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AAV-Gentherapiestudie für Patienten mit PKU

6. Oktober 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2 zur Dosiseskalation zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 307, einem Adeno-assoziierten Virusvektor-vermittelten Gentransfer von humaner Phenylalaninhydroxylase bei Patienten mit Phenylketonurie

Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von BMN 307 bei erwachsenen PKU-Patienten mit PAH-Mangel. Die Teilnehmer erhalten eine einmalige Verabreichung von BMN 307 und werden hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit beobachtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

100

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center - Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden mit Diagnose von PKU, einem Zustand, der durch PAH-Mangel gekennzeichnet ist
  • Fähigkeit und Bereitschaft, die Nahrungseiweißaufnahme im Einklang mit der Grundaufnahme zu halten
  • Bereitschaft zum Verzicht auf hepatotoxische Substanzen nach BMN 307-Verabreichung
  • Bereitschaft und Fähigkeit nach Meinung des Prüfarztes, die Studienverfahren und -anforderungen einzuhalten
  • Bereitschaft zur Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden
  • Phe-Plasmaspiegel > 600 µmol/l

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit primärem BH4-Mangel oder anderen Formen des BH4-Stoffwechselmangels
  • Klinisch signifikante Leberfunktionsstörung oder -erkrankung
  • Vorbehandlung mit Gentherapie
  • Jede Bedingung, die nach Meinung des Prüfers oder Sponsors den Probanden daran hindern würde, die Anforderungen der Studie vollständig zu erfüllen
  • Geschichte der Malignität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosis 1 von BMN 307
Arzneimittel: BMN 307
AAV-Gentherapie-Infusion
Experimental: Dosis 2 von BMN 307
Arzneimittel: BMN 307
AAV-Gentherapie-Infusion
Experimental: Dosis 3 von BMN 307
Arzneimittel: BMN 307
AAV-Gentherapie-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Plasma-Phe-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangslage, Woche 12
Ausgangslage, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Plasma-Phe-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 96
Baseline, Woche 96
Änderung der Nahrungseiweißaufnahme aus intakter Nahrung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 96
Baseline, Woche 96
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Mit 5 Jahren
Mit 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. September 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 307-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Phenylketonurie (PKU)

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