Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAV pro subjekty s PKU

9. prosince 2024 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávek ke stanovení bezpečnosti a účinnosti BMN 307, adeno-asociovaného viru vektorem zprostředkovaného genového přenosu lidské fenylalaninhydroxylázy u subjektů s fenylketonurií

Toto je otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti BMN 307 u dospělých pacientů s PKU s nedostatkem PAH. Účastníci obdrží jednorázové podání BMN 307 a budou sledováni z hlediska bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy s diagnózou PKU, což je stav charakterizovaný nedostatkem PAH
  • Schopnost a ochota udržovat příjem bílkovin ve stravě v souladu s výchozím příjmem
  • Ochota zdržet se hepatotoxických látek po podání BMN 307
  • Ochota a schopnost podle názoru zkoušejícího dodržovat postupy a požadavky studie
  • Ochota používat účinné metody antikoncepce
  • Hladiny Phe v plazmě > 600 µmol/L

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s primárním deficitem BH4 nebo jinými formami deficitu metabolismu BH4
  • Klinicky významná jaterní dysfunkce nebo onemocnění
  • Předchozí léčba genovou terapií
  • Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora bránila subjektu plně vyhovět požadavkům studie
  • Historie malignity

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávka 1 BMN 307
Lék: BMN 307
Infuze genové terapie AAV
Experimentální: Dávka 2 BMN 307
Lék: BMN 307
Infuze genové terapie AAV
Experimentální: Dávka 3 BMN 307
Lék: BMN 307
Infuze genové terapie AAV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průměrných hladinách Phe v plazmě
Časové okno: základní stav, týden 12
základní stav, týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průměrných hladinách Phe v plazmě
Časové okno: základní stav, týden 96
základní stav, týden 96
Změna oproti výchozí hodnotě v příjmu bílkovin z neporušené potravy
Časové okno: základní stav, týden 96
základní stav, týden 96
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: V 5 letech
V 5 letech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 307-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Klinické studie na BMN 307

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit