Étude de thérapie génique AAV pour les sujets atteints de PCU
9 décembre 2024 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude ouverte de phase 1/2 à dose croissante pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du BMN 307, un transfert de gène médié par un vecteur de virus adéno-associé de la phénylalanine hydroxylase humaine chez les sujets atteints de phénylcétonurie
Il s'agit d'une étude de phase 1/2, en ouvert, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité du BMN 307 chez des sujets adultes atteints de PCU présentant un déficit en PAH.
Les participants recevront une seule administration de BMN 307 et seront suivis pour la sécurité et l'efficacité.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
100
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS foundation Trust
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- University of South Florida
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
11 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et féminins avec un diagnostic de PCU qui est une condition caractérisée par un déficit en PAH
- Capacité et volonté de maintenir un apport alimentaire en protéines conforme à l'apport de base
- Volonté de s'abstenir de substances hépatotoxiques après l'administration du BMN 307
- Volonté et capacité, selon l'opinion de l'investigateur, à se conformer aux procédures et aux exigences de l'étude
- Volonté d'utiliser des méthodes de contraception efficaces
- Niveaux plasmatiques de Phe > 600 µmol/L
Critère d'exclusion:
- Sujets présentant un déficit primaire en BH4 ou d'autres formes de déficit du métabolisme en BH4
- Dysfonctionnement ou maladie hépatique cliniquement significative
- Traitement préalable par thérapie génique
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, empêcherait le sujet de se conformer pleinement aux exigences de l'étude
- Antécédents de malignité
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dose 1 de BMN 307
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Infusion de thérapie génique AAV
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Expérimental: Dose 2 de BMN 307
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Infusion de thérapie génique AAV
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Expérimental: Dose 3 de BMN 307
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Infusion de thérapie génique AAV
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport aux valeurs initiales des taux plasmatiques moyens de Phe
Délai: ligne de base, semaine 12
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ligne de base, semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement par rapport aux valeurs initiales des taux plasmatiques moyens de Phe
Délai: ligne de base, semaine 96
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ligne de base, semaine 96
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Changement par rapport à la ligne de base de l'apport en protéines alimentaires provenant d'aliments intacts
Délai: ligne de base, semaine 96
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ligne de base, semaine 96
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Nombre de participants présentant un événement indésirable lié au traitement
Délai: A 5 ans
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A 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 septembre 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 juillet 2020
Première publication (Réel)
21 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
12 décembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 307-201
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .