AAV-genterapistudie för försökspersoner med PKU
9 december 2024 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En fas 1/2 öppen dosupptrappningsstudie för att fastställa säkerheten och effektiviteten av BMN 307, ett adenoassocierat virus vektormedierad genöverföring av humant fenylalaninhydroxylas hos patienter med fenylketonuri
Detta är en öppen fas 1/2-studie med dosökning för att utvärdera säkerhet, effekt och tolerabilitet av BMN 307 hos vuxna PKU-personer med PAH-brist.
Deltagarna kommer att få en enda administrering av BMN 307 och kommer att följas för säkerhet och effekt.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
100
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- University of South Florida
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
11 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner med diagnosen PKU som är ett tillstånd som kännetecknas av PAH-brist
- Förmåga och vilja att bibehålla proteinintaget i kosten i enlighet med baslinjeintaget
- Vilja att avstå från hepatotoxiska ämnen efter administrering av BMN 307
- Vilja och förmåga per utredares åsikt att följa studieprocedurer och krav
- Vilja att använda effektiva preventivmetoder
- Plasma Phe-nivåer > 600 µmol/L
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner med primär BH4-brist eller andra former av BH4-metabolismbrist
- Kliniskt signifikant leverdysfunktion eller sjukdom
- Tidigare behandling med genterapi
- Varje villkor som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle hindra försökspersonen från att helt uppfylla kraven i studien
- Historia om malignitet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dos 1 av BMN 307
|
AAV-genterapiinfusion
|
|
Experimentell: Dos 2 av BMN 307
|
AAV-genterapiinfusion
|
|
Experimentell: Dos 3 av BMN 307
|
AAV-genterapiinfusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittliga plasma Phe-nivåer
Tidsram: baslinje, vecka 12
|
baslinje, vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittliga plasma Phe-nivåer
Tidsram: baslinje, vecka 96
|
baslinje, vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i proteinintaget från intakt mat
Tidsram: baslinje, vecka 96
|
baslinje, vecka 96
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Vid 5 år
|
Vid 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 september 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juli 2020
Första postat (Faktisk)
21 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
12 december 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 307-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .