AAV génterápiás tanulmány PKU-val rendelkező alanyok számára
2024. december 9. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Fázis 1/2, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a BMN 307 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására, amely a humán fenilalanin-hidroxiláz adeno-asszociált vírusvektor által közvetített génátvitele fenilketonuriában szenvedő betegeknél
Ez egy 1/2. fázisú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a BMN 307 biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelésére PAH-hiányban szenvedő felnőtt PKU alanyokon.
A résztvevők egyszeri beadást kapnak a BMN 307-ből, és a biztonság és a hatékonyság érdekében követik őket.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
100
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- University of South Florida
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
11 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női alanyok, akiknél PKU-t diagnosztizáltak, ami egy olyan állapot, amelyet PAH-hiány jellemez
- Képesség és hajlandóság arra, hogy az étrendi fehérjebevitelt az alapbevitellel összhangban tartsák
- Hajlandóság a hepatotoxikus anyagoktól való tartózkodásra a BMN 307 beadása után
- A vizsgálati eljárásoknak és követelményeknek való megfelelésre való hajlandóság és képesség vizsgálói vélemény szerint
- Hajlandóság hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazására
- A plazma Phe szintje > 600 µmol/L
Kizárási kritériumok:
- Primer BH4-hiányban vagy a BH4-anyagcsere-hiány egyéb formáiban szenvedő alanyok
- Klinikailag jelentős májműködési zavar vagy betegség
- Előzetes génterápiás kezelés
- Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint megakadályozná, hogy az alany teljes mértékben megfeleljen a vizsgálat követelményeinek
- Rosszindulatú daganatok anamnézisében
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BMN 307 1. adag
|
AAV génterápiás infúzió
|
|
Kísérleti: BMN 307 2. adag
|
AAV génterápiás infúzió
|
|
Kísérleti: BMN 307 3. adag
|
AAV génterápiás infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos plazma Phe-szintekben
Időkeret: alapállapot, 12. hét
|
alapállapot, 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos plazma Phe-szintekben
Időkeret: alapállapot, 96. hét
|
alapállapot, 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az érintetlen élelmiszerből származó fehérjebevitelben
Időkeret: alapállapot, 96. hét
|
alapállapot, 96. hét
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményben résztvevők száma
Időkeret: 5 évesen
|
5 évesen
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. szeptember 24.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. július 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. december 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. december 9.
Utolsó ellenőrzés
2024. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 307-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .