Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV-geeniterapiatutkimus PKU-potilaille

maanantai 9. joulukuuta 2024 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 1/2 avoin, annoksen eskalaatiotutkimus BMN 307:n turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi. BMN 307 on adenovirusvektorivälitteinen ihmisen fenyylialaniinihydroksylaasin geenisiirto fenyyliketonuriaa sairastavilla potilailla

Tämä on vaiheen 1/2 avoin, annoksen nostotutkimus, jossa arvioidaan BMN 307:n turvallisuutta, tehoa ja siedettävyyttä aikuisilla PKU-potilailla, joilla on PAH-puutos. Osallistujat saavat kerta-annoksen BMN 307:ää, ja niitä seurataan turvallisuuden ja tehokkuuden vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

11 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naishenkilöt, joilla on diagnosoitu PKU, joka on tila, jolle on tunnusomaista PAH-puutos
  • Kyky ja halu ylläpitää ruokavalion proteiinin saantia perussaannin kanssa
  • Halukkuus pidättäytyä maksatoksisista aineista BMN 307:n annon jälkeen
  • Halukkuus ja kyky tutkijan mielipidettä kohti noudattaa tutkimusmenettelyjä ja -vaatimuksia
  • Halukkuus käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä
  • Plasman Phe-tasot > 600 µmol/L

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on primaarinen BH4-puutos tai muu BH4-aineenvaihdunnan puutos
  • Kliinisesti merkittävä maksan toimintahäiriö tai sairaus
  • Aikaisempi hoito geeniterapialla
  • Mikä tahansa ehto, joka tutkijan tai sponsorin mielestä estäisi tutkittavaa täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia
  • Pahanlaatuisuuden historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN 307:n annos 1
Lääke: 307 BMN
AAV-geeniterapia-infuusio
Kokeellinen: BMN 307:n annos 2
Lääke: 307 BMN
AAV-geeniterapia-infuusio
Kokeellinen: BMN 307:n annos 3
Lääke: 307 BMN
AAV-geeniterapia-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisissä plasman Phe-tasoissa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 12
lähtötaso, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisissä plasman Phe-tasoissa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 96
lähtötaso, viikko 96
Muutos lähtötasosta koskemattomasta ruoasta peräisin olevan proteiinin saannissa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 96
lähtötaso, viikko 96
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttama haittatapahtuma
Aikaikkuna: 5 vuoden iässä
5 vuoden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 307-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fenyyliketonuria (PKU)

Kliiniset tutkimukset 307 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa