조혈 장애에 대한 아동의 TPO 모방 사용

포함 기준:

• 0~21세
• 아동은 소아 혈액학/종양학 제공자로부터 지속적인 치료를 받아야 합니다.

• 다음 중 진단이 확인됨

  1. 재생 불량성 빈혈

     • 중증 재생 불량성 빈혈의 진단은 골수 세포질이 25% 미만이거나 다음 기준 중 적어도 두 가지가 충족되는 경우에 확립됩니다. 109/L, 및 (iii) 망상적혈구수 20 × 109/L 미만
     • 중등도 재생불량성 빈혈은 골수 세포충실도가 50% 미만이고 혈구 수가 3개 중 2개 이상이 정상 값보다 낮은 것으로 정의됩니다. 기준이 충족됩니다:- (i) 절대 호중구 수가 1200/mm3 미만, (ii) 혈소판 수가 70,000/mm3 미만, 및 (iii) 수혈 의존성 환자에서 헤모글로빈이 8.5g/dL 이하이고 절대 망상적혈구 수가 60,000/mm3 이하이지만 중증 재생불량성 빈혈의 기준을 충족하지 않는 빈혈
  2. 단염색체 7 또는 5q-가 없고 백혈병 소인이 있는 세포유전학적 이상의 증거가 없는 소아기의 불응성 혈구감소증
  3. 화학 요법 또는 방사선 요법에 이차적인 화학 요법 지연에 기여하는 고형 종양이 있는 소아에서 일차 종양 전문의가 정의한 골수 억제 특히 혈소판 감소증
  4. 심각한 범혈구감소증에 기여하는 골수 억제(절대 호중구 수 <0.5 x 0.5 x 109/L, 혈소판 수 20 x 109/L 미만, 망상적혈구 수 20 x 109/L 미만)
  5. 줄기 세포 이식을 받고 혈소판 수혈이 필요한 지속적인 혈소판 감소증(혈소판 수 <10 x 109/L)이 있는 환자
  6. 염색체 취약성 장애가 없는 유전성 골수부전 진단

• 다음과 같이 정의된 등록 후 7일 이내의 적절한 장기 기능:

  1. 크레아티닌: ≤ 2.0mg/dL

  2. 간 기능:

     • 암 A의 경우, 환자가 만성 간 문제의 병력이 없는 한 간염 유발 SAA 환자에 대해 간 효소 상승이 허용됩니다. 필요한 경우 간 생검을 시행합니다.
     • Arm B의 경우 만성 간 문제가 없는 한 간 효소 상승이 허용됩니다. 필요한 경우 간 생검을 시행합니다.
• 가임 여성은 연구 기간 동안 및 치료 완료 후 4개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
• 서면 및 자발적 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

• 재태 연령 < 32주 또는 연구 등록 당시 연령 ≥ 21세
• 혈전증 소인이 있는 기존 상태
• 염색체 취약성 장애(Fanconi anemia, Bloom syndrome, Ataxia Telangiectasia)를 포함한 암 소인이 있는 골수 부전 증후군 및 암 소인과 관련이 있는 것으로 알려진 기타 조건의 진단
• 복합 핵형 또는 단염색체 7 또는 5q-의 존재 또는 알려진 암 소인이 있는 기타 세포유전학적 이상.
• MDS의 진단
• 수유 중이거나 임신 중인 여성 피험자(양성 혈청 또는 소변 β-인간 융모성 성선자극호르몬[β-hCG] 임신 테스트) 또는 1일차 투여 전.
• 현재 알코올 또는 약물 남용.
• 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물을 사용한 치료.
• 활성 및 통제되지 않은 감염(예: 패혈증, B형 간염, C형 간염).
• 만성 간 질환 즉. 섬유증 또는 간경변
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염된 피험자.
• 피험자의 참여를 금하는 Romiplostim과 화학적으로 관련된 약물에 대해 알려진 즉시 또는 지연된 과민 반응 또는 특이성이 있음
• 활성 물질, 부형제 또는 대장균 유래 제품에 대한 민감성 또는 알레르기의 알려진 이력.
• 환자가 프로토콜 요법을 견딜 수 없거나 7-10일 이내에 사망할 가능성이 있는 빈사 상태 또는 동시 간, 신장, 심장, 신경, 폐, 감염 또는 대사 질환.
• 지난 30일 동안 시험용 약물을 사용하여 연구에 참여한 피험자.
• 영어를 말하거나 읽을 수 없는 비영어권 가족