Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AAV-genterapiundersøgelse for forsøgspersoner med PKU

9. december 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1/2 åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 307, en adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human phenylalanin hydroxylase hos personer med phenylketonuri

Dette er et fase 1/2, åbent, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​BMN 307 hos voksne PKU-personer med PAH-mangel. Deltagerne vil modtage en enkelt administration af BMN 307 og vil blive fulgt for sikkerhed og effekt.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

11 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med diagnosen PKU, som er en tilstand karakteriseret ved PAH-mangel
  • Evne og vilje til at opretholde kostens proteinindtag i overensstemmelse med baseline-indtaget
  • Vilje til at afstå fra hepatotoksiske stoffer efter administration af BMN 307
  • Vilje og evne pr. efterforskers udtalelse til at overholde undersøgelsesprocedurer og krav
  • Vilje til at bruge effektive præventionsmetoder
  • Plasma Phe-niveauer > 600 µmol/L

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med primær BH4-mangel eller andre former for BH4-metabolismemangel
  • Klinisk signifikant leverdysfunktion eller sygdom
  • Forudgående behandling med genterapi
  • Enhver betingelse, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forhindre forsøgspersonen i fuldt ud at opfylde kravene i undersøgelsen
  • Historie om malignitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosis 1 af BMN 307
Medicin: BMN 307
AAV genterapi infusion
Eksperimentel: Dosis 2 af BMN 307
Medicin: BMN 307
AAV genterapi infusion
Eksperimentel: Dosis 3 af BMN 307
Medicin: BMN 307
AAV genterapi infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige Plasma Phe-niveauer
Tidsramme: baseline, uge ​​12
baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige Plasma Phe-niveauer
Tidsramme: baseline, uge ​​96
baseline, uge ​​96
Ændring fra baseline i kostens proteinindtag fra intakt mad
Tidsramme: baseline, uge ​​96
baseline, uge ​​96
Antal deltagere med behandlingsudløst bivirkning
Tidsramme: På 5 år
På 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

21. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 307-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri (PKU)

Kliniske forsøg med BMN 307

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner