TPO-mimetisk bruk hos barn for hematopoietisk svikt

Inklusjonskriterier:

• Alder 0 til 21 år
• Barnet skal ha kontinuerlig omsorg hos pediatriske hematologi-/onkologiske leverandører

• Bekreftet diagnose av noen av følgende

  1. aplastisk anemi

     • Diagnose av alvorlig aplastisk anemi er etablert hvis benmargscellularitet <25 % eller og minst to av følgende kriterier er oppfylt: (i) absolutt nøytrofiltall mindre enn 0,5 × 109/L, (ii) antall blodplater mindre enn 20 × 109/L, og (iii) retikulocyttantall mindre enn 20 × 109/L
     • Moderat aplastisk anemi er definert som benmargscellularitet <50 prosent og depresjon av minst to av tre blodverdier under de normale verdiene: kriterier er oppfylt:- (i) absolutt antall nøytrofiler mindre enn 1200/mm3, (ii) antall blodplater mindre enn 70 000/mm3, og (iii) anemi med hemoglobin mindre enn eller lik 8,5 g/dL og absolutt retikulocyttantall mindre enn eller lik 60 000/mm3 hos transfusjonsavhengige pasienter, men som ikke oppfyller kriteriene for alvorlig aplastisk anemi
  2. refraktær cytopeni i barndommen uten monosomi 7 eller 5q- og uten tegn på cytogenetisk abnormitet med disposisjon for leukemi
  3. myelo-suppresjon spesifikt trombocytopeni som definert av primær onkolog hos barn med solide svulster sekundært til kjemoterapi eller strålebehandling som bidrar til forsinkelse i kjemoterapi
  4. myelo-suppresjon som bidrar til alvorlig pancytopeni (absolutt nøytrofiltall <0,5 x 0,5 × 109/L; blodplateantall mindre enn 20 × 109/L, og retikulocyttantall mindre enn 20 × 109/L sekundært til andre legemidler eller infeksjoner
  5. pasient som gjennomgår stamcelletransplantasjon og opplever vedvarende trombocytopeni (blodplateantall <10 x 109/L) som krever blodplatetransfusjoner
  6. diagnose av arvelig benmargssvikt uten kromosomal skjørhetsforstyrrelse

• Tilstrekkelig organfunksjon innen 7 dager etter påmelding definert som:

  1. Kreatinin: ≤ 2,0 mg/dL

  2. Leverfunksjon:

     • For arm A er økning av leverenzymer akseptabelt for pasienter med hepatitt-indusert SAA så lenge pasienten ikke har en historie med kroniske leverproblemer. Ved behov vil det bli utført leverbiopsi.
     • For arm B vil heving av leverenzymer aksepteres så lenge det ikke er kroniske leverproblemer. Leverbiopsi vil bli utført om nødvendig.
• Kvinner i fertil alder samtykker i å bruke effektiv prevensjon i løpet av studieperioden og i 4 måneder etter avsluttet behandling
• Må kunne gi skriftlig og frivillig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Svangerskapsalder < 32 uker eller Alder ≥ 21 år på tidspunktet for studieoppmelding
• Eksisterende tilstand med disposisjon for trombose
• Diagnose av benmargssviktsyndrom med kreftpredisposisjon inkludert kromosomale skjørhetsforstyrrelser (Fanconi-anemi, Bloom-syndrom, Ataxia Telangiectasia) og andre tilstander med kjent assosiasjon til kreftpredisposisjon
• Tilstedeværelse av kompleks karyotype eller monosomi 7 eller 5q- eller annen cytogenetisk abnormitet med kjent disposisjon for kreft.
• Diagnose av MDS
• Kvinnelige forsøkspersoner som ammer eller er gravide (positivt serum eller urin β-humant koriongonadotropin [β-hCG] graviditetstest) ved screening eller pre-dose på dag 1.
• Nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk.
• Behandling med et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før den første dosen med studiemedisin.
• Aktive og ukontrollerte infeksjoner (f. sepsis, hepatitt B, hepatitt C).
• Kronisk leversykdom dvs. Fibrose eller skrumplever
• Personer infisert med humant immunsviktvirus (HIV).
• Har en kjent umiddelbar eller forsinket overfølsomhetsreaksjon eller idiosynkrasi overfor legemidler som er kjemisk relatert til Romiplostim som kontraindikerer forsøkspersonens deltakelse
• Kjent historie med følsomhet eller allergi overfor det aktive stoffet, mot noen av hjelpestoffene eller til ethvert E. coli-avledet produkt.
• Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, nevrologisk, lunge-, infeksjons- eller metabolsk sykdom av en slik alvorlighetsgrad at det vil utelukke pasientens evne til å tolerere protokollbehandling, eller at død innen 7-10 dager er sannsynlig.
• Forsøkspersoner som har deltatt i en hvilken som helst studie som har brukt et forsøkslegemiddel i løpet av de siste 30 dagene.
• Ikke-engelsktalende familier som ikke kan snakke eller lese engelsk