PKU 受试者的 AAV 基因治疗研究
2021年10月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项 1/2 期开放标签剂量递增研究，以确定 BMN 307 的安全性和有效性，BMN 307 是一种腺相关病毒载体介导的人苯丙氨酸羟化酶基因转移，用于苯丙酮尿症患者
这是一项 1/2 期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估 BMN 307 在患有 PAH 缺陷的成年 PKU 受试者中的安全性、有效性和耐受性。
参与者将接受一次 BMN 307 给药，并将接受安全性和有效性的跟踪。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为以 PAH 缺乏为特征的 PKU 的男性和女性受试者
- 保持膳食蛋白质摄入量与基线摄入量一致的能力和意愿
- 愿意在 BMN 307 给药后戒除肝毒性物质
- 根据研究者的意见，愿意并有能力遵守研究程序和要求
- 愿意使用有效的避孕方法
- 血浆 Phe 水平 > 600 µmol/L
排除标准：
- 患有原发性 BH4 缺乏症或其他形式的 BH4 代谢缺乏症的受试者
- 有临床意义的肝功能障碍或疾病
- 先前接受过基因治疗
- 研究者或申办者认为会妨碍受试者完全遵守研究要求的任何条件
- 恶性肿瘤史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：BMN 307 第 1 剂
|
AAV 基因治疗输液
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实验性的：BMN 307 第 2 剂
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AAV 基因治疗输液
|
|
实验性的：BMN 307 第 3 剂
|
AAV 基因治疗输液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
平均血浆 Phe 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
基线，第 12 周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
平均血浆 Phe 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 96 周
|
基线，第 96 周
|
|
来自完整食物的膳食蛋白质摄入量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 96 周
|
基线，第 96 周
|
|
发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：5岁时
|
5岁时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月24日
初级完成 (预期的)
2027年12月1日
研究完成 (预期的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月8日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月20日
首次发布 (实际的)
2020年7月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月6日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 307-201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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苯丙酮尿症 (PKU)的临床试验
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University of GuelphMcMaster University; Laval University尚未招聘
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University of GuelphMcMaster University招聘中
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BioMarin Pharmaceutical完全的
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BioMarin Pharmaceutical主动，不招人
BMN 307的临床试验
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.完全的
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.Tigermed Consulting Co., Ltd; Nucleus Network Ltd完全的
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Pipeline Therapeutics, Inc.完全的
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BioMarin Pharmaceutical完全的