Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Terapia Gênica AAV para Indivíduos com PKU

9 de dezembro de 2024 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de escalonamento de dose aberto de fase 1/2 para determinar a segurança e eficácia de BMN 307, uma transferência gênica mediada por vetor de vírus adeno-associado de fenilalanina hidroxilase humana em indivíduos com fenilcetonúria

Este é um estudo de fase 1/2, aberto, escalonamento de dose para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade do BMN 307 em indivíduos adultos com fenilcetonúria com deficiência de PAH. Os participantes receberão uma única administração de BMN 307 e serão acompanhados quanto à segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

11 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico de PKU, que é uma condição caracterizada por deficiência de PAH
  • Capacidade e vontade de manter a ingestão de proteína na dieta consistente com a ingestão basal
  • Vontade de se abster de substâncias hepatotóxicas após a administração do BMN 307
  • Disposição e capacidade de acordo com a opinião do investigador para cumprir os procedimentos e requisitos do estudo
  • Vontade de usar métodos eficazes de contracepção
  • Níveis de Phe no plasma > 600 µmol/L

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com deficiência primária de BH4 ou outras formas de deficiência do metabolismo de BH4
  • Disfunção ou doença hepática clinicamente significativa
  • Tratamento prévio com terapia genética
  • Qualquer condição que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeça o sujeito de cumprir integralmente os requisitos do estudo
  • História de malignidade

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose 1 de BMN 307
Medicamento: BMN 307
Infusão de Terapia Gênica AAV
Experimental: Dose 2 de BMN 307
Medicamento: BMN 307
Infusão de Terapia Gênica AAV
Experimental: Dose 3 de BMN 307
Medicamento: BMN 307
Infusão de Terapia Gênica AAV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base nos níveis médios de Plasma Phe
Prazo: linha de base, semana 12
linha de base, semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base nos níveis médios de Plasma Phe
Prazo: linha de base, semana 96
linha de base, semana 96
Mudança da linha de base na ingestão de proteína dietética de alimentos intactos
Prazo: linha de base, semana 96
linha de base, semana 96
Número de participantes com evento adverso emergente do tratamento
Prazo: Aos 5 anos
Aos 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

21 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

12 de dezembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 307-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Fenilcetonúria (PKU)

Ensaios clínicos em BMN 307

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever