造血不全に対する小児におけるTPO模倣使用

包含基準:

• 0歳から21歳まで
• 子供は、小児血液学/腫瘍学の提供者による継続的なケアを受けている必要があります

• 以下のいずれかの確定診断

  1. 再生不良性貧血

     • 重度の再生不良性貧血の診断は、骨髄細胞数が 25% 未満であるか、または次の基準の少なくとも 2 つが満たされている場合に確立されます。(i) 絶対好中球数が 0.5 × 109/L 未満、(ii) 血小板数が 20 × 未満109/L、および (iii) 網状赤血球数が 20 × 109/L 未満
     • 中程度の再生不良性貧血は、骨髄の細胞性が 50% 未満で、血球数が 3 つのうち少なくとも 2 つが正常値を下回っていることと定義されます。基準は満たされています。(i) 絶対好中球数が 1200/mm3 未満、(ii) 血小板数70,000/mm3 未満、および (iii) ヘモグロビンが 8.5 g/dL 以下で網状赤血球の絶対数が 60,000/mm3 以下の輸血依存患者の貧血であるが、重度の再生不良性貧血の基準を満たしていない
  2. モノソミー7または5qを伴わず、白血病の素因を伴う細胞遺伝学的異常の証拠のない小児期の難治性血球減少症
  3. 骨髄抑制、特に化学療法の遅延に寄与する化学療法または放射線療法に続発する固形腫瘍を有する小児の原発腫瘍医によって定義される血小板減少症
  4. 重度の汎血球減少症に寄与する骨髄抑制（絶対好中球数 <0.5 x 0.5 × 109/L、血小板数が 20 × 109/L 未満、網状赤血球数が 20 × 109/L 未満）
  5. -幹細胞移植を受けており、血小板輸血を必要とする持続性血小板減少症（血小板数<10 x 109 / L）を経験している患者
  6. 染色体脆弱性障害を伴わない遺伝性骨髄不全の診断

• -登録から7日以内の適切な臓器機能は次のように定義されます：

  1. クレアチニン：≦2.0mg/dL

  2. 肝機能:

     • アーム A では、患者に慢性肝疾患の病歴がない限り、肝酵素の上昇は肝炎誘発性 SAA の患者に許容されます。 必要に応じて肝生検を行います。
     • アーム B については、慢性肝障害がない限り、肝酵素の上昇が認められます。 必要に応じて肝生検を行います。
• -出産の可能性のある女性は、研究期間中および治療終了後4か月間、効果的な避妊法を使用することに同意します
• -書面による自発的なインフォームドコンセントを提供できなければなりません。

除外基準:

• -妊娠期間が32週未満または研究登録時の年齢が21歳以上
• 血栓症の素因を伴う既存の状態
• 染色体脆弱性障害（ファンコニー貧血、ブルーム症候群、毛細血管拡張性運動失調症）を含むがん素因を伴う骨髄不全症候群の診断、およびがん素因との関連が知られているその他の状態
• -複雑な核型またはモノソミー7または5q-、または既知のがん素因を伴うその他の細胞遺伝学的異常の存在。
• MDSの診断
• -授乳中または妊娠中の女性被験者（血清または尿β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]妊娠検査が陽性） スクリーニング時または1日目の投与前。
• 現在のアルコールまたは薬物乱用。
• -治験薬の初回投与前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬による治療。
• 活動的で制御されていない感染症 (例: 敗血症、B型肝炎、C型肝炎）。
• 慢性肝疾患すなわち。 線維症または肝硬変
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染している被験者。
• -化学的にロミプロスチムに関連する薬物に対する即時型または遅延型の過敏反応または特異性が知られている 被験者の参加を禁忌とする
• -活性物質、賦形剤、または大腸菌由来製品に対する過敏症またはアレルギーの既知の病歴。
• -瀕死状態または併発する肝臓、腎臓、心臓、神経、肺、感染症、または代謝性疾患で、プロトコル療法に耐える患者の能力を排除するか、または7〜10日以内に死亡する可能性があります。
• -過去30日間に治験薬を使用した研究に参加した被験者。
• 英語を話すことも読むこともできない非英語圏の家族