Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sterowane przerwanie leczenia a leczenie podtrzymujące sirolimusem u dzieci i młodzieży z Kaposiform Hemangioendothelioma

24 września 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Sterowane przerwanie leczenia a leczenie podtrzymujące sirolimusem u dzieci i młodzieży z naczyniakośródbłoniakiem Kaposiformu: randomizowana, kontrolowana próba

To randomizowane, kontrolowane badanie ma na celu porównanie kierowanego przerwania leczenia z leczeniem podtrzymującym syrolimusem u dzieci i młodzieży z KHE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemangioendothelioma Kaposiform (KHE) to rzadki nowotwór naczyniowy występujący u niemowląt i dzieci. KHE charakteryzuje się warstwami komórek wrzecionowatych z naciekającym wzorem w skórze właściwej, tłuszczu podskórnym i mięśniach. Jest miejscowo agresywny i może powodować zespół Kasabacha-Merritta, poważną, zagrażającą życiu koagulopatię charakteryzującą się głęboką trombocytopenią i hipofibrynogenemią. Sirolimus, jeden z inhibitorów mTOR, stał się nowym i bardzo skutecznym lekiem, który jest szczególnie niezawodny w KHE z KMP i ma akceptowalne skutki uboczne. Jednak nie ma jeszcze mocnych dowodów na najlepszą praktykę długości leczenia syrolimusem. To randomizowane, kontrolowane badanie ma na celu porównanie kierowanego przerwania leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE w celu określenia optymalnego czasu trwania leczenia syrolimusem, a także charakterystyki klinicznej pacjentów pediatrycznych, którzy mogą bezpiecznie zmniejszać dawkę aż do odstawienia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U uczestnika zdiagnozowano KHE z lub bez KMP
  • Wiek uczestników 0-12 lat
  • Uczestnik ze szczegółową dokumentacją medyczną dotyczącą choroby w momencie badania przesiewowego
  • Uczestnik z co najmniej dwuletnią remisją KHE i bez wcześniejszej toksyczności lub zdarzeń niepożądanych
  • Uczestnik z prawidłową czynnością wątroby i nerek
  • Uczestnik z podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodą opiekuna (opiekunów)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik z innymi chorobami hematologicznymi
  • Uczestnik z innym guzem litym
  • Uczestnik z chorobami ogólnymi, takimi jak nadciśnienie, cukrzyca, niedoczynność kory nadnerczy, choroby neurologiczne, dysfunkcja wątroby i nerek, niewydolność krążeniowo-oddechowa.
  • Uczestnik z chorobami zakaźnymi
  • Niechętny uczestnik

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Grupa leczenia podtrzymującego
Po co najmniej 2 latach remisji KHE pacjent otrzymuje jak zwykle syrolimus. Stężenie w surowicy powinno wynosić 5-7 ng/ml. Jeśli efekt lub działania niepożądane syrolimusa wymagają odstawienia, dopuszcza się modyfikację interwencji, a jeśli tak, to pacjent pozostaje w grupie podtrzymującej.
Lek: Syrolimus
Po co najmniej 2 latach remisji KHE porównujemy kierowane przerwanie leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Eksperymentalny: Kierowana grupa odstawienna

Po co najmniej 2 latach remisji KHE pomiar odstawienny powinien być kierowany przez lekarza kierującego się następującymi zasadami:

  1. Maksymalnie 10% miesięczna redukcja poprzedniej dawki.
  2. Co najmniej 5 okresów półtrwania między każdą redukcją (2 tygodnie).
  3. Stężenie we krwi należy monitorować co miesiąc. Można zasugerować dostosowanie zgodnie z liniową zależnością między dawką a stężeniem we krwi.
  4. Co najmniej 6 miesięcy na czas trwania kontrolowanego odstawienia.
  5. Należy przeprowadzać regularne oceny i ewaluacje.

Jeśli w trakcie tego procesu stan nawróci lub ulegnie pogorszeniu, dawkę syrolimusa należy dostosować do poprzednio skutecznej dawki. Po 3-miesięcznej fazie stabilizacji można rozważyć miesięczne zmniejszenie poprzedniej dawki o 5%.
Lek: Syrolimus
Po co najmniej 2 latach remisji KHE porównujemy kierowane przerwanie leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i brak stosowania syrolimusa po roku obserwacji.
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podstawowym wynikiem jest zmienna binarna. Podstawowa miara wyniku zostanie przeanalizowana za pomocą binarnej regresji logistycznej w celu oszacowania ilorazu szans między dwiema grupami.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i dawka syrolimusa po roku obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podczas rocznego okresu obserwacji uczestnik może być w fazie remisji, ale nadal przyjmuje sirolimus. Stan jest zmienną binarną, a dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Nawrót KHE i dawka syrolimusa po rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podczas rocznego okresu obserwacji uczestnik może cierpieć na nawrót KHE i nadal przyjmuje sirolimus. Okres czasu do pierwszego nawrotu zostanie odnotowany jako zmienna czasowa i zastosowany zostanie model analizy przeżycia metodą regresji Coxa. Dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą. Zostanie sprawdzone, czy ta zmienna ma rozkład normalny.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Skutki uboczne syrolimusa
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Wynik 4 zostanie opisany. Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0 (CTCAE v4.0). Rejestrowana będzie częstość występowania powikłań, takich jak owrzodzenia jamy ustnej, nieprawidłowe enzymy wątrobowe, infekcje. Stężenie syrolimusa we krwi zostanie odpowiednio dostosowane.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Liczba płytek krwi jest jednym z głównych wskaźników odpowiedzi na leczenie i będzie wykorzystywana w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Powinno być większe niż 100×10^9/L.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Poziom fibrynogenu
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Poziom fibrynogenu zostanie wykorzystany w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Powinno być 2-4g/L.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Objętość guza
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Objętość guza zostanie wykorzystana w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Rozmiar guza ma się zmniejszyć zgodnie z oceną obrazową. Guz powinien być bardziej miękki w badaniu palpacyjnym.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Uskarżanie się
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Reklamacje to subiektywne odczucia. To, czy wystąpi ból, obrzęk, kulawizna lub zmiana koloru skóry, zostanie zapisane jako zmienne binarne i wykorzystane w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i brak stosowania syrolimusa po 2-3 latach obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Ten wynik jest zmienną binarną. Podstawowa miara wyniku zostanie przeanalizowana za pomocą binarnej regresji logistycznej w celu oszacowania ilorazu szans między dwiema grupami.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Remisja KHE i dawka syrolimusa po 2-3 latach obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Po dwóch lub trzech latach obserwacji uczestnik może być w remisji, ale nadal przyjmuje sirolimus. Stan jest zmienną binarną, a dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Nawrót KHE i dawka syrolimusa w obserwacji dwu- lub trzyletniej
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Po dwóch lub trzech latach obserwacji uczestnik może cierpieć na nawrót KHE i nadal przyjmuje sirolimus. Okres czasu do nawrotu będzie rejestrowany jako zmienna czasowa i zostanie zastosowany model analizy przeżycia regresji Coxa. Dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą. Zostanie sprawdzone, czy ta zmienna ma rozkład normalny.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Śledczy

  • Główny śledczy: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LK200421

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kaposiform Hemangioendothelioma

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj