Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии AAV для субъектов с фенилкетонурией

9 декабря 2024 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для определения безопасности и эффективности BMN 307, переноса гена фенилаланингидроксилазы человека, опосредованного вектором аденоассоциированного вируса, у субъектов с фенилкетонурией

Это открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности, эффективности и переносимости BMN 307 у взрослых пациентов с ФКУ с дефицитом ЛАГ. Участники получат однократное введение BMN 307 и будут следить за безопасностью и эффективностью.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

11 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского и женского пола с диагнозом ФКУ, которое представляет собой состояние, характеризующееся дефицитом ФАГ.
  • Способность и желание поддерживать потребление диетического белка в соответствии с исходным уровнем потребления
  • Готовность воздерживаться от гепатотоксических веществ после введения BMN 307
  • Готовность и способность, по мнению исследователя, соблюдать процедуры и требования исследования
  • Готовность использовать эффективные методы контрацепции
  • Уровни Phe в плазме > 600 мкмоль/л

Критерий исключения:

  • Субъекты с первичным дефицитом BH4 или другими формами дефицита метаболизма BH4
  • Клинически значимая дисфункция или заболевание печени
  • Предшествующее лечение генной терапией
  • Любое условие, которое, по мнению исследователя или спонсора, помешало бы субъекту полностью соответствовать требованиям исследования.
  • История злокачественности

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1 доза БМН 307
Лекарство: БМН 307
Вливание генной терапии AAV
Экспериментальный: Доза 2 БМН 307
Лекарство: БМН 307
Вливание генной терапии AAV
Экспериментальный: Доза 3 БМН 307
Лекарство: БМН 307
Вливание генной терапии AAV

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение среднего уровня Phe в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень, 12 неделя
исходный уровень, 12 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение среднего уровня Phe в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень, 96 неделя
исходный уровень, 96 неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем потребления диетического белка из цельной пищи
Временное ограничение: исходный уровень, 96 неделя
исходный уровень, 96 неделя
Количество участников с побочными эффектами, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: В 5 лет
В 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 307-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 307

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Czech Republic

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться