Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin ohjattu lopettaminen vs. ylläpitohoito lapsipotilailla, joilla on kaposiforminen hemangioendoteliooma

sunnuntai 24. syyskuuta 2023 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Sirolimuusin ohjattu lopettaminen vs. ylläpitohoito lapsipotilailla, joilla on kaposiforminen hemangioendoteliooma: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tämän satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on verrata ohjattua lopettamista sirolimuusin ylläpitohoitoon lapsipotilailla, joilla on KHE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaposiforminen hemangioendoteliooma (KHE) on harvinainen vaskulaarinen kasvain, jota esiintyy imeväisillä ja lapsilla. KHE:lle on tunnusomaista karan solulevyt, joissa on tunkeutuva kuvio dermiksessä, ihonalaisessa rasvassa ja lihaksessa. Se on paikallisesti aggressiivinen ja voi aiheuttaa Kasabach-Merritt-ilmiön, vakavan hengenvaarallisen koagulopatian, jolle on ominaista syvä trombosytopenia ja hypofibrinogenemia. Sirolimuusista, yhdestä mTOR-estäjistä, on tullut uusi ja erittäin tehokas hoitomuoto, joka on erityisen luotettava KHE:lle KMP:llä ja jolla on hyväksyttäviä sivuvaikutuksia. Sirolimuusihoidon keston parhaista käytännöistä ei kuitenkaan ole vielä olemassa vahvaa näyttöä. Tämän satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on verrata ohjattua hoidon lopettamista ylläpitohoitoon lapsipotilailla, joilla on KHE, jotta saataisiin perusta sirolimuusihoidon optimaaliselle kestolle sekä sellaisten lapsipotilaiden kliinisille ominaisuuksille, jotka voivat turvallisesti pienentää annosta lopettamiseen saakka.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja, jolla on diagnosoitu KHE KMP:n kanssa tai ilman
  • Osallistujan ikä 0-12 vuotta
  • Osallistuja, jolla on tarkat potilastiedot taudista seulonnan aikana
  • Osallistuja, jolla on KHE:n remissio vähintään kaksi vuotta eikä aikaisempaa toksisuutta tai haittatapahtumia
  • Osallistuja, jolla on normaali maksan ja munuaisten toiminta
  • Osallistuja, jolla on huoltajan (huoltajien) allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja, jolla on muita hematologisia sairauksia
  • Osallistuja, jolla on muu kiinteä kasvain
  • Osallistuja, jolla on yleissairaus, kuten verenpainetauti, diabetes, lisämunuaisten vajaatoiminta, neurologiset sairaudet, maksan ja munuaisten vajaatoiminta ja sydämen keuhkojen vajaatoiminta.
  • Osallistuja, jolla on tartuntatauteja
  • Haluton osallistuja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ylläpitohoitoryhmä
Vähintään 2 vuoden KHE-remission jälkeen osallistuja saa sirolimuusia tavalliseen tapaan. Seerumipitoisuuden oletetaan olevan 5-7 ng/ml. Jos sirolimuusin vaikutus tai sivuvaikutukset edellyttävät hoidon keskeyttämistä, interventiota voidaan muuttaa, ja jos on, potilas pysyy ylläpitoryhmässä.
Lääke: Sirolimus
Vähintään 2 vuoden KHE-remission jälkeen vertaamme ohjattua lopettamista ylläpitohoitoon lapsipotilailla, joilla on KHE.
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Kokeellinen: Ohjattu lopetusryhmä

Vähintään 2 vuoden KHE-remission jälkeen kliinikon tulee ohjata keskeytysmittausta seuraavien periaatteiden mukaisesti:

  1. Enintään 10 % kuukausittainen vähennys edellisestä annoksesta.
  2. Vähintään 5 puoliintumisaikaa kunkin pienennyksen välillä (2 viikkoa).
  3. Veren pitoisuutta tulee seurata kuukausittain. Säätöä voidaan ehdottaa annoksen ja veren pitoisuuden välisen lineaarisen suhteen mukaan.
  4. Vähintään 6 kuukautta ohjatun lopettamisen ajaksi.
  5. Säännöllisiä arviointeja ja arviointeja tulee tehdä.

Jos tila uusiutuu tai pahenee tämän prosessin aikana, sirolimuusin annos tulee sovittaa aiemmin tehoaseen annokseen. 3 kuukauden stabilointivaiheen jälkeen voidaan harkita edellisen annoksen pienentämistä 5 % kuukausittain.
Lääke: Sirolimus
Vähintään 2 vuoden KHE-remission jälkeen vertaamme ohjattua lopettamista ylläpitohoitoon lapsipotilailla, joilla on KHE.
Muut nimet:
  • Rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KHE:n remissio eikä sirolimuusin käyttöä vuoden seurannassa.
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Ensisijainen tulos on binäärimuuttuja. Ensisijainen tulosmitta analysoidaan binäärisellä logistisella regressiolla kahden ryhmän välisen todennäköisyyssuhteen arvioimiseksi.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KHE:n remissio ja sirolimuusiannos vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Vuoden seurannassa osallistuja voi olla remissiossa, mutta silti ottaa sirolimuusia. Tila on binäärinen muuttuja ja sirolimuusin annos on jatkuva muuttuja.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
KHE:n uusiutuminen ja sirolimuusiannos vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Vuoden seurannassa osallistuja voi kärsiä KHE:n uusiutumisesta ja ottaa silti sirolimuusia. Aikamuuttujaksi kirjataan aika ensimmäiseen pahenemiseen ja käytetään cox-regressioeloonjäämisanalyysimallia. Sirolimuusin annos on jatkuva muuttuja. Tarkistetaan, onko tämä muuttuja normaalijakautumassa.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Sirolimuusin sivuvaikutukset
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Tulos 4 kuvataan. Haittatapahtumat raportoidaan Common Terminology Criteria for Adverse Events -ohjelman version 4.0 (CTCAE v4.0) mukaisesti. Komplikaatioiden, kuten suun haavaumien, epänormaalien maksaentsyymien ja infektioiden, ilmaantuvuus kirjataan. Sirolimuusin pitoisuus veressä säädetään vastaavasti.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Verihiutalemäärä on yksi tärkeimmistä hoitovasteen indikaattoreista, ja sitä käytetään ennustemallissa potilaiden kliinisten ominaisuuksien ennustamiseen, joista on hyötyä. Sen oletetaan olevan suurempi kuin 100 × 10^9/l.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Fibrinogeenitaso
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Fibrinogeenitasoa käytetään ennustemallissa potilaiden kliinisten ominaisuuksien ennustamiseen, joista on hyötyä. Sen oletetaan olevan 2-4 g/l.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Kasvaimen tilavuus
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Kasvaimen tilavuutta käytetään ennustemallissa potilaiden kliinisten ominaisuuksien ennustamiseen, joista on hyötyä. Kasvaimen koon oletetaan kutistuvan kuvantamisarvioinnin mukaan. Kasvain oletetaan olevan pehmeämpi tunnustelun perusteella.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Valitukset
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi
Valitukset ovat subjektiivisia tunteita. Se, esiintyykö kipua, turvotusta, ontumista tai ihon värin muutosta, kirjataan binäärimuuttujiksi ja niitä käytetään ennustemallissa ennustamaan potilaiden kliinisiä ominaisuuksia, joista on hyötyä.
Hakemuksesta seurantaan yksi vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KHE:n remissio eikä sirolimuusin käyttöä kahden tai kolmen vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta
Tämä tulos on binäärimuuttuja. Ensisijainen tulosmitta analysoidaan binäärisellä logistisella regressiolla kahden ryhmän välisen todennäköisyyssuhteen arvioimiseksi.
Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta
KHE:n remissio ja sirolimuusiannos kahden tai kolmen vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta
Kahden tai kolmen vuoden seurannassa osallistuja voi olla remissiossa, mutta silti ottaa sirolimuusia. Tila on binäärinen muuttuja ja sirolimuusin annos on jatkuva muuttuja.
Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta
KHE:n uusiutuminen ja sirolimuusiannos kahden tai kolmen vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta
Kahden tai kolmen vuoden seurannassa osallistuja voi kärsiä KHE:n uusiutumisesta ja ottaa silti sirolimuusia. Relapsiin kulunut aika kirjataan aikamuuttujaksi ja käytetään cox-regressioeloonjäämisanalyysimallia. Sirolimuusin annos on jatkuva muuttuja. Tarkistetaan, onko tämä muuttuja normaalijakautumassa.
Hakemuksesta seurantaan kaksi ja kolme vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Tutkijat

  • Päätutkija: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 10. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 24. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LK200421

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa