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Studio sulla terapia genica AAV per soggetti con PKU

6 ottobre 2021 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 1/2 in aperto, sull'aumento della dose per determinare la sicurezza e l'efficacia di BMN 307, un trasferimento genico mediato da vettore di virus adeno-associato della fenilalanina idrossilasi umana in soggetti con fenilchetonuria

Si tratta di uno studio di fase 1/2, in aperto, di aumento della dose per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di BMN 307 in soggetti adulti con PKU con deficit di PAH. I partecipanti riceveranno una singola somministrazione di BMN 307 e saranno seguiti per sicurezza ed efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center - Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile e femminile con diagnosi di PKU che è una condizione caratterizzata da deficit di PAH
  • Capacità e volontà di mantenere l'assunzione proteica nella dieta coerente con l'assunzione di base
  • Disponibilità ad astenersi dall'assunzione di sostanze epatotossiche dopo la somministrazione di BMN 307
  • Disponibilità e capacità secondo l'opinione dello sperimentatore di conformarsi alle procedure e ai requisiti dello studio
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi efficaci
  • Livelli plasmatici di Phe > 600 µmol/L

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con deficit primario di BH4 o altre forme di deficit del metabolismo di BH4
  • Disfunzione o malattia epatica clinicamente significativa
  • Precedente trattamento con terapia genica
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del promotore, impedirebbe al soggetto di soddisfare pienamente i requisiti dello studio
  • Storia di malignità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose 1 di BMN 307
Droga: BMN 307
Infusione di terapia genica AAV
Sperimentale: Dose 2 di BMN 307
Droga: BMN 307
Infusione di terapia genica AAV
Sperimentale: Dose 3 di BMN 307
Droga: BMN 307
Infusione di terapia genica AAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici medi di Phe
Lasso di tempo: basale, settimana 12
basale, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici medi di Phe
Lasso di tempo: basale, settimana 96
basale, settimana 96
Variazione rispetto al basale nell'assunzione di proteine ​​alimentari da cibo intatto
Lasso di tempo: basale, settimana 96
basale, settimana 96
Numero di partecipanti con evento avverso emergente dal trattamento
Lasso di tempo: A 5 anni
A 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 307-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fenilchetonuria (PKU)

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