Estudio de terapia génica AAV para sujetos con PKU
6 de octubre de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio abierto de fase 1/2 de aumento de dosis para determinar la seguridad y la eficacia de BMN 307, una transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados de fenilalanina hidroxilasa humana en sujetos con fenilcetonuria
Este es un estudio de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de BMN 307 en sujetos adultos con PKU y deficiencia de PAH.
Los participantes recibirán una sola administración de BMN 307 y se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
100
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico de PKU, que es una condición caracterizada por deficiencia de PAH
- Capacidad y disposición para mantener la ingesta de proteínas dietéticas en consonancia con la ingesta inicial
- Voluntad de abstenerse de sustancias hepatotóxicas después de la administración de BMN 307
- Voluntad y capacidad según la opinión del investigador para cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio
- Voluntad de utilizar métodos anticonceptivos eficaces
- Niveles plasmáticos de Phe > 600 µmol/L
Criterio de exclusión:
- Sujetos con deficiencia primaria de BH4 u otras formas de deficiencia del metabolismo de BH4
- Disfunción o enfermedad hepática clínicamente significativa
- Tratamiento previo con terapia génica
- Cualquier condición que, en opinión del investigador o patrocinador, impida que el sujeto cumpla plenamente con los requisitos del estudio.
- Historia de malignidad
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Dosis 1 de BMN 307
|
Infusión de terapia génica AAV
|
|
Experimental: Dosis 2 de BMN 307
|
Infusión de terapia génica AAV
|
|
Experimental: Dosis 3 de BMN 307
|
Infusión de terapia génica AAV
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en los niveles medios de Phe en plasma
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12
|
línea de base, semana 12
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en los niveles medios de Phe en plasma
Periodo de tiempo: línea de base, semana 96
|
línea de base, semana 96
|
|
Cambio desde el inicio en la ingesta de proteínas en la dieta de alimentos intactos
Periodo de tiempo: línea de base, semana 96
|
línea de base, semana 96
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: A los 5 años
|
A los 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
21 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 307-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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