Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

AAV génterápiás tanulmány PKU-val rendelkező alanyok számára

2021. október 6. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Fázis 1/2, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a BMN 307 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására, amely a humán fenilalanin-hidroxiláz adeno-asszociált vírusvektor által közvetített génátvitele fenilketonuriában szenvedő betegeknél

Ez egy 1/2. fázisú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a BMN 307 biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelésére PAH-hiányban szenvedő felnőtt PKU alanyokon. A résztvevők egyszeri beadást kapnak a BMN 307-ből, és a biztonság és a hatékonyság érdekében követik őket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

100

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Health Science Center - Houston

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női alanyok, akiknél PKU-t diagnosztizáltak, ami egy olyan állapot, amelyet PAH-hiány jellemez
  • Képesség és hajlandóság arra, hogy az étrendi fehérjebevitelt az alapbevitellel összhangban tartsák
  • Hajlandóság a hepatotoxikus anyagoktól való tartózkodásra a BMN 307 beadása után
  • A vizsgálati eljárásoknak és követelményeknek való megfelelésre való hajlandóság és képesség vizsgálói vélemény szerint
  • Hajlandóság hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazására
  • A plazma Phe szintje > 600 µmol/L

Kizárási kritériumok:

  • Primer BH4-hiányban vagy a BH4-anyagcsere-hiány egyéb formáiban szenvedő alanyok
  • Klinikailag jelentős májműködési zavar vagy betegség
  • Előzetes génterápiás kezelés
  • Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint megakadályozná, hogy az alany teljes mértékben megfeleljen a vizsgálat követelményeinek
  • Rosszindulatú daganatok anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BMN 307 1. adag
Drog: 307 BMN
AAV génterápiás infúzió
Kísérleti: BMN 307 2. adag
Drog: 307 BMN
AAV génterápiás infúzió
Kísérleti: BMN 307 3. adag
Drog: 307 BMN
AAV génterápiás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos plazma Phe-szintekben
Időkeret: alapállapot, 12. hét
alapállapot, 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos plazma Phe-szintekben
Időkeret: alapállapot, 96. hét
alapállapot, 96. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az érintetlen élelmiszerből származó fehérjebevitelben
Időkeret: alapállapot, 96. hét
alapállapot, 96. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményben résztvevők száma
Időkeret: 5 évesen
5 évesen

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 24.

Elsődleges befejezés (Várható)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 307-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fenilketonúria (PKU)

Klinikai vizsgálatok a 307 BMN

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel