PKU가 있는 피험자를 위한 AAV 유전자 치료 연구
2024년 12월 9일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증 환자에서 인간 페닐알라닌 수산화효소의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 307의 안전성과 효능을 결정하기 위한 1/2상 공개 라벨 용량 증량 연구
이것은 PAH 결핍이 있는 성인 PKU 피험자에서 BMN 307의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 1/2상, 오픈 라벨, 용량 증량 연구입니다.
참가자는 BMN 307을 한 번 투여받게 되며 안전성과 효능에 대해 추적하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- PAH 결핍을 특징으로 하는 상태인 PKU 진단을 받은 남성 및 여성 피험자
- 기본 섭취량과 일치하는 식이 단백질 섭취량을 유지할 수 있는 능력 및 의지
- BMN 307 투여 후 간독성 물질을 삼가하려는 의지
- 연구 절차 및 요구 사항을 준수하려는 조사자 의견당 의지 및 능력
- 효과적인 피임 방법을 사용하려는 의지
- 혈장 Phe 수치 > 600 µmol/L
제외 기준:
- 원발성 BH4 결핍 또는 다른 형태의 BH4 대사 결핍이 있는 피험자
- 임상적으로 유의한 간 기능 장애 또는 질병
- 유전자 치료를 통한 사전 치료
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 피험자가 연구의 요구 사항을 완전히 준수하는 것을 방해하는 모든 조건
- 악성의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: BMN 307의 용량 1
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AAV 유전자 치료 주입
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실험적: BMN 307의 용량 2
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AAV 유전자 치료 주입
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실험적: BMN 307의 용량 3
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AAV 유전자 치료 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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평균 혈장 Phe 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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평균 혈장 Phe 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
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기준선, 96주차
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온전한 식품의 식이 단백질 섭취 기준선에서 변화
기간: 기준선, 96주차
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기준선, 96주차
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치료 관련 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 5세에
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5세에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 307-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 임상 시험
-
Central Hospital, Nancy, FranceHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; Centre Hospitalier Universitaire... 그리고 다른 협력자들완전한
-
Stanford UniversityBioMarin Pharmaceutical빼는고전적 페닐케톤뇨증(PKU)
BMN 307에 대한 임상 시험
-
Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.완전한
-
Hangzhou Jiayin Biotech Ltd초대로 등록
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.Tigermed Consulting Co., Ltd; Nucleus Network Ltd완전한
-
Contineum Therapeutics완전한
-
Pipeline Therapeutics, Inc.완전한
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BioMarin Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로