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Interrupción guiada versus tratamiento de mantenimiento de sirolimus en pacientes pediátricos con hemangioendotelioma kaposiforme

24 de septiembre de 2023 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Interrupción guiada versus tratamiento de mantenimiento de sirolimus en pacientes pediátricos con hemangioendotelioma kaposiforme: un ensayo controlado aleatorizado

Este ensayo controlado aleatorizado tiene como objetivo comparar la interrupción guiada con el tratamiento de mantenimiento de sirolimus en pacientes pediátricos con KHE.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El hemangioendotelioma kaposiforme (KHE) es un tumor vascular raro que se presenta en bebés y niños. KHE se caracteriza por láminas de células fusiformes con un patrón infiltrante en la dermis, la grasa subcutánea y el músculo. Es localmente agresivo y puede causar el fenómeno de Kasabach-Merritt, una coagulopatía grave que amenaza la vida caracterizada por trombocitopenia profunda e hipofibrinogenemia. Sirolimus, uno de los inhibidores de mTOR, se ha convertido en un tratamiento nuevo y muy eficaz, especialmente fiable para KHE con KMP y con efectos secundarios aceptables. Sin embargo, todavía no hay pruebas sólidas sobre la mejor práctica de la duración del tratamiento con sirolimus. Este ensayo controlado aleatorizado tiene como objetivo comparar la interrupción guiada con el tratamiento de mantenimiento en pacientes pediátricos con KHE para proporcionar una base para la duración óptima del tratamiento con sirolimus, así como las características clínicas de los pacientes pediátricos que pueden reducir la dosis de forma segura hasta la retirada.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante diagnosticado con KHE con o sin KMP
  • Edad del participante 0-12 años
  • Participante con historia clínica detallada de la enfermedad en el momento de la selección
  • Participante con al menos dos años de remisión de KHE y sin toxicidad previa o eventos adversos
  • Participante con función hepática y renal normal
  • Participante con consentimiento informado firmado y fechado por el(los) tutor(es)

Criterio de exclusión:

  • Participante con otras enfermedades hematológicas
  • Participante con otro tumor sólido
  • Participante con enfermedad general como hipertensión, diabetes, insuficiencia suprarrenal, enfermedades neurológicas, disfunción hepática y renal e insuficiencia cardiopulmonar.
  • Participante con enfermedades infecciosas
  • participante no dispuesto

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Grupo de tratamiento de mantenimiento
Después de al menos 2 años de remisión de KHE, el participante recibe sirolimus como de costumbre. Se supone que la concentración sérica es de 5-7 ng/ml. Si el efecto o efectos secundarios del sirolimus obligan a suspenderlo, se permite modificar la intervención, y de ser así, el paciente permanece en el grupo de mantenimiento.
Droga: Sirolimus
Después de al menos 2 años de remisión de KHE, comparamos la interrupción guiada con el tratamiento de mantenimiento en pacientes pediátricos con KHE.
Otros nombres:
  • Rapamicina
Experimental: Grupo de discontinuación guiada

Después de al menos 2 años de remisión de KHE, el médico debe guiar la medición de la interrupción con los siguientes principios:

  1. Reducción mensual del 10% de la dosis anterior como máximo.
  2. Al menos 5 vidas medias entre cada reducción (2 semanas).
  3. La concentración en sangre debe controlarse mensualmente. Se puede sugerir un ajuste de acuerdo con la relación lineal entre la dosis y la concentración en sangre.
  4. Al menos 6 meses para la duración de la interrupción guiada.
  5. Se deben realizar valoraciones y evaluaciones periódicas.

Si la condición recae o empeora durante este proceso, la dosis de sirolimus debe ajustarse a la dosis efectiva anterior. Tras una fase de estabilización de 3 meses, se podría considerar una reducción mensual del 5% de la dosis anterior.
Droga: Sirolimus
Después de al menos 2 años de remisión de KHE, comparamos la interrupción guiada con el tratamiento de mantenimiento en pacientes pediátricos con KHE.
Otros nombres:
  • Rapamicina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Remisión de KHE y no uso de sirolimus al año de seguimiento.
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
El resultado primario es una variable binaria. La medida de resultado primaria se analizará con regresión logística binaria para estimar la razón de probabilidades entre los dos grupos.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Remisión de KHE y la dosis de sirolimus al año de seguimiento
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
En el seguimiento de un año, el participante puede estar en remisión, pero aún tomando sirolimus. La condición es una variable binaria y la dosis de sirolimus es una variable continua.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Recaída de KHE y la dosis de sirolimus al año de seguimiento
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
En el seguimiento de un año, el participante puede sufrir una recaída de KHE y todavía toma sirolimus. Se registrará como variable temporal el tiempo transcurrido hasta la primera recaída y se utilizará el modelo de análisis de supervivencia de regresión de Cox. La dosis de sirolimus es una variable continua. Se comprobará si esta variable se distribuye normalmente.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Efectos secundarios del sirolimús
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Se describirá el resultado 4. Los eventos adversos se informarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos, versión 4.0 (CTCAE v4.0). Se registrará la incidencia de complicaciones tales como úlceras orales, enzimas hepáticas anormales e infecciones. La concentración sanguínea de sirolimus se ajustará en consecuencia.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
El recuento de plaquetas es uno de los principales indicadores de respuesta al tratamiento y se utilizará en un modelo de pronóstico para predecir las características clínicas de los pacientes con beneficios. Se supone que es mayor que 100 × 10 ^ 9 / L.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Nivel de fibrinógeno
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
El nivel de fibrinógeno se utilizará en un modelo de pronóstico para predecir las características clínicas de los pacientes con beneficios. Se supone que debe estar en 2-4g/L.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Volumen tumoral
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
El volumen del tumor se utilizará en un modelo de pronóstico para predecir las características clínicas de los pacientes con beneficios. Se supone que el tamaño del tumor se reduce de acuerdo con la evaluación por imágenes. Se supone que el tumor es más blando a la palpación.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Quejas
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento un año
Las quejas son sentimientos subjetivos. Si hay dolor, hinchazón, cojera o cambio de color de la piel, se registrará como variable binaria y se utilizará en un modelo de pronóstico para predecir las características clínicas de los pacientes con beneficios.
Desde el ingreso hasta el seguimiento un año

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Remisión de KHE y no uso de sirolimus a los dos o tres años de seguimiento
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años
Este resultado es una variable binaria. La medida de resultado primaria se analizará con regresión logística binaria para estimar la razón de probabilidades entre los dos grupos.
Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años
Remisión de KHE y la dosis de sirolimus a los dos o tres años de seguimiento
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años
A los dos o tres años de seguimiento, el participante puede estar en remisión, pero aún tomando sirolimus. La condición es una variable binaria y la dosis de sirolimus es una variable continua.
Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años
Recaída de KHE y la dosis de sirolimus a los dos o tres años de seguimiento
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años
A los dos o tres años de seguimiento, el participante puede sufrir una recaída de KHE y aún toma sirolimus. Se registrará como variable temporal el tiempo transcurrido hasta la recaída y se utilizará el modelo de análisis de supervivencia de regresión de Cox. La dosis de sirolimus es una variable continua. Se comprobará si esta variable se distribuye normalmente.
Desde el ingreso hasta el seguimiento a los dos y tres años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

26 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LK200421

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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