Utilisation de TPO-mimétique chez les enfants en cas d'insuffisance hématopoïétique

Critère d'intégration:

• Âge 0 à 21 ans
• L'enfant devrait recevoir des soins continus avec des fournisseurs d'hématologie/oncologie pédiatrique

• Diagnostic confirmé de l'un des éléments suivants

  1. anémie aplastique

     • Le diagnostic d'anémie aplasique sévère est établi si la cellularité de la moelle osseuse < 25 % ou si au moins deux des critères suivants sont remplis : (i) nombre absolu de neutrophiles inférieur à 0,5 × 109/L, (ii) nombre de plaquettes inférieur à 20 × 109/L, et (iii) nombre de réticulocytes inférieur à 20 × 109/L
     • L'anémie aplasique modérée est définie comme une cellularité de la moelle osseuse < 50 % et une diminution d'au moins deux numérations sanguines sur trois en dessous des valeurs normales : les critères sont remplis : (i) nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 200/mm3, (ii) numération plaquettaire inférieure à 70 000/mm3, et (iii) anémie avec hémoglobine inférieure ou égale à 8,5 g/dL et nombre absolu de réticulocytes inférieur ou égal à 60 000/mm3 chez les patients dépendants des transfusions mais ne remplissant pas les critères d'anémie aplasique sévère
  2. cytopénie réfractaire de l'enfance sans monosomie 7 ou 5q- et sans signe d'anomalie cytogénétique avec prédisposition à la leucémie
  3. myélosuppression, en particulier la thrombocytopénie telle que définie par l'oncologue primaire chez les enfants atteints de tumeurs solides secondaires à la chimiothérapie ou à la radiothérapie contribuant au retard de la chimiothérapie
  4. myélosuppression contribuant à une pancytopénie sévère (nombre absolu de neutrophiles <0,5 x 0,5 × 109/L ; nombre de plaquettes inférieur à 20 × 109/L et nombre de réticulocytes inférieur à 20 × 109/L secondaire à tout autre médicament ou infection
  5. patient subissant une greffe de cellules souches et présentant une thrombocytopénie persistante (nombre de plaquettes <10 x 109/L) nécessitant des transfusions de plaquettes
  6. diagnostic d'insuffisance médullaire héréditaire sans trouble de fragilité chromosomique

• Fonction organique adéquate dans les 7 jours suivant l'inscription définie comme :

  1. Créatinine : ≤ 2,0 mg/dL

  2. Fonction hépatique :

     • Pour le bras A, l'élévation des enzymes hépatiques est acceptable pour les patients atteints d'AAS induite par l'hépatite tant que le patient n'a pas d'antécédents de problème hépatique chronique. Si nécessaire, une biopsie hépatique sera réalisée.
     • Pour le bras B, l'élévation des enzymes hépatiques sera acceptée tant qu'il n'y aura pas de problème hépatique chronique. Une biopsie hépatique sera réalisée si nécessaire.
• Les femmes en âge de procréer acceptent d'utiliser une contraception efficace pendant la période d'étude et pendant 4 mois après la fin du traitement
• Doit être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit et volontaire.

Critère d'exclusion:

• Âge gestationnel < 32 semaines ou Âge ≥ 21 ans au moment de l'inscription à l'étude
• Affection préexistante avec prédisposition à la thrombose
• Diagnostic du syndrome d'insuffisance médullaire avec prédisposition au cancer, y compris les troubles de la fragilité chromosomique (anémie de Fanconi, syndrome de Bloom, ataxie télangiectasie) et d'autres conditions avec une association connue vers la prédisposition au cancer
• Présence d'un caryotype complexe ou d'une monosomie 7 ou 5q ou d'une autre anomalie cytogénétique avec une prédisposition connue au cancer.
• Diagnostic du SMD
• Sujets féminins qui allaitent ou enceintes (test de grossesse sérique ou urinaire positif à la β-gonadotrophine chorionique humaine [β-hCG]) lors du dépistage ou de la pré-dose le jour 1.
• Abus actuel d'alcool ou de drogues.
• Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) précédant la première dose du médicament à l'étude.
• Infections actives et non contrôlées (par ex. septicémie, hépatite B, hépatite C).
• Maladie chronique du foie, c'est-à-dire. Fibrose ou cirrhose
• Sujets infectés par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
• Avoir une réaction d'hypersensibilité immédiate ou retardée connue ou une idiosyncrasie à des médicaments chimiquement liés à Romiplostim qui contre-indique la participation des sujets
• Antécédents connus de sensibilité ou d'allergie à la substance active, à l'un des excipients ou à tout produit dérivé d'E. coli.
• État moribond ou maladie hépatique, rénale, cardiaque, neurologique, pulmonaire, infectieuse ou métabolique concomitante d'une gravité telle qu'elle empêcherait le patient de tolérer la thérapie du protocole, ou que la mort dans les 7 à 10 jours est probable.
• Sujets qui ont participé à une étude utilisant un médicament expérimental au cours des 30 jours précédents.
• Familles non anglophones qui ne peuvent ni parler ni lire l'anglais