirolimus
A KHE legalább 2 éves remissziója után összehasonlítjuk az irányított abbahagyást a fenntartó kezeléssel KHE-s gyermekbetegeknél.
Más nevek:
  • Rapamycin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A KHE remissziója és a szirolimusz alkalmazása egy éves követés után.
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
Az elsődleges eredmény egy bináris változó. Az elsődleges eredménymérőt bináris logisztikus regresszióval elemezzük, hogy megbecsüljük a két csoport közötti esélyhányadost.
A felvételtől a követésig egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A KHE remissziója és a szirolimusz adagja egy éves követés után
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
Egy éves követés után a résztvevő remisszióban lehet, de még mindig szirolimuszt szed. Az állapot bináris változó, a szirolimusz adagja pedig folyamatos változó.
A felvételtől a követésig egy év
A KHE visszaesése és a szirolimusz adagja egy éves követés után
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
Egy éves követés után a résztvevő a KHE visszaesésében szenvedhet, és továbbra is szirolimuszt szed. Az első relapszusig eltelt időt időváltozóként rögzítjük, és a cox regressziós túlélési analízis modellt alkalmazzuk. A szirolimusz dózisa folyamatos változó. Ellenőrizni kell, hogy ez a változó normál eloszlású-e.
A felvételtől a követésig egy év
A szirolimusz mellékhatásai
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
Az eredményt 4 ismertetjük. A nemkívánatos eseményeket a Common Terminology Criteria for Adverse Events, 4.0 verzió (CTCAE v4.0) szerint kell jelenteni. A szövődmények, például szájfekélyek, kóros májenzimek, fertőzések előfordulását rögzítik. A szirolimusz vérkoncentrációját ennek megfelelően módosítják.
A felvételtől a követésig egy év
Vérlemezke-szám
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
A thrombocytaszám a kezelésre adott válasz egyik fő mutatója, és egy prognózis modellben fogják használni a betegek klinikai jellemzőinek előrejelzésére, amelyek előnyösek. Állítólag nagyobb, mint 100×10^9/L.
A felvételtől a követésig egy év
Fibrinogén szint
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
A fibrinogénszintet egy prognózismodellben fogják használni a betegek klinikai jellemzőinek előrejelzésére, amelyek előnyösek. Állítólag 2-4g/l.
A felvételtől a követésig egy év
A daganat térfogata
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
A tumor térfogatát egy prognózismodellben használják fel a betegek klinikai jellemzőinek előrejelzésére, amelyek előnyösek. A képalkotó értékelés szerint a daganat méretének csökkennie kell. A daganatnak tapintással lágyabbnak kell lennie.
A felvételtől a követésig egy év
Panaszok
Időkeret: A felvételtől a követésig egy év
A panaszok szubjektív érzések. A fájdalom, duzzanat, sántaság vagy a bőrszín változása bináris változóként kerül rögzítésre, és egy prognózismodellben kerül felhasználásra a betegek klinikai jellemzőinek előrejelzésére, amelyek előnyösek.
A felvételtől a követésig egy év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A KHE remissziója és a szirolimusz alkalmazásának mellőzése két vagy három éves követés után
Időkeret: A felvételtől a követésig két és három év
Ez az eredmény egy bináris változó. Az elsődleges eredménymérőt bináris logisztikus regresszióval elemezzük, hogy megbecsüljük a két csoport közötti esélyhányadost.
A felvételtől a követésig két és három év
A KHE remissziója és a szirolimusz adagja két-három éves követéskor
Időkeret: A felvételtől a követésig két és három év
Két-három éves követés után a résztvevő remisszióban lehet, de még mindig szirolimuszt szed. Az állapot bináris változó, a szirolimusz adagja pedig folyamatos változó.
A felvételtől a követésig két és három év
A KHE visszaesése és a szirolimusz adagja két-három éves követéskor
Időkeret: A felvételtől a követésig két és három év
Két-három éves követés után a résztvevő a KHE visszaesésében szenvedhet, és továbbra is szirolimuszt szed. A relapszusig eltelt időt időváltozóként rögzítjük, és a cox regressziós túlélési analízis modellt alkalmazzuk. A szirolimusz dózisa folyamatos változó. Ellenőrizni kell, hogy ez a változó normál eloszlású-e.
A felvételtől a követésig két és három év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 24.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LK200421

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel