Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Управляемая отмена сиролимуса в сравнении с поддерживающей терапией у детей с капошиформной гемангиоэндотелиомой

24 сентября 2023 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University

Управляемое прекращение лечения сиролимусом в сравнении с поддерживающей терапией у детей с капошиформной гемангиоэндотелиомой: рандомизированное контролируемое исследование

Это рандомизированное контролируемое исследование направлено на сравнение управляемой отмены с поддерживающей терапией сиролимусом у педиатрических пациентов с KHE.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Капошиформная гемангиоэндотелиома (КГЭ) — редкая сосудистая опухоль, встречающаяся у младенцев и детей. KHE характеризуется пластами веретенообразных клеток с инфильтративным рисунком в дерме, подкожно-жировой клетчатке и мышцах. Он локально агрессивен и может вызвать феномен Казабаха-Мерритта, серьезную опасную для жизни коагулопатию, характеризующуюся глубокой тромбоцитопенией и гипофибриногенемией. Сиролимус, один из ингибиторов mTOR, стал новым и очень эффективным средством лечения, которое особенно надежно при КЭ с КМП и имеет приемлемые побочные эффекты. Тем не менее, пока нет убедительных доказательств оптимальной продолжительности лечения сиролимусом. Это рандомизированное контролируемое исследование направлено на сравнение управляемой отмены с поддерживающей терапией у педиатрических пациентов с KHE, чтобы обеспечить основу для оптимальной продолжительности лечения сиролимусом, а также клинических характеристик педиатрических пациентов, которые могут безопасно снижать дозу до отмены.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник с диагнозом KHE с KMP или без него
  • Возраст участников 0-12 лет
  • Участник с подробными медицинскими записями о заболевании на момент скрининга
  • Участник с ремиссией KHE не менее двух лет и отсутствием токсичности или побочных эффектов в анамнезе.
  • Участник с нормальной функцией печени и почек
  • Участник с подписанным и датированным информированным согласием опекуна (ов)

Критерий исключения:

  • Участник с другими гематологическими заболеваниями
  • Участник с другой солидной опухолью
  • Участник с общим заболеванием, таким как гипертония, диабет, недостаточность надпочечников, неврологические заболевания, дисфункция печени и почек и сердечно-легочная недостаточность.
  • Участник с инфекционными заболеваниями
  • Невольный участник

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Группа поддерживающей терапии
После не менее 2 лет ремиссии КЭ участник получает сиролимус в обычном режиме. Концентрация в сыворотке должна быть 5-7 нг/мл. Если эффект или побочные эффекты сиролимуса требуют отмены, допускается модификация вмешательства, и в этом случае пациент остается в группе поддерживающей терапии.
Лекарство: Сиролимус
По крайней мере, через 2 года ремиссии КГЭ мы сравниваем управляемое прекращение лечения с поддерживающей терапией у детей с КГЭ.
Другие имена:
  • Рапамицин
Экспериментальный: Управляемая группа прекращения

По крайней мере, через 2 года ремиссии КЭ клиницист должен руководствоваться следующими принципами при прекращении лечения:

  1. Ежемесячное снижение предыдущей дозы не более чем на 10%.
  2. Не менее 5 периодов полувыведения между каждым сокращением (2 недели).
  3. Концентрацию в крови следует контролировать ежемесячно. Коррекция может быть предложена в соответствии с линейной зависимостью между дозой и концентрацией в крови.
  4. Не менее 6 месяцев в течение периода контролируемой отмены.
  5. Следует проводить регулярные оценки и оценки.

Если во время этого процесса состояние рецидивирует или ухудшается, дозу сиролимуса следует скорректировать до ранее эффективной дозы. После 3-месячной фазы стабилизации можно рассмотреть ежемесячное снижение предыдущей дозы на 5%.
Лекарство: Сиролимус
По крайней мере, через 2 года ремиссии КГЭ мы сравниваем управляемое прекращение лечения с поддерживающей терапией у детей с КГЭ.
Другие имена:
  • Рапамицин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ремиссия KHE и отсутствие использования сиролимуса в течение одного года наблюдения.
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Первичный результат — бинарная переменная. Мера первичного результата будет проанализирована с помощью бинарной логистической регрессии для оценки отношения шансов между двумя группами.
От поступления до наблюдения один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ремиссия КГЭ и доза сиролимуса через год наблюдения
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Через год наблюдения у участника может быть ремиссия, но он все еще принимает сиролимус. Состояние — бинарная переменная, а доза сиролимуса — непрерывная переменная.
От поступления до наблюдения один год
Рецидив КЭ и доза сиролимуса через год наблюдения
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Через год наблюдения у участника может развиться рецидив КГЭ, и он все еще принимает сиролимус. Период времени до первого рецидива будет зарегистрирован как временная переменная, и будет использоваться модель регрессионного анализа выживаемости Кокса. Доза сиролимуса является непрерывной переменной. Будет проверено, является ли эта переменная нормально распределенной.
От поступления до наблюдения один год
Побочные эффекты сиролимуса
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Результат 4 будет описан. О нежелательных явлениях сообщают в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений, версия 4.0 (CTCAE v4.0). Будут зарегистрированы случаи осложнений, таких как язвы во рту, аномальные ферменты печени, инфекции. Концентрация сиролимуса в крови будет скорректирована соответствующим образом.
От поступления до наблюдения один год
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Количество тромбоцитов является одним из основных показателей ответа на лечение и будет использоваться в прогностической модели для предсказания клинических характеристик пациентов с пользой. Предполагается, что она должна быть больше 100×10^9/л.
От поступления до наблюдения один год
Уровень фибриногена
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Уровень фибриногена будет использоваться в прогностической модели для предсказания клинических характеристик пациентов с пользой. Предположительно 2-4 г/л.
От поступления до наблюдения один год
Объем опухоли
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Объем опухоли будет использоваться в прогностической модели для предсказания клинических характеристик пациентов с пользой. Предполагается, что размер опухоли уменьшается в соответствии с оценкой изображений. Опухоль считается более мягкой при пальпации.
От поступления до наблюдения один год
Жалобы
Временное ограничение: От поступления до наблюдения один год
Жалобы являются субъективными ощущениями. Наличие боли, отека, хромоты или изменения цвета кожи будет регистрироваться как бинарные переменные и использоваться в прогностической модели для предсказания клинических характеристик пациентов с пользой.
От поступления до наблюдения один год

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ремиссия КГЭ и отказ от применения сиролимуса через два или три года наблюдения
Временное ограничение: От поступления до наблюдения два и три года
Этот результат является бинарной переменной. Мера первичного результата будет проанализирована с помощью бинарной логистической регрессии для оценки отношения шансов между двумя группами.
От поступления до наблюдения два и три года
Ремиссия КГЭ и доза сиролимуса через два или три года наблюдения
Временное ограничение: От поступления до наблюдения два и три года
Через два или три года наблюдения у участника может быть ремиссия, но он все еще принимает сиролимус. Состояние — бинарная переменная, а доза сиролимуса — непрерывная переменная.
От поступления до наблюдения два и три года
Рецидив КЭ и доза сиролимуса через два или три года наблюдения
Временное ограничение: От поступления до наблюдения два и три года
Через два или три года наблюдения у участника может развиться рецидив КГЭ, и он все еще принимает сиролимус. Период времени до рецидива будет записан как временная переменная, и будет использоваться модель регрессионного анализа выживаемости Кокса. Доза сиролимуса является непрерывной переменной. Будет проверено, является ли эта переменная нормально распределенной.
От поступления до наблюдения два и три года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Fudan University

Следователи

  • Главный следователь: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LK200421

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Сиролимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться