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Estudio de terapia génica AAV para sujetos con PKU

9 de diciembre de 2024 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio abierto de fase 1/2 de aumento de dosis para determinar la seguridad y la eficacia de BMN 307, una transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados de fenilalanina hidroxilasa humana en sujetos con fenilcetonuria

Este es un estudio de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de BMN 307 en sujetos adultos con PKU y deficiencia de PAH. Los participantes recibirán una sola administración de BMN 307 y se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

11 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico de PKU, que es una condición caracterizada por deficiencia de PAH
  • Capacidad y disposición para mantener la ingesta de proteínas dietéticas en consonancia con la ingesta inicial
  • Voluntad de abstenerse de sustancias hepatotóxicas después de la administración de BMN 307
  • Voluntad y capacidad según la opinión del investigador para cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio
  • Voluntad de utilizar métodos anticonceptivos eficaces
  • Niveles plasmáticos de Phe > 600 µmol/L

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con deficiencia primaria de BH4 u otras formas de deficiencia del metabolismo de BH4
  • Disfunción o enfermedad hepática clínicamente significativa
  • Tratamiento previo con terapia génica
  • Cualquier condición que, en opinión del investigador o patrocinador, impida que el sujeto cumpla plenamente con los requisitos del estudio.
  • Historia de malignidad

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis 1 de BMN 307
Droga: BMN 307
Infusión de terapia génica AAV
Experimental: Dosis 2 de BMN 307
Droga: BMN 307
Infusión de terapia génica AAV
Experimental: Dosis 3 de BMN 307
Droga: BMN 307
Infusión de terapia génica AAV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles medios de Phe en plasma
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12
línea de base, semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles medios de Phe en plasma
Periodo de tiempo: línea de base, semana 96
línea de base, semana 96
Cambio desde el inicio en la ingesta de proteínas en la dieta de alimentos intactos
Periodo de tiempo: línea de base, semana 96
línea de base, semana 96
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: A los 5 años
A los 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de diciembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 307-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fenilcetonuria (PKU)

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