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カポジ型血管内皮腫の小児患者におけるシロリムスのガイド付き中止と維持治療

2023年9月24日 更新者：Children's Hospital of Fudan University

カポジ型血管内皮腫の小児患者におけるシロリムスのガイド付き中止と維持治療：ランダム化比較試験

このランダム化比較試験は、KHE の小児患者におけるシロリムスのガイド付き中止と維持治療を比較することを目的としています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

カポジ型血管内皮腫 (KHE) は、乳幼児に発生するまれな血管腫瘍です。 KHE は、真皮、皮下脂肪、および筋肉に浸潤パターンを持つ紡錘形細胞のシートによって特徴付けられます。 それは局所的に攻撃的であり、深刻な血小板減少症と低フィブリノゲン血症を特徴とする重篤な生命を脅かす凝固障害であるカサバッハ・メリット現象を引き起こす可能性があります。 mTOR 阻害剤の 1 つであるシロリムスは、KMP を伴う KHE に対して特に信頼性が高く、許容できる副作用を持つ、新しく非常に効果的な治療法になりました。 ただし、シロリムスの治療期間のベスト プラクティスに関する強力な証拠はまだありません。 このランダム化比較試験は、シロリムスの最適な治療期間の基礎を提供するために、KHE の小児患者のガイド付き中止と維持治療を比較すること、および離脱まで安全に用量を減らすことができる小児患者の臨床的特徴を比較することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、210012
        • Children's Hospital of Fudan University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -KMPの有無にかかわらずKHEと診断された参加者
  • 参加年齢 0～12歳
  • スクリーニング時に疾患の詳細な医療記録を有する参加者
  • -KHEの寛解が少なくとも2年間あり、以前の毒性または有害事象がない参加者
  • -正常な肝機能と腎機能を持つ参加者
  • -保護者からの署名と日付のインフォームドコンセントを持つ参加者

除外基準:

  • 他の血液疾患の参加者
  • 他の固形腫瘍の参加者
  • 高血圧、糖尿病、副腎不全、神経疾患、肝機能障害、腎機能障害、心肺機能障害などの全身疾患をお持ちの方。
  • 感染症の参加者
  • 不本意な参加者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：維持治療群
少なくとも 2 年間の KHE の寛解の後、参加者は通常どおりシロリムスを受け取ります。 血清濃度は 5 ～ 7 ng/ml のはずです。 シロリムスの効果または副作用のために中止が必要な場合は、介入を変更することが許可され、その場合、患者は維持群にとどまります。
薬：シロリムス
KHE の少なくとも 2 年間の寛解後、KHE の小児患者におけるガイド付き中止と維持療法を比較します。
他の名前：
  • ラパマイシン
実験的：ガイド付き中止グループ

少なくとも 2 年間の KHE の寛解後、中止の測定は、臨床医が次の原則に従って行う必要があります。

  1. 最大で以前の投与量の毎月 10% の減少。
  2. 各削減の間に少なくとも 5 つの半減期 (2 週間)。
  3. 血中濃度は毎月監視する必要があります。 投与量と血中濃度の直線関係から調整を提案できます。
  4. ガイド付き中止の期間は少なくとも6か月。
  5. 定期的な評価と評価を行う必要があります。

この過程で状態が再発または悪化した場合は、シロリムスの用量を以前の有効用量に調整する必要があります。 3 か月の安定化段階の後、以前の投与量の 5% の毎月の削減が考慮される可能性があります。
薬：シロリムス
KHE の少なくとも 2 年間の寛解後、KHE の小児患者におけるガイド付き中止と維持療法を比較します。
他の名前：
  • ラパマイシン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1年間のフォローアップでKHEが寛解し、シロリムスを使用していない。
時間枠：入会から経過観察までの1年間
主要な結果はバイナリ変数です。 2 つのグループ間のオッズ比を推定するバイナリ ロジスティック回帰で主要な結果の測定が分析されます。
入会から経過観察までの1年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
KHEの寛解と1年間のフォローアップでのシロリムスの投与量
時間枠：入会から経過観察までの1年間
1年間のフォローアップで、参加者は寛解しているかもしれませんが、まだシロリムスを服用しています. 状態は二値変数であり、シロリムスの投与量は連続変数です。
入会から経過観察までの1年間
KHEの再発と1年間のフォローアップでのシロリムスの投与量
時間枠：入会から経過観察までの1年間
1 年間のフォローアップで、参加者は KHE の再発に苦しむ可能性があり、依然としてシロリムスを服用しています。 最初の再発までの期間は時間変数として記録され、コックス回帰生存分析モデルが使用されます。シロリムスの投与量は連続変数です。 この変数が正規分布しているかどうかがチェックされます。
入会から経過観察までの1年間
シロリムスの副作用
時間枠：入会から経過観察までの1年間
結果４について説明する。 有害事象は、有害事象の共通用語基準、バージョン 4.0 (CTCAE v4.0) に従って報告されます。 口腔潰瘍、異常な肝酵素、感染症などの合併症の発生率が記録されます。 シロリムスの血中濃度はそれに応じて調整されます。
入会から経過観察までの1年間
血小板数
時間枠：入会から経過観察までの1年間
血小板数は、治療への反応を示す主要な指標の 1 つであり、予後モデルで使用されて、有益な患者の臨床的特徴を予測します。 100×10^9/L以上あるはずです。
入会から経過観察までの1年間
フィブリノーゲン値
時間枠：入会から経過観察までの1年間
フィブリノーゲンレベルは、予後モデルで使用され、利益のある患者の臨床的特徴を予測します。 2～4g/L程度と言われています。
入会から経過観察までの1年間
腫瘍体積
時間枠：入会から経過観察までの1年間
腫瘍体積は予後モデルで使用され、有益な患者の臨床的特徴を予測します。 画像評価によると、腫瘍の大きさは縮小していると思われます。 腫瘍は触診により柔らかくなっているはずです。
入会から経過観察までの1年間
苦情
時間枠：入会から経過観察までの1年間
苦情は主観的な感情です。 痛み、腫れ、跛行、または皮膚の色の変化があるかどうかは、バイナリ変数として記録され、予後モデルで使用されて、利益のある患者の臨床的特徴を予測します。
入会から経過観察までの1年間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2年または3年のフォローアップでKHEが寛解し、シロリムスを使用していない
時間枠：入院から経過観察まで2年、3年
この結果はバイナリ変数です。 2 つのグループ間のオッズ比を推定するバイナリ ロジスティック回帰で主要な結果の測定が分析されます。
入院から経過観察まで2年、3年
2 年または 3 年の追跡調査での KHE の寛解とシロリムスの投与
時間枠：入院から経過観察まで2年、3年
2 年または 3 年のフォローアップで、参加者は寛解しているかもしれませんが、まだシロリムスを服用しています。 状態は二値変数であり、シロリムスの投与量は連続変数です。
入院から経過観察まで2年、3年
2年または3年の追跡調査でのKHEの再発とシロリムスの投与
時間枠：入院から経過観察まで2年、3年
2 年または 3 年のフォローアップで、参加者は KHE の再発に苦しむ可能性があり、依然としてシロリムスを服用しています。 再発までの期間は時間変数として記録され、コックス回帰生存分析モデルが使用されます。シロリムスの投与量は連続変数です。 この変数が正規分布しているかどうかがチェックされます。
入院から経過観察まで2年、3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Hospital of Fudan University

捜査官

  • 主任研究者：Kai Li, MD, PhD、Children's Hospital of Fudan University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月1日

一次修了 (実際)

2023年2月1日

研究の完了 (実際)

2023年7月1日

試験登録日

最初に提出

2020年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月24日

最初の投稿 (実際)

2020年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月24日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LK200421

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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