Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej AAV dla pacjentów z PKU

6 października 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności BMN 307, transferu genu ludzkiej hydroksylazy fenyloalaniny za pośrednictwem wektora wirusa związanego z adenowirusem u pacjentów z fenyloketonurią

Jest to otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji BMN 307 u dorosłych pacjentów z PKU z niedoborem PAH. Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BMN 307 i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

100

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center - Houston
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety z rozpoznaniem PKU, czyli stanu charakteryzującego się niedoborem WWA
  • Zdolność i chęć utrzymania spożycia białka w diecie zgodnego ze spożyciem wyjściowym
  • Chęć powstrzymania się od substancji hepatotoksycznych po podaniu BMN 307
  • Chęć i zdolność, zgodnie z opinią badacza, do przestrzegania procedur i wymagań badania
  • Chęć stosowania skutecznych metod antykoncepcji
  • Poziom Phe w osoczu > 600 µmol/l

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z pierwotnym niedoborem BH4 lub innymi formami niedoboru metabolizmu BH4
  • Klinicznie istotna dysfunkcja lub choroba wątroby
  • Wcześniejsze leczenie terapią genową
  • Każdy warunek, który w opinii badacza lub sponsora uniemożliwiłby uczestnikowi pełne spełnienie wymagań badania
  • Historia nowotworów złośliwych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka 1 BMN 307
Lek: BMN 307
Infuzja terapii genowej AAV
Eksperymentalny: Dawka 2 BMN 307
Lek: BMN 307
Infuzja terapii genowej AAV
Eksperymentalny: Dawka 3 BMN 307
Lek: BMN 307
Infuzja terapii genowej AAV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej średnich poziomów Phe w osoczu
Ramy czasowe: początek, tydzień 12
początek, tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej średnich poziomów Phe w osoczu
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 96
punkt wyjściowy, tydzień 96
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w spożyciu białka w diecie z nienaruszonej żywności
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 96
punkt wyjściowy, tydzień 96
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem
Ramy czasowe: W wieku 5 lat
W wieku 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 307-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fenyloketonuria (PKU)

Badania kliniczne na BMN 307

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj