後部尿道弁を持つ男児に対する早期オキシブチニン治療 (PRETIPUV)
後部尿道弁を持つ男児に対する早期オキシブチニン治療の前向きランダム化臨床試験
後部尿道弁を持つ男児は、さまざまな重症度の膀胱機能障害を持っています。 抗コリン薬によるこれらの子供の早期治療は、いくつかのチームによって推奨されていますが、この主題に関する明確な研究はありません. 私たちの知る限り、これまでに治療の有無にかかわらず弁袋の進化に関する比較研究は行われていません。
抗コリン薬による治療は、例えば神経膀胱（二分脊椎）などの異常な膀胱機能を持つ患者には有益かもしれませんが、副作用がある可能性があり、この弁母集団には有益ではないかもしれません. バルブの進化は、自然に有利になる可能性があります。
この研究は、後部尿道弁集団における早期治療薬介入の最初のランダム化臨床試験となります。
調査の概要
詳細な説明
後部尿道弁 (VUP) は、1 / 3,000 から 1 / 8,000 出生の間の発生率で、子供の膀胱下閉塞の主な原因です。 患者の 25 ～ 45% が慢性腎不全になり、10 ～ 20% が移植を必要とします。 長期予後と膀胱機能障害との関連はよく知られており、多くのチームが抗コリン薬による治療の早期開始を提案しています。
しかし、この治療法は適切に評価されたことはありません。 実際、対照群なしで生後 3 か月から 2 歳までオキシブチニンを服用している弁のある男児を対象に実施された 1 つの研究では、「高い排尿圧と低い膀胱容量を示す VUP の男児における抗コリン作動薬の早期使用は有益である」と結論付けられています。膀胱機能への影響。 確かに、二分脊椎のような神経性膀胱の子供では、抗コリン薬による早期治療が有益であるように見えますが、VUP は厳密に言えば神経性膀胱ではありません。 さらに、抗コリン薬による治療には副作用があり、膀胱に有害でさえある可能性があり、筋原性破産につながる可能性があります。 この集団でオキシブチニンを適切に評価する唯一の方法は、前向きランダム化研究を実施することです.
提案された研究には、オキシブチニンで治療されたグループとそうでないグループが含まれています。 生後 3 か月以内に VUP のための弁切除を受け、弁切除後 3 か月で異常な尿流動態評価を示す男児が含まれます。 オキシブチニンは、治療群では、シロップとして、0.1 mg / kg 2x /日の用量で投与されます。 対照群には、膀胱機能に影響を与える治療はありません。 オキシブチニンの薬物動態が研究されます。 容量または容量、排尿圧およびコンプライアンスを含むいくつかの尿力学パラメータが研究されます。 目的は、膀胱の複雑な機能を反映できる複合解析を実行することです。 含まれる子供たちは、9か月の治療後、研究の終わりに尿力学を持っています。 尿力学的検査のパフォーマンスは標準化され、尿力学的結果を検証するための外部集中分析が行われます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Luke L HARPER, MD
- 電話番号：05 56 79 56 17
- メール：luke.harper@chu-bordeaux.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Aurore A CAPELLI, PhD
- 電話番号：05 57 82 08 77
- メール：aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
研究場所
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-
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Bordeaux、フランス
- 募集
- CHU de Bordeaux
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コンタクト：
- Luke L HARPER, MD
- 電話番号：+33 05 56 79 56 17
- メール：luke.harper@chu-bordeaux.fr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 男の子
- 生後3～6ヶ月
- 後部尿道弁と診断され、生後3ヶ月以内に弁切除を受けている
- -含める前に少なくとも3か月弁切除を受けた子供
- 生後 10 週から 6 ヶ月の間に尿力学検査を受け、異常な尿力学を示し、特に: 高い排尿圧 (>60cm H2O)/小さな容量の膀胱 (
- フランス国民健康保険加入親権者
- 親権者が署名したインフォームド コンセントがあること
除外基準:
- 後部尿道弁があり、尿流動態が正常であるか、または尿流動態の評価がない男児
- 医学的または解剖学的な理由で尿力学的評価ができない男児
- 生後3ヶ月までに透析が必要な男児
- オキシブチニンまたは賦形剤のいずれかに対する過敏症、消化閉塞、閉塞性または亜閉塞性症候群、巨大結腸症、消化性うっ滞、腸アトニー、麻痺性イレウス、潰瘍性大腸炎、出血性直腸炎、クローン病、炎症性腸疾患、炎症性器質性大腸障害、筋無力症、先天性緑内障
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：9ヶ月間のオキシブチニン。
0.1mg/kg 2回/日 封入から9ヶ月間。
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この研究の治験薬は、オキシブチニン 1 mg/ml シロップです (ATU に基づいて ANSM によって提供される PMS-オキシブチニンのモノグラフについては、付録 1 を参照してください)。 試験治療群に無作為に割り付けられた患者に、0.1 mg/kg/1 日 2 回の用量で投与されます。 投与量は、最も近いキログラムまで子供の体重に合わせられます。 神経性膀胱の年長の子供の推奨用量は0.3〜0.4mg / kg /日ですが、実際に使用する用量は0.2mg / kg /日です. これは、小児におけるオキシブチニン使用の非存在または薬理学的研究を考慮に入れているためです。 |
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介入なし：オキシブチニンなし
膀胱機能に影響を与える治療はありません
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3 つのイベントの関連付けによって定義される治療の成功
時間枠：組み入れ後9ヶ月
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組み入れ後 9 か月での治療の成功が、次の 3 つのイベントの関連性によって定義される複合エンドポイント:
圧力ポップオフメカニズムが存在する場合、排尿圧と膀胱容量のみが分析されます。 |
組み入れ後9ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各グループの有害事象の割合
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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研究完了まで、平均9ヶ月
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各グループの有害事象の種類
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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有害事象または重大な有害事象
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研究完了まで、平均9ヶ月
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各群における尿路感染症の発生率
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療の遵守
時間枠：組み入れ後9ヶ月
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治療の遵守は、オキシブチニン治療中断の割合によって評価されます
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組み入れ後9ヶ月
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超音波検査の変化
時間枠：組み入れ後9ヶ月
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超音波検査の変化は、生後12〜15か月（包含後9か月）の水腎症の程度として表されます
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組み入れ後9ヶ月
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治療を受けた少年におけるオキシブチニンの血漿濃度対時間曲線下面積（AUC）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた少年におけるオキシブチニンの血漿濃度対時間曲線下面積 (AUC)。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンのピーク血漿濃度（Cmax）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンのピーク血漿濃度 (Cmax)。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンの最小血漿濃度（Cmin）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンの最小血漿濃度 (Cmin)。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンの半減期
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるオキシブチニンの半減期。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（代謝物）の血漿濃度対時間曲線下面積（AUC）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児における、治療後のデスエチルオキシブチニン（活性代謝物）の血漿濃度対時間曲線下面積（AUC）。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（代謝産物）のピーク血漿濃度（Cmax）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（活性代謝物）のピーク血漿濃度（Cmax）。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（代謝物）の最小血漿濃度（Cmin）
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（活性代謝物）の最小血漿濃度（Cmin）。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（代謝物）の半減期
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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治療を受けた男児におけるデスエチルオキシブチニン（活性代謝物）の半減期。
包含後２週間、３および９ヶ月の薬物動態サンプル（ＣｍｉｎからＨ＋３ｈまでの６点）を使用して、薬物動態パラメータを研究および決定する。
子供から血液サンプルを数回採取しなければならないことを避けるために、薬物動態サンプルの時間中に小さな静脈カテーテルを使用することが提案されています
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研究完了まで、平均9ヶ月
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各グループのクレアチニンクリアランス
時間枠：研究完了まで、平均9ヶ月
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研究完了まで、平均9ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Laurent L FOURCADE, MD、University Hospital, Limoges
- 主任研究者：Alice A FAURE, MD、APHM - Hôpital Timone Enfants
- 主任研究者：Thomas BLANC, MD、APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
- 主任研究者：Alaa A EL GHONEIMI, MD、APHP- Hôpital Robert Debré
- 主任研究者：Alexis A ARNAUD, MD、Rennes University Hospital
- 主任研究者：Ourdia O BOUALI, MD、University Hospital, Toulouse
- 主任研究者：Jean-Baptiste JB MARRET, MD、University Hospital, Caen
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CHUBX 2018/65
- 2024-515844-22-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
オキシブチニン 1 mg/ml シロップの臨床試験
-
Pfizer完了
-
Kadmon Corporation, LLCQuotient Sciences完了
-
Haydarpasa Numune Training and Research Hospital募集
-
Shaheed Zulfiqar Ali Bhutto Medical University完了
-
AstraZeneca完了