AAV-gentherapieonderzoek voor proefpersonen met PKU
9 december 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een fase 1/2 open-label dosisescalatieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van BMN 307, een adeno-geassocieerd virus vector-gemedieerde genoverdracht van humaan fenylalaninehydroxylase bij proefpersonen met fenylketonurie
Dit is een fase 1/2, open-label, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van BMN 307 bij volwassen PKU-proefpersonen met PAH-deficiëntie te evalueren.
Deelnemers krijgen een enkele toediening van BMN 307 en worden gevolgd op veiligheid en werkzaamheid.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
100
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- University of South Florida
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
11 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met de diagnose PKU, een aandoening die wordt gekenmerkt door PAH-deficiëntie
- Vermogen en bereidheid om de eiwitinname via de voeding consistent te houden met de basisinname
- Bereidheid om zich te onthouden van hepatotoxische stoffen na toediening van BMN 307
- Bereidheid en in staat om volgens de mening van de onderzoeker te voldoen aan de onderzoeksprocedures en -vereisten
- Bereidheid om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken
- Plasma Phe-waarden > 600 µmol/L
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen met primaire BH4-deficiëntie of andere vormen van BH4-metabolismedeficiëntie
- Klinisch significante leverdisfunctie of -ziekte
- Voorafgaande behandeling met gentherapie
- Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, zou verhinderen dat de proefpersoon volledig voldoet aan de vereisten van het onderzoek
- Geschiedenis van maligniteit
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dosis 1 van BMN 307
|
AAV-gentherapie-infusie
|
|
Experimenteel: Dosis 2 van BMN 307
|
AAV-gentherapie-infusie
|
|
Experimenteel: Dosis 3 van BMN 307
|
AAV-gentherapie-infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde plasma-Phe-waarden
Tijdsspanne: basislijn, week 12
|
basislijn, week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde plasma-Phe-waarden
Tijdsspanne: basislijn, week 96
|
basislijn, week 96
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in eiwitinname via intact voedsel
Tijdsspanne: basislijn, week 96
|
basislijn, week 96
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerking
Tijdsspanne: Op 5 jaar
|
Op 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 september 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
12 december 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 december 2024
Laatst geverifieerd
1 december 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 307-201
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .