TPO 模拟物在儿童造血功能衰竭中的应用

纳入标准：

• 年龄 0 至 21 岁
• 孩子应该接受儿科血液学/肿瘤学提供者的持续护理

• 确诊以下任何一项

  1. 再生障碍性贫血

     • 如果骨髓细胞数 <25% 或满足以下至少两项标准，则可诊断为重度再生障碍性贫血：- (i) 中性粒细胞绝对计数低于 0.5 × 109/L，(ii) 血小板计数低于 20 × 109/L，以及 (iii) 网织红细胞计数低于 20 × 109/L
     • 中度再生障碍性贫血定义为骨髓细胞构成 <50% 并且三分之二的血细胞计数低于正常值：符合标准：- (i) 绝对中性粒细胞计数低于 1200/mm3，(ii) 血小板计数小于 70,000/mm3，以及 (iii) 贫血，血红蛋白小于或等于 8.5 g/dL，网织红细胞绝对计数小于或等于 60,000/mm3，但不符合重度再生障碍性贫血标准
  2. 儿童难治性血细胞减少症，无 7 号单体或 5q- 单体，且无细胞遗传学异常证据，易患白血病
  3. 骨髓抑制，特别是血小板减少症，如初级肿瘤学家所定义的继发于化疗或放疗导致化疗延迟的实体瘤儿童
  4. 导致严重全血细胞减少症的骨髓抑制（中性粒细胞绝对计数 <0.5 x 0.5 × 109/L；血小板计数低于 20 × 109/L，网织红细胞计数低于 20 × 109/L，继发于任何其他药物或感染
  5. 接受干细胞移植并经历持续性血小板减少症（血小板计数 <10 x 109/L）需要输注血小板的患者
  6. 无染色体脆性异常的遗传性骨髓衰竭的诊断

• 入组后 7 天内器官功能正常定义为：

  1. 肌酐：≤ 2.0 毫克/分升

  2. 肝功能：

     • 对于 A 组，只要患者没有慢性肝病病史，肝酶升高对于肝炎诱发的 SAA 患者来说是可以接受的。 如有需要，将进行肝活检。
     • 对于 B 组，只要没有慢性肝脏问题，肝酶升高是可以接受的。 如有需要，将进行肝活检。
• 有生育能力的女性同意在研究期间和完成治疗后 4 个月内使用有效的避孕措施
• 必须能够提供书面和自愿的知情同意。

排除标准：

• 研究登记时胎龄 < 32 周或年龄 ≥ 21 岁
• 有血栓形成倾向的既往病症
• 诊断具有癌症易感性的骨髓衰竭综合征，包括染色体脆性障碍（范可尼贫血、布卢姆综合征、共济失调性毛细血管扩张症）和其他已知与癌症易感性相关的病症
• 存在复杂核型或单体性 7 或 5q- 或其他具有已知癌症易感性的细胞遗传学异常。
• MDS的诊断
• 在第 1 天筛选或给药前处于哺乳期或怀孕期（血清或尿液 β-人绒毛膜促性腺激素 [β-hCG] 妊娠试验阳性）的女性受试者。
• 当前酗酒或吸毒。
• 在研究药物首次给药前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用研究药物进行治疗。
• 活动性和不受控制的感染（例如 败血症、乙型肝炎、丙型肝炎）。
• 慢性肝病即。 纤维化或肝硬化
• 感染人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的受试者。
• 对与 Romiplostim 化学相关的药物有已知的立即或延迟超敏反应或异质性，这表明受试者参与禁忌
• 已知对活性物质、任何赋形剂或任何大肠杆菌衍生产品敏感或过敏的历史。
• 垂死状态或并发肝、肾、心脏、神经系统、肺、感染或代谢疾病，其严重程度将排除患者耐受方案治疗的能力，或可能在 7-10 天内死亡。
• 在过去 30 天内使用研究药物参加过任何研究的受试者。
• 不会说或读英语的非英语家庭