Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AAV-genterapistudie for forsøkspersoner med PKU

9. desember 2024 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1/2 åpen, doseeskaleringsstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av BMN 307, en adeno-assosiert virusvektormediert genoverføring av human fenylalaninhydroksylase hos personer med fenylketonuri

Dette er en fase 1/2, åpen, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerheten, effekten og toleransen til BMN 307 hos voksne PKU-personer med PAH-mangel. Deltakerne vil motta en enkelt administrering av BMN 307 og vil bli fulgt for sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

11 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med diagnosen PKU som er en tilstand preget av PAH-mangel
  • Evne og vilje til å opprettholde proteininntaket i kosten i samsvar med baselineinntaket
  • Vilje til å avstå fra hepatotoksiske stoffer etter BMN 307-administrasjon
  • Vilje og evne per etterforskers mening til å overholde studieprosedyrer og krav
  • Vilje til å bruke effektive prevensjonsmetoder
  • Plasma Phe-nivåer > 600 µmol/L

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med primær BH4-mangel eller andre former for BH4-metabolismemangel
  • Klinisk signifikant leverdysfunksjon eller sykdom
  • Tidligere behandling med genterapi
  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forhindre at forsøkspersonen fullt ut oppfyller kravene til studien
  • Historie om malignitet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dose 1 av BMN 307
Legemiddel: BMN 307
AAV-genterapiinfusjon
Eksperimentell: Dose 2 av BMN 307
Legemiddel: BMN 307
AAV-genterapiinfusjon
Eksperimentell: Dose 3 av BMN 307
Legemiddel: BMN 307
AAV-genterapiinfusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlige plasma Phe-nivåer
Tidsramme: baseline, uke 12
baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlige plasma Phe-nivåer
Tidsramme: baseline, uke 96
baseline, uke 96
Endring fra baseline i diettproteininntaket fra intakt mat
Tidsramme: baseline, uke 96
baseline, uke 96
Antall deltakere med behandlingsutløsende bivirkning
Tidsramme: Ved 5 år
Ved 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 307-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fenylketonuri (PKU)

Kliniske studier på BMN 307

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere