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Geführte Absetzung versus Erhaltungsbehandlung von Sirolimus bei pädiatrischen Patienten mit kaposiformem Hämangioendotheliom

24. September 2023 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Geführtes Absetzen versus Erhaltungsbehandlung von Sirolimus bei pädiatrischen Patienten mit kaposiformem Hämangioendotheliom: eine randomisierte kontrollierte Studie

Diese randomisierte kontrollierte Studie zielt darauf ab, das geführte Absetzen mit der Erhaltungstherapie von Sirolimus bei pädiatrischen Patienten mit KHE zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das kaposiforme Hämangioendotheliom (KHE) ist ein seltener Gefäßtumor, der bei Säuglingen und Kindern auftritt. KHE ist durch Schichten von Spindelzellen mit einem infiltrativen Muster in Dermis, subkutanem Fett und Muskel gekennzeichnet. Es ist lokal aggressiv und kann das Kasabach-Merritt-Phänomen verursachen, eine schwere lebensbedrohliche Koagulopathie, die durch eine schwere Thrombozytopenie und Hypofibrinogenämie gekennzeichnet ist. Sirolimus, einer der mTOR-Inhibitoren, hat sich zu einer neuen und sehr effektiven Behandlung entwickelt, die besonders zuverlässig für KHE mit KMP ist und akzeptable Nebenwirkungen hat. Es gibt jedoch noch keine eindeutigen Beweise für die beste Praxis der Behandlungsdauer von Sirolimus. Diese randomisierte kontrollierte Studie zielt darauf ab, das geführte Absetzen mit der Erhaltungstherapie bei pädiatrischen Patienten mit KHE zu vergleichen, um eine Grundlage für die optimale Behandlungsdauer von Sirolimus sowie die klinischen Merkmale von pädiatrischen Patienten zu schaffen, die die Dosis bis zum Absetzen sicher reduzieren können.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit diagnostizierter KHE mit oder ohne KMP
  • Teilnehmeralter 0-12 Jahre
  • Teilnehmer mit detaillierten Krankenakten der Krankheit zum Zeitpunkt des Screenings
  • Teilnehmer mit mindestens zweijähriger Remission von KHE und ohne vorherige Toxizität oder Nebenwirkungen
  • Teilnehmer mit normaler Leber- und Nierenfunktion
  • Teilnehmer mit unterschriebener und datierter Einverständniserklärung des/der Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit anderen hämatologischen Erkrankungen
  • Teilnehmer mit anderem solidem Tumor
  • Teilnehmer mit Allgemeinerkrankungen wie Bluthochdruck, Diabetes, Nebenniereninsuffizienz, neurologischen Erkrankungen, Leber- und Nierenfunktionsstörungen und kardiopulmonaler Insuffizienz.
  • Teilnehmer mit Infektionskrankheiten
  • Unwilliger Teilnehmer

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Erhaltungsbehandlungsgruppe
Nach mindestens 2 Jahren Remission der KHE erhält der Teilnehmer wie gewohnt Sirolimus. Die Serumkonzentration soll 5-7 ng/ml betragen. Wenn die Wirkung oder Nebenwirkungen von Sirolimus ein Absetzen erfordern, ist es erlaubt, die Intervention zu ändern, und wenn dies der Fall ist, bleibt der Patient in der Erhaltungsgruppe.
Arzneimittel: Sirolimus
Nach mindestens 2 Jahren Remission der KHE vergleichen wir bei pädiatrischen Patienten mit KHE das geführte Absetzen mit der Erhaltungstherapie.
Andere Namen:
  • Rapamycin
Experimental: Geführte Ausstiegsgruppe

Nach mindestens 2-jähriger Remission der KHE sollte die Abbruchmessung vom Arzt nach folgenden Grundsätzen geleitet werden:

  1. Maximal 10 % monatliche Reduktion der vorherigen Dosis.
  2. Mindestens 5 Halbwertszeiten zwischen jeder Reduktion (2 Wochen).
  3. Die Blutkonzentration sollte monatlich überwacht werden. Eine Anpassung kann entsprechend der linearen Beziehung zwischen der Dosis und der Blutkonzentration vorgeschlagen werden.
  4. Mindestens 6 Monate für die Dauer des geführten Absetzens.
  5. Es sollten regelmäßige Bewertungen und Bewertungen durchgeführt werden.

Wenn der Zustand während dieses Vorgangs erneut auftritt oder sich verschlechtert, sollte die Dosis von Sirolimus an die zuvor wirksame Dosis angepasst werden. Nach einer 3-monatigen Stabilisierungsphase könnte eine monatliche Reduktion um 5 % der vorherigen Dosis in Erwägung gezogen werden.
Arzneimittel: Sirolimus
Nach mindestens 2 Jahren Remission der KHE vergleichen wir bei pädiatrischen Patienten mit KHE das geführte Absetzen mit der Erhaltungstherapie.
Andere Namen:
  • Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission von KHE und keine Verwendung von Sirolimus nach einem Jahr Follow-up.
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Das primäre Ergebnis ist eine binäre Variable. Das primäre Ergebnismaß wird mit binär-logistischer Regression analysiert, um das Wahrscheinlichkeitsverhältnis zwischen den beiden Gruppen zu schätzen.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission von KHE und der Dosis von Sirolimus nach einem Jahr Follow-up
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Nach einem Jahr Follow-up befindet sich der Teilnehmer möglicherweise in Remission, nimmt aber immer noch Sirolimus ein. Der Zustand ist eine binäre Variable und die Dosis von Sirolimus ist eine kontinuierliche Variable.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Rezidiv von KHE und Sirolimus-Dosis nach einem Jahr Follow-up
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Nach einem Jahr Follow-up kann der Teilnehmer einen Rückfall von KHE erleiden und nimmt immer noch Sirolimus ein. Die Zeitspanne bis zum ersten Rückfall wird als Zeitvariable erfasst und das Überlebensanalysemodell der Cox-Regression verwendet. Die Dosis von Sirolimus ist eine kontinuierliche Variable. Es wird geprüft, ob diese Variable normalverteilt ist.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Nebenwirkungen von Sirolimus
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Das Ergebnis 4 wird beschrieben. Unerwünschte Ereignisse werden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 4.0 (CTCAE v4.0) gemeldet. Das Auftreten von Komplikationen wie Mundgeschwüren, anormalen Leberenzymen und Infektionen wird aufgezeichnet. Die Blutkonzentration von Sirolimus wird entsprechend angepasst.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Die Thrombozytenzahl ist einer der Hauptindikatoren für das Ansprechen auf die Behandlung und wird in einem Prognosemodell verwendet, um die klinischen Merkmale von Patienten mit Nutzen vorherzusagen. Es soll größer als 100×10^9/L sein.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Fibrinogenspiegel
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Der Fibrinogenspiegel wird in einem Prognosemodell verwendet, um die klinischen Merkmale von Patienten mit Vorteilen vorherzusagen. Es soll bei 2-4g/L liegen.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Tumorvolumen
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Das Tumorvolumen wird in einem Prognosemodell verwendet, um die klinischen Merkmale von Patienten mit Vorteilen vorherzusagen. Die Größe des Tumors soll laut bildgebender Auswertung schrumpfen. Der Tumor soll palpatorisch weicher sein.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Beschwerden
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr
Beschwerden sind subjektive Empfindungen. Ob Schmerzen, Schwellungen, Lahmheit oder Veränderungen der Hautfarbe vorliegen, werden als binäre Variablen erfasst und in einem Prognosemodell verwendet, um die klinischen Merkmale von Patienten mit Vorteilen vorherzusagen.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge ein Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission von KHE und keine Anwendung von Sirolimus nach zwei- oder dreijähriger Nachbeobachtung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre
Dieses Ergebnis ist eine binäre Variable. Das primäre Ergebnismaß wird mit binär-logistischer Regression analysiert, um das Wahrscheinlichkeitsverhältnis zwischen den beiden Gruppen zu schätzen.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre
Remission von KHE und Sirolimus-Dosis nach zwei- oder dreijähriger Nachbeobachtung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre
Nach zwei oder drei Jahren Follow-up befindet sich der Teilnehmer möglicherweise in Remission, nimmt aber immer noch Sirolimus ein. Der Zustand ist eine binäre Variable und die Dosis von Sirolimus ist eine kontinuierliche Variable.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre
Rückfall von KHE und Sirolimus-Dosis nach zwei- oder dreijähriger Nachbeobachtung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre
Nach zwei oder drei Jahren Nachbeobachtung kann der Teilnehmer einen Rückfall von KHE erleiden und nimmt immer noch Sirolimus ein. Die Zeitspanne bis zum Rückfall wird als Zeitvariable erfasst und das Cox-Regressions-Überlebensanalysemodell wird verwendet. Die Dosis von Sirolimus ist eine kontinuierliche Variable. Es wird geprüft, ob diese Variable normalverteilt ist.
Von der Aufnahme bis zur Nachsorge zwei und drei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Ermittler

  • Hauptermittler: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LK200421

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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