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Interruzione guidata rispetto al trattamento di mantenimento di Sirolimus in pazienti pediatrici con emangioendotelioma kaposiforme

24 settembre 2023 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Interruzione guidata rispetto al trattamento di mantenimento di Sirolimus in pazienti pediatrici con emangioendotelioma kaposiforme: uno studio controllato randomizzato

Questo studio controllato randomizzato mira a confrontare l'interruzione guidata con il trattamento di mantenimento di sirolimus nei pazienti pediatrici con KHE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'emangioendotelioma kaposiforme (KHE) è un raro tumore vascolare che si verifica nei neonati e nei bambini. La KHE è caratterizzata da fogli di cellule fusate con un pattern infiltrativo nel derma, nel grasso sottocutaneo e nel muscolo. È localmente aggressivo e può causare il fenomeno di Kasabach-Merritt, una grave coagulopatia potenzialmente letale caratterizzata da profonda trombocitopenia e ipofibrinogenemia. Sirolimus, uno degli inibitori di mTOR, è diventato un trattamento nuovo e molto efficace, particolarmente affidabile per KHE con KMP e con effetti collaterali accettabili. Tuttavia, non ci sono ancora prove evidenti sulla migliore pratica della durata del trattamento con sirolimus. Questo studio controllato randomizzato mira a confrontare l'interruzione guidata con il trattamento di mantenimento nei pazienti pediatrici con KHE al fine di fornire una base per la durata ottimale del trattamento di sirolimus, nonché le caratteristiche cliniche dei pazienti pediatrici che possono ridurre in sicurezza la dose fino alla sospensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipante con diagnosi di KHE con o senza KMP
  • Età del partecipante 0-12 anni
  • Partecipante con cartelle cliniche dettagliate della malattia al momento dello screening
  • - Partecipante con almeno due anni di remissione di KHE e nessuna precedente tossicità o eventi avversi
  • Partecipante con normale funzionalità epatica e renale
  • Partecipante con consenso informato firmato e datato dal/i tutore/i

Criteri di esclusione:

  • Partecipante con altre malattie ematologiche
  • Partecipante con altro tumore solido
  • Partecipante con malattie generali come ipertensione, diabete, insufficienza surrenalica, malattie neurologiche, disfunzione epatica e renale e insufficienza cardiopolmonare.
  • Partecipante con malattie infettive
  • Partecipante riluttante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento di mantenimento
Dopo almeno 2 anni di remissione di KHE, il partecipante riceve sirolimus come al solito. La concentrazione sierica dovrebbe essere di 5-7 ng/ml. Se l'effetto o gli effetti collaterali di sirolimus richiedono l'interruzione, è consentito modificare l'intervento e, in tal caso, il paziente rimane nel gruppo di mantenimento.
Droga: Sirolimo
Dopo almeno 2 anni di remissione di KHE, confrontiamo l'interruzione guidata con il trattamento di mantenimento nei pazienti pediatrici con KHE.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Sperimentale: Gruppo di sospensione guidato

Dopo almeno 2 anni di remissione di KHE, la misurazione dell'interruzione dovrebbe essere guidata dal medico con i seguenti principi:

  1. Riduzione mensile al massimo del 10% della dose precedente.
  2. Almeno 5 emivite tra ogni riduzione (2 settimane).
  3. La concentrazione ematica deve essere monitorata mensilmente. L'aggiustamento può essere suggerito in base alla relazione lineare tra la dose e la concentrazione ematica.
  4. Almeno 6 mesi per la durata dell'interruzione guidata.
  5. Dovrebbero essere fatte valutazioni e valutazioni regolari.

Se la condizione recidiva o peggiora durante questo processo, la dose di sirolimus deve essere aggiustata alla dose precedentemente efficace. Dopo una fase di stabilizzazione di 3 mesi, si potrebbe prendere in considerazione una riduzione mensile del 5% della dose precedente.
Droga: Sirolimo
Dopo almeno 2 anni di remissione di KHE, confrontiamo l'interruzione guidata con il trattamento di mantenimento nei pazienti pediatrici con KHE.
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione di KHE e nessun uso di sirolimus a un anno di follow-up.
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
L'esito primario è una variabile binaria. La misura dell'outcome primario sarà analizzata con regressione logistica binaria per stimare l'odds ratio tra i due gruppi.
Dal ricovero al follow-up un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione di KHE e dose di sirolimus a un anno di follow-up
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
Al follow-up di un anno, il partecipante potrebbe essere in remissione, ma sta ancora assumendo sirolimus. La condizione è una variabile binaria e la dose di sirolimus è una variabile continua.
Dal ricovero al follow-up un anno
Recidiva di KHE e dose di sirolimus a un anno di follow-up
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
Al follow-up di un anno, il partecipante può soffrire di ricaduta di KHE e continua a prendere sirolimus. Il periodo di tempo alla prima ricaduta verrà registrato come variabile temporale e verrà utilizzato il modello di analisi della sopravvivenza della regressione di Cox. La dose di sirolimus è una variabile continua. Verrà verificato se questa variabile è distribuita normalmente.
Dal ricovero al follow-up un anno
Effetti collaterali del sirolimus
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
Verrà descritto il risultato 4. Gli eventi avversi verranno riportati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events, versione 4.0 (CTCAE v4.0). Verrà registrata l'incidenza di complicanze come ulcere orali, enzimi epatici anormali, infezioni. La concentrazione ematica di sirolimus verrà regolata di conseguenza.
Dal ricovero al follow-up un anno
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
La conta piastrinica è uno dei principali indicatori di risposta al trattamento e sarà utilizzata in un modello di prognosi per prevedere le caratteristiche cliniche dei pazienti con benefici. Dovrebbe essere maggiore di 100×10^9/L.
Dal ricovero al follow-up un anno
Livello di fibrinogeno
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
Il livello di fibrinogeno sarà utilizzato in un modello di prognosi per prevedere le caratteristiche cliniche dei pazienti con benefici. Dovrebbe essere a 2-4g/L.
Dal ricovero al follow-up un anno
Volume del tumore
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
Il volume del tumore verrà utilizzato in un modello di prognosi per prevedere le caratteristiche cliniche dei pazienti con benefici. La dimensione del tumore dovrebbe ridursi in base alla valutazione dell'imaging. Il tumore dovrebbe essere più morbido alla palpazione.
Dal ricovero al follow-up un anno
Denunce, contestazioni
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up un anno
I reclami sono sentimenti soggettivi. La presenza di dolore, gonfiore, zoppia o cambiamento di colore della pelle verrà registrata come variabile binaria e utilizzata in un modello di prognosi per prevedere le caratteristiche cliniche dei pazienti con benefici.
Dal ricovero al follow-up un anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione di KHE e nessun uso di sirolimus a due o tre anni di follow-up
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up a due e tre anni
Questo risultato è una variabile binaria. La misura dell'outcome primario sarà analizzata con regressione logistica binaria per stimare l'odds ratio tra i due gruppi.
Dal ricovero al follow-up a due e tre anni
Remissione di KHE e dose di sirolimus a due o tre anni di follow-up
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up a due e tre anni
Al follow-up di due o tre anni, il partecipante potrebbe essere in remissione, ma sta ancora assumendo sirolimus. La condizione è una variabile binaria e la dose di sirolimus è una variabile continua.
Dal ricovero al follow-up a due e tre anni
Recidiva di KHE e dose di sirolimus a due o tre anni di follow-up
Lasso di tempo: Dal ricovero al follow-up a due e tre anni
Al follow-up di due o tre anni, il partecipante può soffrire di ricaduta di KHE e continua a prendere sirolimus. Il periodo di tempo alla ricaduta verrà registrato come variabile temporale e verrà utilizzato il modello di analisi della sopravvivenza della regressione di Cox. La dose di sirolimus è una variabile continua. Verrà verificato se questa variabile è distribuita normalmente.
Dal ricovero al follow-up a due e tre anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LK200421

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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