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Traitement précoce à l'oxybutinine pour les garçons avec des valves urétrales postérieures (PRETIPUV)

8 juin 2026 mis à jour par: University Hospital, Bordeaux

Essai clinique prospectif randomisé sur le traitement précoce à l'oxybutinine chez les garçons porteurs de valves urétrales postérieures

Les garçons avec des valves urétrales postérieures ont un dysfonctionnement de la vessie de gravité variable. Un traitement précoce de ces enfants par des anticholinergiques est recommandé par certaines équipes, bien qu'il n'y ait jamais eu d'études claires sur le sujet. A notre connaissance, aucune étude comparative de l'évolution des vessies valvulaires avec ou sans traitement n'a été réalisée à ce jour.

Le traitement anticholinergique, bien qu'il puisse être bénéfique chez les patients présentant une fonction vésicale anormale, comme les vessies neurologiques (dans le spina bifida) par exemple, peut avoir des effets secondaires et peut ne pas être bénéfique pour cette population valvulaire. L'évolution des valves pourrait être spontanément favorable.

Cette étude serait le premier essai clinique randomisé d'intervention médicamenteuse thérapeutique précoce dans la population de la valve urétrale postérieure.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les valves urétrales postérieures (VUP) sont la principale cause d'obstruction sous-vésicale chez les enfants avec une incidence comprise entre 1/3 000 et 1/8 000 naissances. 25 à 45 % des patients auront une insuffisance rénale chronique et 10 à 20 % nécessiteront une greffe. L'association entre pronostic à long terme et dysfonction vésicale est bien connue, conduisant de nombreuses équipes à proposer une initiation précoce du traitement par anticholinergiques.

Cependant, ce traitement n'a jamais été correctement évalué. En effet, une seule étude réalisée chez des garçons valvulaires prenant de l'oxybutynine de l'âge de 3 mois à 2 ans sans groupe témoin a conclu que « l'utilisation précoce d'anticholinergiques chez les garçons atteints de PMUV présentant des pressions mictionnelles élevées et une faible capacité vésicale a un effet bénéfique effet sur la fonction vésicale. Il est vrai que chez les enfants ayant des vessies neurologiques comme dans le Spina Bifida, un traitement précoce par anticholinergiques semble apporter un bénéfice, mais les VUP ne sont pas à proprement parler des vessies neurologiques. De plus, le traitement par anticholinergiques peut avoir des effets secondaires et pourrait même être nocif pour la vessie, entraînant une faillite myogénique. La seule façon d'évaluer correctement l'oxybutynine dans cette population est de mener une étude prospective randomisée.

L'étude proposée comprend un groupe traité avec de l'oxybutynine et un groupe sans. Les garçons qui ont eu une résection valvulaire pour VUP au cours des trois premiers mois de vie et qui présentent une évaluation urodynamique anormale 3 mois après la résection valvulaire seront inclus. L'oxybutynine sera administrée à la dose de 0,1 mg/kg 2x/jour, sous forme de sirop, dans le groupe de traitement. Le groupe témoin ne recevra aucun traitement affectant la fonction vésicale. La pharmacocinétique de l'oxybutynine sera étudiée. Plusieurs paramètres urodynamiques dont la capacité ou le volume, la pression mictionnelle et la compliance seront étudiés. L'objectif est de réaliser une analyse composite pouvant refléter le fonctionnement complexe de la vessie. Les enfants inclus auront une urodynamique à la fin de l'étude, après 9 mois de traitement. La réalisation des examens urodynamiques sera standardisée et il y aura une analyse centralisée externe pour valider les résultats urodynamiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Garçons
  • De 3 à 6 mois
  • Diagnostiqué avec des valves urétrales postérieures et ayant subi une résection valvulaire au cours des 3 premiers mois de vie
  • Enfants ayant eu leur résection valvulaire au moins 3 mois avant l'inclusion
  • Ayant subi des études urodynamiques entre 10 semaines et 6 mois et présentant une urodynamique anormale, notamment : pression mictionnelle élevée (> 60 cm H2O)/ vessie de petite capacité (
  • Titulaires de l'autorité parentale affiliés à l'assurance maladie
  • Avec consentement éclairé signé des titulaires de l'autorité parentale

Critère d'exclusion:

  • Garçons avec valves urétrales postérieures et urodynamique normale ou sans évaluation urodynamique
  • Garçons chez qui l'évaluation urodynamique n'est pas possible pour des raisons médicales ou anatomiques
  • Garçons nécessitant une dialyse avant l'âge de 3 mois
  • Contre-indication à l'oxybutynine telle qu'hypersensibilité à l'oxybutynine ou à l'un des excipients, obstruction digestive, syndrome occlusif ou sous-occlusif, mégacôlon, stase digestive, atonie intestinale, iléus paralytique, rectocolite hémorragique, rectocolite hémorragique, maladie de Crohn, maladie intestinale inflammatoire, Colopathie organique inflammatoire, myasthénie, glaucome congénital

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Oxybutynine pendant 9 mois.
0,1mg/kg 2x/jour dès l'inclusion et pendant 9 mois.
Médicament: Oxybutynine 1 mg/ml Sirop

Le médicament expérimental de cette étude est Oxybutynine 1 mg/ml Sirop (voir annexe 1 pour la monographie de PMS-Oxybutynine fournie par l'ANSM dans le cadre de l'ATU.). Il sera administré à la dose de 0,1 mg/kg/2 fois par jour à des patients randomisés dans le groupe de traitement à l'étude. La dose sera adaptée au poids de l'enfant au kilogramme près.

La posologie recommandée pour les enfants plus âgés atteints de vessie neurologique est de 0,3 à 0,4 mg/kg/jour, tandis que la posologie que nous utiliserons est effectivement de 0,2 mg/kg/jour. En effet, nous tenons compte de l'absence d'études pharmacologiques sur l'utilisation de l'oxybutynine chez les enfants
Aucune intervention: Pas d'oxybutynine
Aucun traitement affectant la fonction vésicale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
succès du traitement défini par l'association des trois événements
Délai: 9 mois après l'inclusion

critères composites où le succès du traitement à 9 mois après l'inclusion est défini par l'association des trois événements suivants :

  • Vider la pression
  • Volume de la vessie ≥ 70 % de la valeur théorique ET
  • pour ceux qui n'ont pas de mécanismes de pop-off, Compliance de la vessie > 10 mL/cmH2O Un échec du traitement sera défini comme l'absence d'au moins un de ces événements.

En présence d'un mécanisme de surpression, seuls la pression mictionnelle et le volume de la vessie seront analysés.
9 mois après l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'événements indésirables dans chaque groupe
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Type d'événements indésirables dans chaque groupe
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
événement indésirable ou événement indésirable grave
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Incidence des infections des voies urinaires dans chaque groupe
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Observance du traitement
Délai: 9 mois après l'inclusion
L'observance du traitement sera évaluée par la proportion d'interruption du traitement par l'oxybutynine
9 mois après l'inclusion
Changements échographiques
Délai: 9 mois après l'inclusion
Les changements échographiques seront exprimés en degré d'hydronéphrose à 12-15 mois de vie (9 mois après l'inclusion)
9 mois après l'inclusion
Aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) de l'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) de l'oxybutinine chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique minimale (Cmin) d'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique minimale (Cmin) d'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Demi-vie de l'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Demi-vie de l'oxybutynine chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) de la déséthyloxybutynine (métabolite) chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) de la déséthyloxybutynine (métabolite actif) chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de déséthyloxybutynine (métabolite) chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de déséthyloxybutynine (métabolite actif) chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique minimale (Cmin) de déséthyloxybutynine (métabolite) chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Concentration plasmatique minimale (Cmin) de déséthyloxybutynine (métabolite actif) chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Demi-vie de la déséthyloxybutynine (métabolite) chez les garçons traités au cours du traitement
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
Demi-vie de la déséthyloxybutynine (métabolite actif) chez les garçons traités au cours du traitement. Des échantillons pharmacocinétiques (6 points de Cmin à H+3h) à 2 semaines, 3 et 9 mois après l'inclusion seront utilisés pour étudier et déterminer les paramètres pharmacocinétiques. Afin d'éviter d'avoir à prélever plusieurs fois le sang de l'enfant, il est proposé d'utiliser un petit cathéter veineux pendant le temps des prélèvements pharmacocinétiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
clairance de la créatinine dans chaque groupe
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois
jusqu'à la fin des études, en moyenne 9 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Bordeaux

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Chercheur principal: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Chercheur principal: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Chercheur principal: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Chercheur principal: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Chercheur principal: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Chercheur principal: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Première publication (Réel)

25 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHUBX 2018/65
  • 2024-515844-22-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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