TPO-mimetisch gebruik bij kinderen voor hematopoëtisch falen

Inclusiecriteria:

• Leeftijd 0 tot 21 jaar
• Het kind moet doorlopende zorg krijgen van aanbieders van pediatrische hematologie/oncologie

• Bevestigde diagnose van een van de volgende

  1. aplastische anemie

     • De diagnose van ernstige aplastische anemie wordt gesteld als de cellulariteit van het beenmerg <25% is of als aan ten minste twee van de volgende criteria wordt voldaan: (i) absoluut aantal neutrofielen minder dan 0,5 x 109/l, (ii) aantal bloedplaatjes minder dan 20 x 109/L, en (iii) reticulocytentelling minder dan 20 × 109/L
     • Matige aplastische anemie wordt gedefinieerd als cellulariteit van het beenmerg <50 procent en depressie van ten minste twee van de drie bloedtellingen onder de normale waarden: aan de criteria wordt voldaan: (i) absoluut aantal neutrofielen minder dan 1200/mm3, (ii) aantal bloedplaatjes minder dan 70.000/mm3, en (iii) bloedarmoede met een hemoglobinegehalte van minder dan of gelijk aan 8,5 g/dl en een absoluut aantal reticulocyten van minder dan of gelijk aan 60.000/mm3 bij transfusieafhankelijke patiënten die niet voldoen aan de criteria van ernstige aplastische anemie
  2. refractaire cytopenie van de kindertijd zonder monosomie 7 of 5q- en zonder bewijs van cytogenetische afwijking met aanleg voor leukemie
  3. myelo-suppressie, in het bijzonder trombocytopenie zoals gedefinieerd door de eerstelijns oncoloog bij kinderen met solide tumoren secundair aan chemotherapie of bestralingstherapie die bijdragen aan vertraging in chemotherapie
  4. myelosuppressie die bijdraagt ​​aan ernstige pancytopenie (absoluut aantal neutrofielen <0,5 x 0,5 x 109/l; aantal bloedplaatjes minder dan 20 x 109/l en reticulocytenaantal minder dan 20 x 109/l secundair aan een ander geneesmiddel of infectie
  5. patiënt die een stamceltransplantatie ondergaat en last heeft van aanhoudende trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <10 x 109/l) waarvoor bloedplaatjestransfusies nodig zijn
  6. diagnose van erfelijk beenmergfalen zonder chromosomale fragiliteitsstoornis

• Adequate orgaanfunctie binnen 7 dagen na inschrijving gedefinieerd als:

  1. Creatinine: ≤ 2,0 mg/dL

  2. Leverfunctie:

     • Voor arm A is een verhoging van de leverenzymen acceptabel voor patiënten met door hepatitis geïnduceerde SAA, zolang de patiënt geen voorgeschiedenis heeft van chronische leverproblemen. Indien nodig wordt een leverbiopsie uitgevoerd.
     • Voor arm B wordt een verhoging van de leverenzymen geaccepteerd zolang er geen chronisch leverprobleem is. Indien nodig wordt een leverbiopsie uitgevoerd.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de onderzoeksperiode en gedurende 4 maanden na voltooiing van de therapie
• Moet schriftelijke en vrijwillige geïnformeerde toestemming kunnen geven.

Uitsluitingscriteria:

• Zwangerschapsduur < 32 weken of leeftijd ≥ 21 jaar op het moment van inschrijving voor het onderzoek
• Reeds bestaande aandoening met aanleg voor trombose
• Diagnose van beenmergfalensyndroom met aanleg voor kanker, waaronder chromosomale fragiliteitsstoornissen (Fanconi-anemie, Bloom-syndroom, Ataxia Telangiectasia) en andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze verband houden met aanleg voor kanker
• Aanwezigheid van een complex karyotype of monosomie 7 of 5q- of andere cytogenetische afwijking met bekende aanleg voor kanker.
• Diagnose van MDS
• Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven of zwanger zijn (positieve zwangerschapstest voor β-humaan choriongonadotrofine [β-hCG] in serum of urine) bij screening of pre-dosis op dag 1.
• Actueel alcohol- of drugsmisbruik.
• Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksmedicatie.
• Actieve en ongecontroleerde infecties (bijv. sepsis, hepatitis B, hepatitis C).
• Chronische leverziekte dwz. Fibrose of cirrose
• Onderwerpen die besmet zijn met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
• Een bekende onmiddellijke of vertraagde overgevoeligheidsreactie of eigenaardigheid hebben voor geneesmiddelen die chemisch verwant zijn aan Romiplostim die een contra-indicatie vormen voor deelname van de proefpersoon
• Bekende geschiedenis van gevoeligheid of allergie voor de werkzame stof, voor een van de hulpstoffen of voor een van E. coli afgeleid product.
• Stervende status of gelijktijdige lever-, nier-, hart-, neurologische, long-, infectie- of stofwisselingsziekte van een zodanige ernst dat het onmogelijk is voor de patiënt om protocoltherapie te verdragen, of dat overlijden binnen 7-10 dagen waarschijnlijk is.
• Proefpersonen die de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel.
• Niet-Engels sprekende gezinnen die geen Engels kunnen spreken of lezen