Uso de miméticos de TPO en niños por insuficiencia hematopoyética

Criterios de inclusión:

• Edad 0 a 21 años
• El niño debe recibir atención continua con proveedores de hematología/oncología pediátrica

• Diagnóstico confirmado de cualquiera de los siguientes

  1. anemia aplásica

     • El diagnóstico de anemia aplásica grave se establece si la celularidad de la médula ósea es <25 % o y se cumplen al menos dos de los siguientes criterios: (i) recuento absoluto de neutrófilos inferior a 0,5 × 109/L, (ii) recuento de plaquetas inferior a 20 × 109/L, y (iii) recuento de reticulocitos inferior a 20 × 109/L
     • La anemia aplásica moderada se define como una celularidad de la médula ósea <50 por ciento y depresión de al menos dos de cada tres recuentos sanguíneos por debajo de los valores normales: se cumplen los criterios: (i) recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1200/mm3, (ii) recuento de plaquetas inferior a 70.000/mm3, y (iii) anemia con hemoglobina inferior o igual a 8,5 g/dl y recuento absoluto de reticulocitos inferior o igual a 60.000/mm3 en pacientes dependientes de transfusiones pero que no cumplen los criterios de anemia aplásica grave
  2. citopenia refractaria de la infancia sin monosomía 7 o 5q- y sin evidencia de anomalía citogenética con predisposición a la leucemia
  3. mielosupresión específicamente trombocitopenia según lo definido por el oncólogo primario en niños con tumores sólidos secundarios a quimioterapia o radioterapia que contribuyen al retraso en la quimioterapia
  4. mielosupresión que contribuye a la pancitopenia grave (recuento absoluto de neutrófilos <0,5 x 0,5 × 109/l; recuento de plaquetas inferior a 20 × 109/l y recuento de reticulocitos inferior a 20 × 109/l secundario a cualquier otro fármaco o infección)
  5. paciente que se somete a un trasplante de células madre y experimenta trombocitopenia persistente (recuento de plaquetas <10 x 109/L) que requiere transfusiones de plaquetas
  6. diagnóstico de insuficiencia medular hereditaria sin trastorno de fragilidad cromosómica

• Función adecuada del órgano dentro de los 7 días posteriores a la inscripción definida como:

  1. Creatinina: ≤ 2,0 mg/dL

  2. Función hepática:

     • Para el brazo A, la elevación de las enzimas hepáticas es aceptable para los pacientes con SAA inducida por hepatitis siempre que el paciente no tenga antecedentes de problemas hepáticos crónicos. Si es necesario, se realizará una biopsia hepática.
     • Para el Brazo B, se aceptará la elevación de las enzimas hepáticas siempre que no haya ningún problema hepático crónico. Se realizará una biopsia hepática si es necesario.
• Las mujeres en edad fértil aceptan usar métodos anticonceptivos efectivos durante el período de estudio y durante los 4 meses posteriores a la finalización de la terapia.
• Debe ser capaz de proporcionar un consentimiento informado voluntario y por escrito.

Criterio de exclusión:

• Edad gestacional < 32 semanas o Edad ≥ 21 años en el momento de la inscripción en el estudio
• Condición preexistente con predisposición a la trombosis
• Diagnóstico del síndrome de insuficiencia de la médula ósea con predisposición al cáncer, incluidos los trastornos de fragilidad cromosómica (anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, ataxia telangiectasia) y otras afecciones con asociación conocida con la predisposición al cáncer
• Presencia de cariotipo complejo o monosomía 7 o 5q- u otra anomalía citogenética con predisposición conocida al cáncer.
• Diagnóstico de síndrome mielodisplásico
• Sujetos femeninos que están amamantando o embarazadas (prueba de embarazo de β-gonadotropina coriónica humana [β-hCG] positiva en suero u orina) en la selección o antes de la dosis el día 1.
• Abuso actual de alcohol o drogas.
• Tratamiento con un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.
• Infecciones activas y no controladas (p. sepsis, hepatitis B, hepatitis C).
• Enfermedad hepática crónica, es decir. Fibrosis o cirrosis
• Sujetos infectados con el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH).
• Tener una reacción de hipersensibilidad inmediata o retardada conocida o idiosincrasia a fármacos químicamente relacionados con Romiplostim que contraindique la participación de los sujetos.
• Antecedentes conocidos de sensibilidad o alergia al principio activo, a alguno de los excipientes o a cualquier producto derivado de E. coli.
• Estado moribundo o enfermedad hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa o metabólica concurrente de tal gravedad que impediría la capacidad del paciente para tolerar la terapia del protocolo, o que es probable que muera dentro de 7 a 10 días.
• Sujetos que hayan participado en cualquier estudio utilizando un fármaco en investigación durante los 30 días anteriores.
• Familias que no hablan inglés y que no pueden hablar o leer inglés