Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vejledt seponering versus vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med kaposiformt hæmangioendotheliom

24. september 2023 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Vejledt seponering versus vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med kaposiform hæmangioendotheliom: et randomiseret kontrolleret forsøg

Dette randomiserede kontrollerede forsøg har til formål at sammenligne guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med KHE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kaposiformt hæmangioendotheliom (KHE) er en sjælden vaskulær tumor, der forekommer hos spædbørn og børn. KHE er karakteriseret ved plader af spindelceller med et infiltrativt mønster i dermis, subkutant fedt og muskler. Det er lokalt aggressivt og kan forårsage Kasabach-Merritt-fænomenet, en alvorlig livstruende koagulopati karakteriseret ved dyb trombocytopeni og hypofibrinogenæmi. Sirolimus, en af ​​mTOR-hæmmerne, er blevet en ny og meget effektiv behandling, som er særligt pålidelig for KHE med KMP og har acceptable bivirkninger. Der er dog endnu ingen stærk evidens for den bedste praksis for behandlingslængde for sirolimus. Dette randomiserede kontrollerede forsøg har til formål at sammenligne guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE for at give et grundlag for den optimale behandlingsvarighed af sirolimus, samt de kliniske karakteristika for pædiatriske patienter, som sikkert kan reducere dosis indtil seponering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager diagnosticeret med KHE med eller uden KMP
  • Deltager alder 0-12 år
  • Deltager med detaljerede journaler over sygdommen på tidspunktet for screeningen
  • Deltager med mindst to års remission af KHE og ingen tidligere toksicitet eller bivirkninger
  • Deltager med normal lever- og nyrefunktion
  • Deltager med underskrevet og dateret informeret samtykke fra værgen/værgene

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager med andre hæmatologiske sygdomme
  • Deltager med anden solid tumor
  • Deltager med generel sygdom såsom hypertension, diabetes, binyrebarkinsufficiens, neurologiske sygdomme, lever- og nyredysfunktion og hjerte-lunge-insufficiens.
  • Deltager med infektionssygdomme
  • Uvillig deltager

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Vedligeholdelsesbehandlingsgruppe
Efter mindst 2 års remission af KHE modtager deltageren sirolimus som sædvanligt. Serumkoncentrationen formodes at være 5-7 ng/ml. Hvis virkningen eller bivirkningerne af sirolimus kræver seponering, er det tilladt at ændre interventionen, og hvis det er tilfældet, forbliver patienten i vedligeholdelsesgruppen.
Medicin: Sirolimus
Efter mindst 2 års remission af KHE sammenligner vi guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE.
Andre navne:
  • Rapamycin
Eksperimentel: Vejledt afbrydelsesgruppe

Efter mindst 2 års remission af KHE, bør seponeringsmålingen vejledes af klinikeren med følgende principper:

  1. 10 % månedlig reduktion af den tidligere dosis højst.
  2. Mindst 5 halveringstider mellem hver reduktion (2 uger).
  3. Blodkoncentrationen bør overvåges månedligt. Justering kan foreslås i henhold til det lineære forhold mellem dosis og blodkoncentrationen.
  4. Mindst 6 måneder for varigheden af ​​guidet seponering.
  5. Der bør foretages regelmæssige vurderinger og evalueringer.

Hvis tilstanden vender tilbage eller forværres under denne proces, skal dosis af sirolimus justeres til den tidligere effektive dosis. Efter en 3-måneders stabiliseringsfase kunne 5 % månedlig reduktion af den tidligere dosis overvejes.
Medicin: Sirolimus
Efter mindst 2 års remission af KHE sammenligner vi guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og ingen brug af sirolimus ved et års opfølgning.
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Det primære resultat er en binær variabel. Det primære resultatmål vil blive analyseret med binær logistisk regression for at estimere oddsforholdet mellem de to grupper.
Fra indlæggelse til opfølgning et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og dosis af sirolimus ved et års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Ved et års opfølgning kan deltageren være i remission, men stadig tage sirolimus. Tilstanden er en binær variabel, og dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tilbagefald af KHE og dosis af sirolimus ved et års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Ved et års opfølgning kan deltageren lide af tilbagefald af KHE og tager stadig sirolimus. Tidsperioden til det første tilbagefald vil blive registreret som en tidsvariabel, og cox-regressionsoverlevelsesanalysemodellen vil blive brugt. Dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel. Om denne variabel er normalfordelt vil blive kontrolleret.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Bivirkninger af sirolimus
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Resultatet 4 vil blive beskrevet. Bivirkninger vil blive rapporteret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst af komplikationer såsom mundsår, unormale leverenzymer, infektioner vil blive registreret. Blodkoncentrationen af ​​sirolimus vil blive justeret i overensstemmelse hermed.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Blodpladetal
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Trombocyttal er en af ​​de vigtigste indikatorer for respons på behandling og vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika hos patienter med fordele. Det formodes at være større end 100×10^9/L.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Fibrinogen niveau
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Fibrinogenniveau vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika hos patienter med fordele. Det formodes at være på 2-4g/L.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tumorvolumen
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tumorvolumen vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika for patienter med fordele. Størrelsen af ​​tumoren formodes at skrumpe i henhold til billeddiagnostisk evaluering. Tumoren formodes at være blødere ved palpation.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Klager
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Klager er subjektive følelser. Om der er smerter, hævelse, halthed eller hudfarveændring vil blive registreret som binære variabler og brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika for patienter med fordele.
Fra indlæggelse til opfølgning et år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og ingen brug af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Dette resultat er en binær variabel. Det primære resultatmål vil blive analyseret med binær logistisk regression for at estimere oddsforholdet mellem de to grupper.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Remission af KHE og dosis af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Ved to eller tre års opfølgning kan deltageren være i remission, men stadig tage sirolimus. Tilstanden er en binær variabel, og dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Tilbagefald af KHE og dosis af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Ved to eller tre års opfølgning kan deltageren lide af tilbagefald af KHE og tager stadig sirolimus. Tidsperioden til tilbagefald vil blive registreret som en tidsvariabel, og cox-regressionsoverlevelsesanalysemodellen vil blive brugt. Dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel. Om denne variabel er normalfordelt vil blive kontrolleret.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

26. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LK200421

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kaposiformt hæmangioendotheliom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner