PKUの被験者に対するAAV遺伝子治療研究
2024年12月9日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症の被験者におけるヒトフェニルアラニンヒドロキシラーゼのアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入であるBMN 307の安全性と有効性を決定するための第1/2相非盲検用量漸増試験
これは、PAH 欠乏症の成人 PKU 被験者における BMN 307 の安全性、有効性、および忍容性を評価するための第 1/2 相、非盲検、用量漸増試験です。
参加者はBMN 307の単回投与を受け、安全性と有効性について追跡されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
11年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -PAH欠乏症を特徴とする状態であるPKUの診断を受けた男性および女性の被験者
- ベースライン摂取量と一致する食事性タンパク質摂取量を維持する能力と意欲
- -BMN 307投与後の肝毒性物質を控える意欲
- -研究手順と要件を順守する研究者の意見による意欲と能力
- 効果的な避妊方法を使用する意欲
- 血漿 Phe レベル > 600 µmol/L
除外基準:
- -原発性BH4欠乏症または他の形態のBH4代謝欠乏症の被験者
- 臨床的に重要な肝機能障害または疾患
- 遺伝子治療による前治療
- -治験責任医師またはスポンサーの意見では、被験者が研究の要件を完全に順守することを妨げる状態
- 悪性腫瘍の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：BMN 307の用量1
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AAV遺伝子治療点滴
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実験的：BMN 307の2回投与
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AAV遺伝子治療点滴
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実験的：BMN 307の3回投与
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AAV遺伝子治療点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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平均血漿Pheレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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平均血漿Pheレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週
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ベースライン、96週
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無傷の食物からの食事性タンパク質摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週
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ベースライン、96週
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治療に伴う有害事象が発生した参加者の数
時間枠：5年で
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5年で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月24日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2020年7月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月20日
最初の投稿 (実際)
2020年7月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月9日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 307-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
フェニルケトン尿症（PKU）の臨床試験
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University of GuelphMcMaster University; Laval University完了
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University of GuelphMcMaster University完了
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Central Hospital, Nancy, FranceHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; Centre Hospitalier Universitaire... と他の協力者完了
BMN 307の臨床試験
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.完了
-
Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.Tigermed Consulting Co., Ltd; Nucleus Network Ltd完了
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Pipeline Therapeutics, Inc.完了
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BioMarin Pharmaceutical終了しました
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BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない
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Pipeline Therapeutics, Inc.完了