Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Guidad utsättning kontra underhållsbehandling av sirolimus hos pediatriska patienter med kaposiformt hemangioendoteliom

24 september 2023 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University

Guidad utsättning kontra underhållsbehandling av sirolimus hos pediatriska patienter med kaposiformt hemangioendoteliom: en randomiserad kontrollerad studie

Denna randomiserade kontrollerade studie syftar till att jämföra guidad utsättning med underhållsbehandling av sirolimus hos pediatriska patienter med KHE.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kaposiformt Hemangioendoteliom (KHE) är en sällsynt vaskulär tumör som förekommer hos spädbarn och barn. KHE kännetecknas av blad av spindelceller med ett infiltrerande mönster i dermis, subkutant fett och muskler. Den är lokalt aggressiv och kan orsaka Kasabach-Merritt-fenomen, en allvarlig livshotande koagulopati som kännetecknas av djup trombocytopeni och hypofibrinogenemi. Sirolimus, en av mTOR-hämmarna, har blivit en ny och mycket effektiv behandling, som är särskilt tillförlitlig för KHE med KMP och har acceptabla biverkningar. Det finns dock ännu inga starka bevis för bästa praxis för behandlingslängden för sirolimus. Denna randomiserade kontrollerade studie syftar till att jämföra guidad utsättning med underhållsbehandling hos pediatriska patienter med KHE för att ge underlag för den optimala behandlingslängden av sirolimus, såväl som de kliniska egenskaperna hos pediatriska patienter som säkert kan minska dosen tills det utsätts.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare diagnostiserad med KHE med eller utan KMP
  • Deltagarålder 0-12 år
  • Deltagare med detaljerad journal över sjukdomen vid tidpunkten för screening
  • Deltagare med minst två års remission av KHE och ingen tidigare toxicitet eller biverkningar
  • Deltagare med normal lever- och njurfunktion
  • Deltagare med undertecknat och daterat informerat samtycke från vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med andra hematologiska sjukdomar
  • Deltagare med annan solid tumör
  • Deltagare med allmänsjukdom som högt blodtryck, diabetes, binjurebarksvikt, neurologiska sjukdomar, lever- och njursvikt samt hjärt- och lunginsufficiens.
  • Deltagare med infektionssjukdomar
  • Ovillig deltagare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Underhållsbehandlingsgrupp
Efter minst 2 års remission av KHE får deltagaren sirolimus som vanligt. Serumkoncentrationen är tänkt att vara 5-7 ng/ml. Om effekten eller biverkningarna av sirolimus kräver utsättande är det tillåtet att modifiera interventionen och i så fall stannar patienten i underhållsgruppen.
Läkemedel: Sirolimus
Efter minst 2 års remission av KHE jämför vi guidad utsättning med underhållsbehandling hos pediatriska patienter med KHE.
Andra namn:
  • Rapamycin
Experimentell: Guidad avbrottsgrupp

Efter minst 2 års remission av KHE, bör utsättningsmätningen vägledas av läkaren med följande principer:

  1. 10 % månatlig minskning av den tidigare dosen som mest.
  2. Minst 5 halveringstider mellan varje minskning (2 veckor).
  3. Blodkoncentrationen bör övervakas varje månad. Justering kan föreslås enligt det linjära sambandet mellan dosen och blodkoncentrationen.
  4. Minst 6 månader under den tid som guidad avbrytning pågår.
  5. Regelbundna bedömningar och utvärderingar bör göras.

Om tillståndet återfaller eller förvärras under denna process, bör dosen av sirolimus justeras till den tidigare effektiva dosen. Efter en 3-månaders stabiliseringsfas kunde 5 % månatlig minskning av den tidigare dosen övervägas.
Läkemedel: Sirolimus
Efter minst 2 års remission av KHE jämför vi guidad utsättning med underhållsbehandling hos pediatriska patienter med KHE.
Andra namn:
  • Rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Remission av KHE och ingen användning av sirolimus vid ett års uppföljning.
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Det primära resultatet är en binär variabel. Det primära utfallsmåttet kommer att analyseras med binär logistisk regression för att uppskatta oddskvoten mellan de två grupperna.
Från antagning till uppföljning ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Remission av KHE och dosen av sirolimus vid ett års uppföljning
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Vid ett års uppföljning kan deltagaren vara på remission, men fortfarande ta sirolimus. Tillståndet är en binär variabel och dosen av sirolimus är en kontinuerlig variabel.
Från antagning till uppföljning ett år
Återfall av KHE och dosen av sirolimus vid ett års uppföljning
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Vid ett års uppföljning kan deltagaren drabbas av återfall av KHE och tar fortfarande sirolimus. Tidsperioden till det första återfallet kommer att registreras som en tidsvariabel, och cox-regressionsöverlevnadsanalysmodellen kommer att användas. Dosen av sirolimus är en kontinuerlig variabel. Om denna variabel är normalfördelad kommer att kontrolleras.
Från antagning till uppföljning ett år
Biverkningar av sirolimus
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Resultatet 4 kommer att beskrivas. Biverkningar kommer att rapporteras enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Förekomsten av komplikationer såsom munsår, onormala leverenzymer, infektioner kommer att registreras. Blodkoncentrationen av sirolimus kommer att justeras därefter.
Från antagning till uppföljning ett år
Antal blodplättar
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Trombocytantal är en av de viktigaste indikatorerna för svar på behandling och kommer att användas i en prognosmodell för att förutsäga de kliniska egenskaperna hos patienter med fördelar. Det är tänkt att vara större än 100×10^9/L.
Från antagning till uppföljning ett år
Fibrinogennivå
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Fibrinogennivån kommer att användas i en prognosmodell för att förutsäga de kliniska egenskaperna hos patienter med fördelar. Det är tänkt att vara på 2-4g/L.
Från antagning till uppföljning ett år
Tumörvolym
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Tumörvolym kommer att användas i en prognosmodell för att förutsäga de kliniska egenskaperna hos patienter med fördelar. Storleken på tumören är tänkt att krympa enligt bildutvärdering. Tumören ska vara mjukare vid palpation.
Från antagning till uppföljning ett år
Klagomål
Tidsram: Från antagning till uppföljning ett år
Klagomål är subjektiva känslor. Om det finns smärta, svullnad, hälta eller hudfärgsförändring kommer att registreras som binära variabler och användas i en prognosmodell för att förutsäga de kliniska egenskaperna hos patienter med fördelar.
Från antagning till uppföljning ett år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Remission av KHE och ingen användning av sirolimus vid två eller tre års uppföljning
Tidsram: Från antagning till uppföljning två och tre år
Detta utfall är en binär variabel. Det primära utfallsmåttet kommer att analyseras med binär logistisk regression för att uppskatta oddskvoten mellan de två grupperna.
Från antagning till uppföljning två och tre år
Remission av KHE och dosen av sirolimus vid två eller tre års uppföljning
Tidsram: Från antagning till uppföljning två och tre år
Vid två eller tre års uppföljning kan deltagaren vara i remission, men fortfarande ta sirolimus. Tillståndet är en binär variabel och dosen av sirolimus är en kontinuerlig variabel.
Från antagning till uppföljning två och tre år
Återfall av KHE och dosen av sirolimus vid två eller tre års uppföljning
Tidsram: Från antagning till uppföljning två och tre år
Vid två eller tre års uppföljning kan deltagaren drabbas av återfall av KHE och tar fortfarande sirolimus. Tidsperioden fram till återfallet kommer att registreras som en tidsvariabel och cox-regressionsöverlevnadsanalysmodellen kommer att användas. Dosen av sirolimus är en kontinuerlig variabel. Om denna variabel är normalfördelad kommer att kontrolleras.
Från antagning till uppföljning två och tre år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Utredare

  • Huvudutredare: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2020

Första postat (Faktisk)

26 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LK200421

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kaposiformt Hemangioendoteliom

  • Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Lymphangiomatosis and Gorham's Disease Alliance (LGDA); Klippel Trenaunay... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Identifiering av biomarkörer för patienter med vaskulära anomalier
    Kaposiformt Hemangioendoteliom | Kaposiform lymfangiomatos | Vaskulär anomali | Klippel Trenaunays syndrom | Generaliserad lymfatisk anomali | Gorham-Stouts sjukdom | Medfödd lipomatös överväxt, vaskulära missbildningar och epidermal Nevi
    Förenta staterna
  • Boston Children's Hospital
    Lymphatic Malformation Institute
    Rekrytering
    Lymfatiska anomaliregister för bedömning av resultatdata
    Lymfangiomatos | Kaposiform lymfangiomatos | Lymfasmissbildning | Generaliserad lymfatisk anomali (GLA) | Central ledande lymfatisk anomali | Kryddnejlikas syndrom | Gorham-Stout Disease ("försvinnande bensjukdom") | Blue Rubber Bleb Nevus Syndrome | Kaposiformt hemangioendoteliom/tuftad angiom | Klippel-Trenaunays...
    Förenta staterna

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera