Uso de TPO-mimético em crianças para insuficiência hematopoiética

Critério de inclusão:

• Idade 0 a 21 anos
• A criança deve receber cuidados contínuos com provedores de hematologia/oncologia pediátrica

• Diagnóstico confirmado de qualquer um dos seguintes

  1. anemia aplástica

     • O diagnóstico de anemia aplástica grave é estabelecido se a celularidade da medula óssea <25% ou e pelo menos dois dos seguintes critérios forem atendidos:- (i) contagem absoluta de neutrófilos inferior a 0,5 × 109/L, (ii) contagem de plaquetas inferior a 20 × 109/L, e (iii) contagem de reticulócitos inferior a 20 × 109/L
     • A anemia aplástica moderada é definida como celularidade da medula óssea <50% e depressão de pelo menos duas das três contagens sanguíneas abaixo dos valores normais: os critérios são atendidos:- (i) contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1200/mm3, (ii) contagem de plaquetas menor que 70.000/mm3, e (iii) anemia com hemoglobina menor ou igual a 8,5 g/dL e contagem absoluta de reticulócitos menor ou igual a 60.000/mm3 em pacientes dependentes de transfusão, mas que não preenchem os critérios de anemia aplástica grave
  2. citopenia refratária da infância sem monossomia 7 ou 5q- e sem evidência de anormalidade citogenética com predisposição para leucemia
  3. mielo-supressão especificamente trombocitopenia conforme definido pelo oncologista primário em crianças com tumores sólidos secundários à quimioterapia ou radioterapia contribuindo para o atraso na quimioterapia
  4. mielossupressão contribuindo para pancitopenia grave (contagem absoluta de neutrófilos <0,5 x 0,5 × 109/L; contagem de plaquetas inferior a 20 × 109/L e contagem de reticulócitos inferior a 20 × 109/L secundária a qualquer outra droga ou infecção
  5. paciente submetido a transplante de células-tronco e apresentando trombocitopenia persistente (contagem de plaquetas <10 x 109/L) necessitando de transfusões de plaquetas
  6. diagnóstico de insuficiência hereditária da medula óssea sem distúrbio de fragilidade cromossômica

• Função adequada do órgão dentro de 7 dias após a inscrição definida como:

  1. Creatinina: ≤ 2,0 mg/dL

  2. Função hepática:

     • Para o braço A, a elevação das enzimas hepáticas é aceitável para pacientes com SAA induzida por hepatite, desde que o paciente não tenha histórico de problema hepático crônico. Se necessário, será realizada biópsia hepática.
     • Para o Braço B, a elevação das enzimas hepáticas será aceita, desde que não haja problema hepático crônico. A biópsia hepática será realizada, se necessário.
• Mulheres com potencial para engravidar concordam em usar métodos contraceptivos eficazes durante o período do estudo e por 4 meses após o término da terapia
• Deve ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito e voluntário.

Critério de exclusão:

• Idade gestacional < 32 semanas ou Idade ≥ 21 anos no momento da inscrição no estudo
• Condição preexistente com predisposição para trombose
• Diagnóstico da síndrome de insuficiência da medula óssea com predisposição ao câncer, incluindo distúrbios de fragilidade cromossômica (anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, ataxia telangiectasia) e outras condições com associação conhecida à predisposição ao câncer
• Presença de cariótipo complexo ou monossomia 7 ou 5q- ou outra anormalidade citogenética com predisposição conhecida ao câncer.
• Diagnóstico de SMD
• Indivíduos do sexo feminino que estão amamentando ou grávidas (teste de gravidez de gonadotrofina coriônica humana [β-hCG] positivo no soro ou na urina) na triagem ou pré-dose no Dia 1.
• Abuso atual de álcool ou drogas.
• Tratamento com um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose da medicação em estudo.
• Infecções ativas e descontroladas (ex. sepse, hepatite B, hepatite C).
• Doença hepática crônica, ou seja. Fibrose ou cirrose
• Indivíduos infectados com o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV).
• Ter uma reação de hipersensibilidade imediata ou tardia conhecida ou idiossincrasia a drogas quimicamente relacionadas ao Romiplostim que contra-indica a participação dos sujeitos
• História conhecida de sensibilidade ou alergia à substância ativa, a qualquer um dos excipientes ou a qualquer produto derivado de E. coli.
• Estado moribundo ou doença hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa ou metabólica concomitante de tal gravidade que impediria a capacidade do paciente de tolerar a terapia de protocolo ou que a morte dentro de 7 a 10 dias é provável.
• Indivíduos que participaram de qualquer estudo usando um medicamento experimental durante os 30 dias anteriores.
• Famílias que não falam inglês e não falam ou lêem inglês