TPO-mimetikumok alkalmazása gyermekeknél vérképzőszervi elégtelenség esetén

Bevételi kritériumok:

• Életkor 0-21 év
• A gyermeknek folyamatos gondozásban kell részesülnie gyermekhematológiai/onkológiai szolgáltatóknál

• A következők bármelyikének megerősített diagnózisa

  1. aplasztikus anémia

     • Súlyos aplasztikus anémia diagnózisát akkor állapítják meg, ha a csontvelő-sejtszám <25%, vagy és az alábbi kritériumok közül legalább kettő teljesül: (i) az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 0,5 × 109/l, (ii) a vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 × 109/l, és iii. retikulocitaszám kevesebb, mint 20 × 109/l
     • Mérsékelt aplasztikus vérszegénységről beszélünk, ha a csontvelő sejtszáma 50 százalék alatt van, és a vérkép háromból legalább kettőnél a normál érték alatt van: a kritériumok teljesülnek: (i) az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1200/mm3, (ii) a vérlemezkeszám kevesebb, mint 70 000/mm3, és (iii) vérszegénység 8,5 g/dl vagy annál kisebb hemoglobinnal és legfeljebb 60 000/mm3 abszolút retikulocitaszámmal transzfúziófüggő betegeknél, de nem teljesítik a súlyos aplasztikus anaemia kritériumait
  2. gyermekkori refrakter citopénia 7-es vagy 5q-os monoszómia nélkül, és citogenetikai rendellenességre utaló bizonyíték nélkül, leukémiára való hajlam mellett
  3. myelo-szuppresszió, specifikusan thrombocytopenia, az elsődleges onkológus által meghatározott gyermekeknél, akiknek kemoterápia vagy sugárterápia következtében kialakult szolid daganata van, ami hozzájárul a kemoterápia késleltetéséhez
  4. súlyos pancitopéniához hozzájáruló mielo-szuppresszió (abszolút neutrofilszám <0,5 x 0,5 × 109/l; vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 × 109/l, és retikulocitaszám kevesebb, mint 20 × 109/l, bármely más gyógyszer vagy fertőzés következtében
  5. őssejt-transzplantáción áteső beteg, akinél tartós thrombocytopenia (thrombocytaszám <10 x 109/l) szenved, és vérlemezke-transzfúziót igényel
  6. örökletes csontvelő-elégtelenség diagnózisa kromoszóma-törékenységi rendellenesség nélkül

• Megfelelő szervműködés a felvételt követő 7 napon belül:

  1. Kreatinin: ≤ 2,0 mg/dl

  2. Májfunkció:

     • Az A kar esetében a májenzimek emelkedése elfogadható hepatitis által kiváltott SAA-ban szenvedő betegeknél, mindaddig, amíg a betegnek nincs kórtörténetében krónikus májprobléma. Szükség esetén májbiopsziát végeznek.
     • A B kar esetében a májenzimek emelkedését elfogadják mindaddig, amíg nincs krónikus májprobléma. Szükség esetén májbiopsziát végeznek.
• Fogamzóképes nők vállalják, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálati időszak alatt és a terápia befejezése után 4 hónapig
• Képesnek kell lennie írásos és önkéntes, tájékozott hozzájárulás megadására.

Kizárási kritériumok:

• Terhességi kor < 32 hét vagy életkor ≥ 21 év a tanulmányba való beiratkozás időpontjában
• Meglévő állapot, trombózisra való hajlam
• Csontvelő-elégtelenség szindróma diagnosztizálása rákra hajlamossággal, beleértve a kromoszóma törékenységi rendellenességeket (Fanconi anémia, Bloom-szindróma, Ataxia Telangiectasia) és egyéb olyan állapotok diagnosztizálása, amelyek ismerten kapcsolódnak a rákra való hajlamhoz
• Komplex kariotípus vagy monoszómia 7 vagy 5q- vagy egyéb citogenetikai rendellenesség jelenléte, ismert rákra való hajlam mellett.
• Az MDS diagnózisa
• Női alanyok, akik szoptatnak vagy terhesek (pozitív szérum vagy vizelet β-humán koriongonadotropin [β-hCG] terhességi teszt) a szűréskor vagy az adagolás előtt az 1. napon.
• Jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-visszaélés.
• Kezelés vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
• Aktív és kontrollálatlan fertőzések (pl. szepszis, hepatitis B, hepatitis C).
• Krónikus májbetegség, pl. Fibrosis vagy cirrhosis
• Humán immunhiány vírussal (HIV) fertőzött alanyok.
• Ha ismert azonnali vagy késleltetett túlérzékenységi reakciója vagy sajátossága van a romiplosztimhoz kémiailag rokon gyógyszerekkel szemben, ami ellenjavallt az alanyok részvételének
• Ismert érzékenység vagy allergia a hatóanyaggal, a készítmény bármely segédanyagával vagy bármely E. coli eredetű termékkel szemben.
• Haldokló állapot vagy egyidejű olyan súlyosságú máj-, vese-, szív-, neurológiai, tüdő-, fertőző vagy anyagcsere-betegség, amely kizárja a beteg azon képességét, hogy tolerálja a protokollterápiát, vagy valószínűsíthető a 7-10 napon belüli halál.
• Azok az alanyok, akik az elmúlt 30 nap során részt vettek valamely vizsgálati szert használó vizsgálatban.
• Nem angolul beszélő családok, akik nem tudnak angolul beszélni vagy olvasni