Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TPO-mimeettinen käyttö lapsilla hematopoieettiseen vajaatoimintaan

lauantai 27. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Anjali Sharathkumar

Yksihaarainen mahdollinen avoin pilottitutkimus, jossa arvioidaan romiplostiimin lyhytaikaista turvallisuutta ja tehoa lapsilla, joilla on perinnöllisiä ja hankittuja hematopoieettisen vajaatoiminnan häiriöitä

Tämä on avoin, prospektiivinen pilottiinterventiotutkimus, jossa tutkitaan romiplostiimin, trombopoietiinia (TPO) jäljittelevän aineen turvallisuutta ja tehoa lapsilla (ikä: 0–21 vuotta), joilla on laaja valikoima luuytimen vajaatoimintaa, mukaan lukien hankinnat ja perinnölliset sairaudet. ensimmäinen terapialinja yhdessä tavanomaisen hoidon kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkijan aloittamassa tutkimuksessa tutkitaan trombopoietiinia (TPO) jäljittelevän romiplostiimin turvallisuutta ja tehoa lapsilla (ikä: 0–21 vuotta), joilla on laaja valikoima luuytimen vajaatoimintahäiriöitä (BMF), mukaan lukien hankinnat ja perinnölliset sairaudet ensilinjana. terapiaa ja tavanomaista hoitoa.

Tavoitteet: Ensisijaisina tavoitteina on arvioida Romiplostimin turvallisuutta ja alustavaa tehoa lapsilla, joilla on BMF. Menetelmät: Tällä avoimella, prospektiivisella pilottiinterventiotutkimuksella on kaksi haaraa.

Käsivarsi A sisältää hankitun luuytimen vajaatoiminnan (BMF) häiriöt, mukaan lukien aplastinen anemia, refraktäärinen lapsuuden sytopenia ilman monosomian 7 ja 5q deleetiopoikkeavuuksia, toksiinin aiheuttamaa infektiosta johtuvaa myelosuppressiota ja perinnöllistä sytopeniaa muiden solulinjojen kanssa tai ilman, että ne ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​ja tai eteneminen luuytimen vajaatoimintaan. Ryhmään B kuuluvat lapset, joilla on kemo- ja/tai sädehoidon aiheuttama trombosytopenia/sytopenia ja lapset, joille tehdään kantasolusiirto (SCT). Lapset, joilla on syöpäalttius ja muita tutkijan merkittävinä pitämiä sairastumia, suljetaan pois tutkimuksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 0-21 vuotta
  • Lapsen tulee saada jatkuvaa hoitoa lasten hematologian/onkologian tarjoajien luona

  • Vahvistettu diagnoosi jostakin seuraavista

    1. aplastinen anemia

      • Vakavan aplastisen anemian diagnoosi vahvistetaan, jos luuytimen sellulaarisuus <25 % tai ja vähintään kaksi seuraavista kriteereistä täyttyy: (i) absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 0,5 × 109/l, (ii) verihiutaleiden määrä alle 20 × 109/l ja (iii) retikulosyyttien määrä alle 20 × 109/l
      • Kohtalainen aplastinen anemia määritellään luuytimen sellulaariseksi alle 50 prosentiksi ja vähintään kahden kolmesta verenkuvan laskusta normaaliarvojen alapuolelle: kriteerit täyttyvät: (i) absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1200/mm3, (ii) verihiutaleiden määrä alle 70 000/mm3, ja (iii) anemia, jossa hemoglobiini on enintään 8,5 g/dl ja absoluuttinen retikulosyyttimäärä enintään 60 000/mm3 verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, jotka eivät täytä vaikean aplastisen anemian kriteerejä
    2. lapsuuden refraktaarinen sytopenia ilman monosomiaa 7 tai 5q- ja ilman todisteita sytogeneettisestä poikkeavuudesta ja alttius leukemialle
    3. myelosuppressio, erityisesti trombosytopenia primaarisen onkologin määrittelemällä tavalla lapsilla, joilla on kemoterapian tai sädehoidon aiheuttamia kiinteitä kasvaimia, jotka viivästyttävät kemoterapiaa
    4. myelosuppressio, joka myötävaikuttaa vakavaan pansytopeniaan (absoluuttinen neutrofiilien määrä <0,5 x 0,5 x 109/l; verihiutaleiden määrä alle 20 × 109/l ja retikulosyyttien määrä alle 20 × 109/l johtuen jostain muusta lääkkeestä tai infektiosta
    5. potilas, jolle tehdään kantasolusiirto ja jolla on jatkuva trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <10 x 109/l), joka vaatii verihiutaleiden siirtoa
    6. perinnöllisen luuytimen vajaatoiminnan diagnoosi ilman kromosomaalista hauraushäiriötä

  • Riittävä elimen toiminta 7 päivän sisällä rekisteröinnistä määritellään seuraavasti:

    1. Kreatiniini: ≤ 2,0 mg/dl

    2. Maksan toiminta:

      • Haarassa A maksaentsyymien kohoaminen on hyväksyttävää potilailla, joilla on hepatiitin aiheuttama SAA, kunhan potilaalla ei ole aiemmin ollut kroonisia maksaongelmia. Tarvittaessa tehdään maksabiopsia.
      • Käsivarren B maksaentsyymien nousu hyväksytään niin kauan kuin kroonista maksasairautta ei ole. Maksabiopsia tehdään tarvittaessa.
  • Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, suostuvat käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimusjakson aikana ja 4 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen
  • On kyettävä antamaan kirjallinen ja vapaaehtoinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskausikä < 32 viikkoa tai ikä ≥ 21 vuotta tutkimukseen ilmoittautumishetkellä
  • Aiempi tila, johon liittyy taipumus tromboosille
  • Luuytimen vajaatoimintasyndrooma, johon liittyy syöpäalttius, mukaan lukien kromosomaaliset hauraushäiriöt (Fanconi-anemia, Bloom-oireyhtymä, Ataxia Telangiectasia) ja muut sairaudet, joilla tiedetään liittyvän syöpäalttiuteen
  • Monimutkainen karyotyyppi tai monosomia 7 tai 5q- tai muu sytogeneettinen poikkeavuus, jolla on tunnettu alttius syöpään.
  • MDS:n diagnoosi
  • Naishenkilöt, jotka imettävät tai raskaana (positiivinen seerumin tai virtsan β-ihmisen koriongonadotropiini [β-hCG] -raskaustesti) seulonnassa tai ennen annosta päivänä 1.
  • Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.
  • Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
  • Aktiiviset ja hallitsemattomat infektiot (esim. sepsis, hepatiitti B, hepatiitti C).
  • Krooninen maksasairaus ts. Fibroosi tai kirroosi
  • Ihmisen immuunikatoviruksella (HIV) infektoituneet kohteet.
  • sinulla on tiedossa välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio tai omituisuus romiplostiimiin kemiallisesti liittyviin lääkkeisiin, mikä on vasta-aiheinen koehenkilöiden osallistumiselle
  • Tunnettu herkkyys tai allergia vaikuttavalle aineelle, jollekin apuaineelle tai jollekin E. coli -peräiselle tuotteelle.
  • Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairaus, jonka vaikeusaste estää potilaan kyvyn sietää protokollahoitoa tai että kuolema 7-10 päivän kuluessa on todennäköinen.
  • Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa tutkimukseen, jossa on käytetty tutkimuslääkettä viimeisten 30 päivän aikana.
  • Ei-englanninkieliset perheet, jotka eivät osaa puhua tai lukea englantia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A

Käsivarsi A sisältää hankitun luuytimen vajaatoiminnan (BMF) häiriöt, mukaan lukien aplastinen anemia, refraktaarinen lapsuuden sytopenia/myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ilman monosomian 7 ja 5q deleetiopoikkeavuuksia, toksiinin aiheuttamaa myelosuppressiota infektion vuoksi ja perinnöllistä sytopeniaa muiden solujen kanssa tai ilman linjat, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​ja/tai jotka osoittavat etenemistä luuytimen vajaatoiminnaksi.

Käsivarsi A: Aloita annoksella 5 mikrogrammaa/kg/annos viikossa tavanomaisen hoidon ohella ja nosta sitä 2,5 mikrogrammaa/kg/annoslisäyksillä (viikossa lääkärin harkinnan mukaan kliinisen ja laboratoriovasteen mukaan) (enintään: 20 mikrogrammaa/kg/ annos) perustuen vasteeseen vähintään 24 viikon ajan tai kunnes hematopoieettinen vaste havaitaan sen mukaan, kumpi tulee ensin. Jos potilas reagoi vasteeseen, hoitoa jatketaan yhteensä 52 viikon ajan.
Lääke: Romiplostim
Nplate on trombopoietiinireseptorin agonisti, joka on tarkoitettu trombosytopenian hoitoon potilailla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP), jotka eivät ole saaneet riittävästi vastetta kortikosteroideille, immunoglobuliineille tai pernan poistoon.
Muut nimet:
  • Nplate
Kokeellinen: Käsivarsi B

Ryhmään B kuuluvat lapset, joilla on kemo- ja/tai sädehoidon aiheuttama trombosytopenia/sytopenia ja lapset, joille tehdään kantasolusiirto (SCT).

Käsivarsi B: Aloitusannos 2 mikrogrammaa/kg/annos viikossa lisäten 1 mikrogrammaa/kg/annos (enintään: 10 mikrogrammaa/kg/annos) laboratoriovasteen mukaan.
Lääke: Romiplostim
Nplate on trombopoietiinireseptorin agonisti, joka on tarkoitettu trombosytopenian hoitoon potilailla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP), jotka eivät ole saaneet riittävästi vastetta kortikosteroideille, immunoglobuliineille tai pernan poistoon.
Muut nimet:
  • Nplate

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) esiintyminen NCI CTCAE v5.0:n mukaan
Aikaikkuna: Hoidon aikana ja 90 päivää hoidon lopettamisen jälkeen
Luokittele ja määritä haittavaikutukset CTCAE-version 5.0 mukaan
Hoidon aikana ja 90 päivää hoidon lopettamisen jälkeen
Romiplostiimin alustavan tehon arvioiminen hematopoieesin paranemisena mitattuna
Aikaikkuna: 24 viikon hoidon jälkeen

Ainakin yhden verisolulinjan paraneminen 24 viikon hoidon aikana:

  1. Trombosyyttivaste (nousu arvoon 10 x 103/ml lähtötason yläpuolella tai verihiutaleiden määrä vakaana verensiirrosta riippumattomana vähintään 2 viikon ajan niillä, joille verensiirto oli riippuvainen protokollaan osallistumisesta)
  2. Erytroidivaste (kun hoitoa edeltävä hemoglobiini oli alle 7 g/dl, määritelty hemoglobiinin nousuksi 1,5 g/dl tai verensiirron saaneiden potilaiden punasolusiirtojen yksikkömäärän pienenemiseksi absoluuttisella määrällä vähintään 4 verensiirrot 8 peräkkäisen viikon ajan verrattuna hoitoa edeltävien verensiirtojen määrään edellisten 8 viikon aikana)
  3. Neutrofiilivaste (kun hoitoa edeltävä absoluuttinen neutrofiilien määrä [ANC] on 0,5 x 103 /ml vähintään 100 %:n lisäyksenä ANC:ssä tai ANC:n kasvuna 0,5 x 103 /ml)
24 viikon hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologiseen vasteeseen kuluvan ajan arvioimiseksi
Aikaikkuna: Aika romiplostiimin aloittamisesta vasteeseen, 24 hoitoviikkoon mennessä
Aika romiplostiimin aloittamisesta vasteeseen, kuten on määritelty tuloksessa 2, kullekin solulinjalle
Aika romiplostiimin aloittamisesta vasteeseen, 24 hoitoviikkoon mennessä
Veriarvojen pitkittäisten muutosten arvioimiseen
Aikaikkuna: Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Muutokset veriarvoissa Romiplostim-hoidon aloittamisesta hoidon loppuun
Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Verenvuodon (mukaan lukien limakalvon ja ihon verenvuoto) esiintyvyyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Verenvuodon esiintyminen International Society of Heemostasis and Thrombosis Bleeding Assessment Toolin määrittelemällä tavalla (https://bleedingscore.certe.nl/)
Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Neutropeenisen kuumeen esiintyvyyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Neutropeenisen kuumeen esiintymistiheys
Hoidon alusta loppuun, 52 viikkoon asti
Arvioida verivalmistetuen tarve
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista hoidon loppuun asti, enintään 52 viikkoa
Muutos verihiutaleiden ja punasolusiirtojen määrässä ilman aktiivista verenvuotodiateesia
Ennen hoidon aloittamista hoidon loppuun asti, enintään 52 viikkoa
Arvioida luuytimen myelofibroosin kehittymistä
Aikaikkuna: 3-6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta; 4–6 viikon kuluessa hoidon lopettamisesta tai muusta ajankohdasta, jos se katsotaan kliinisesti aiheelliseksi
Luuytimen myelofibroosin lisääntyminen mitattuna luuydinbiopsian retikuliinivärjäyksellä diagnoosin yhteydessä ja luuydintestin seuranta Romiplostim-hoidon aloittamisen yhteydessä
3-6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta; 4–6 viikon kuluessa hoidon lopettamisesta tai muusta ajankohdasta, jos se katsotaan kliinisesti aiheelliseksi
Arvioida verensiirtoriippuvuutta tai vähentynyttä verihiutaleiden siirtotarvetta potilailla, jotka saavat ennen hoitoa verihiutaleiden siirtoa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa hoidon aloittamisesta
Niiden potilaiden määrä, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​tai jotka tarvitsevat vähentynyttä verihiutaleiden siirtoa
Jopa 24 viikkoa hoidon aloittamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anjali Sharathkumar

Yhteistyökumppanit

Amgen

Tutkijat

  • Päätutkija: Anjali A. Sharathkumar, MBBS, MD, MS, University of Iowa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 27. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 202004776

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Romiplostim

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa