Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Včasná léčba oxybutininem u chlapců se zadními uretrálními chlopněmi (PRETIPUV)

24. srpna 2020 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux

Prospektivní randomizovaná klinická studie časné léčby oxybutininem u chlapců se zadními uretrálními chlopněmi

Chlapci se zadní uretrální chlopní mají dysfunkci močového měchýře různé závažnosti. Některé týmy doporučují včasnou léčbu těchto dětí anticholinergiky, ačkoli na toto téma nikdy nebyly provedeny žádné jasné studie. Pokud je nám známo, dosud nebyla provedena žádná srovnávací studie vývoje chlopňových měchýřů s léčbou nebo bez léčby.

Anticholinergní léčba, i když může být prospěšná u pacientů s abnormální funkcí močového měchýře, jako jsou například neurologické močové měchýře (u Spina Bifida), může mít vedlejší účinky a nemusí být pro tuto populaci chlopní přínosná. Vývoj ventilů by mohl být spontánně příznivý.

Tato studie by byla první randomizovanou klinickou studií časné terapeutické intervence u populace chlopně zadní uretry.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zadní uretrální chlopně (VUP) jsou hlavní příčinou subvezikální obstrukce u dětí s incidencí mezi 1/3 000 až 1/8 000 porodů. 25–45 % pacientů bude mít chronické selhání ledvin a 10–20 % bude vyžadovat transplantaci. Souvislost mezi dlouhodobou prognózou a dysfunkcí močového měchýře je dobře známá, což vedlo mnoho týmů k návrhu včasného zahájení léčby anticholinergiky.

Tato léčba však nebyla nikdy řádně vyhodnocena. Ve skutečnosti jedna studie provedená u chlapců s chlopněmi užívajícími oxybutynin ve věku od 3 měsíců do 2 let bez kontrolní skupiny dospěla k závěru, že „časné použití anticholinergik u chlapců s VUP s vysokým mikčním tlakem a nízkou kapacitou močového měchýře je prospěšné. vliv na funkci močového měchýře. Je pravda, že u dětí s neurologickým močovým měchýřem, jako je tomu u Spina Bifida, se zdá, že včasná léčba anticholinergiky poskytuje přínos, ale VUP nejsou přísně vzato neurologické močové měchýře. Kromě toho může mít léčba anticholinergiky vedlejší účinky a může být dokonce škodlivá pro močový měchýř, což vede k myogennímu bankrotu. Jediným způsobem, jak správně zhodnotit oxybutynin v této populaci, je provést prospektivní randomizovanou studii.

Navrhovaná studie zahrnuje skupinu léčenou oxybutyninem a skupinu bez. Zařazeni budou chlapci, kteří podstoupili resekci chlopně pro VUP během prvních tří měsíců života a kteří vykazují abnormální urodynamické vyšetření 3 měsíce po resekci chlopně. Oxybutynin bude léčené skupině podáván v dávce 0,1 mg/kg 2x/den jako sirup. Kontrolní skupina nebude mít žádnou léčbu ovlivňující funkci močového měchýře. Bude studována farmakokinetika oxybutyninu. Bude studováno několik urodynamických parametrů včetně kapacity nebo objemu, mikčního tlaku a poddajnosti. Cílem je provést složenou analýzu, která může odrážet komplexní fungování močového měchýře. Zahrnuté děti budou mít urodynamiku na konci studie, po 9 měsících léčby. Provádění urodynamických vyšetření bude standardizováno a bude existovat externí centralizovaná analýza pro validaci urodynamických výsledků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chlapci
  • Ve věku 3 až 6 měsíců
  • Diagnostikováno s chlopněmi zadní uretry a během prvních 3 měsíců života byla provedena resekce chlopně
  • Děti, kterým byla provedena resekce chlopně alespoň 3 měsíce před zařazením
  • Po urodynamických studiích ve věku 10 týdnů až 6 měsíců, které prokázaly abnormální urodynamiku, zejména: vysoký močový tlak (> 60 cm H2O) / močový měchýř s malou kapacitou (
  • Držitelé rodičovské zodpovědnosti přidružení k francouzskému národnímu zdravotnímu pojištění
  • S informovaným souhlasem podepsaným držiteli rodičovské autority

Kritéria vyloučení:

  • Chlapci se zadními uretrálními chlopněmi a normální urodynamikou nebo bez urodynamického vyšetření
  • Chlapci, u kterých není možné urodynamické vyšetření ze zdravotních nebo anatomických důvodů
  • Chlapci vyžadující dialýzu před dosažením věku 3 měsíců
  • Kontraindikace na oxybutynin, jako je hypersenzitivita na oxybutynin nebo na kteroukoli pomocnou látku, trávicí obstrukce, okluzivní nebo subokluzivní syndrom, megakolon, trávicí stáze, střevní atonie, paralytický ileus, ulcerózní kolitida, hemoragická rektokolitida, Crohnova choroba, zánětlivé onemocnění střev, Zánětlivá organická kolopatie, myastenie, vrozený glaukom

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oxybutynin po dobu 9 měsíců.
0,1 mg / kg 2x / den od zařazení a po dobu 9 měsíců.
Lék: Oxybutynin 1 mg/ml sirup

Výzkumným léčivým přípravkem této studie je oxybutynin 1 mg/ml sirup (viz příloha 1 pro Monografii PMS-oxybutyninu poskytnutou ANSM pod ATU). Bude podáván v dávce 0,1 mg/kg/dvakrát denně pacientům randomizovaným do studijní léčebné skupiny. Dávka bude přizpůsobena hmotnosti dítěte s přesností na kilogram.

Doporučená dávka pro starší děti s neurologickým měchýřem je 0,3 až 0,4 mg/kg/den, zatímco dávka, kterou budeme používat, je efektivně 0,2 mg/kg/den. Je to proto, že bereme v úvahu absenci nebo farmakologické studie použití oxybutyninu u dětí
Žádný zásah: Žádný oxybutynin
Žádná léčba ovlivňující funkci močového měchýře

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
úspěšnost léčby definovaná spojením tří událostí
Časové okno: 9 měsíců po zařazení

složené cílové parametry, kde je úspěšnost léčby 9 měsíců po zařazení definována spojením tří následujících událostí:

  • Vylučovací tlak
  • Objem močového měchýře ≥70 % teoretické hodnoty A
  • pro pacienty bez mechanismu pop-off, poddajnost močového měchýře >10 ml/cmH2O Selhání léčby bude definováno jako nepřítomnost alespoň jedné z těchto příhod.

V přítomnosti mechanismu tlakového odskočení bude analyzován pouze vyprazdňovací tlak a objem močového měchýře.
9 měsíců po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl nežádoucích účinků v každé skupině
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Typ nežádoucích účinků v každé skupině
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
nežádoucí událost nebo závažná nežádoucí událost
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Výskyt infekcí močových cest v každé skupině
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Soulad s léčbou
Časové okno: 9 měsíců po zařazení
Compliance s léčbou bude hodnocena prostřednictvím podílu přerušení léčby oxybutyninem
9 měsíců po zařazení
Sonografické změny
Časové okno: 9 měsíců po zařazení
Sonografické změny budou vyjádřeny jako stupeň hydronefrózy ve 12-15 měsících života (9 měsíců po zařazení)
9 měsíců po zařazení
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) oxybutyninu u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) oxybutininu u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) oxybutyninu u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) oxybutyninu u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Minimální plazmatická koncentrace (Cmin) oxybutyninu u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Minimální plazmatická koncentrace (Cmin) oxybutyninu u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Poločas oxybutyninu u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Poločas oxybutyninu u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) desethyloxybutyninu (metabolitu) u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) desethyloxybutyninu (aktivní metabolit) u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) desethyloxybutyninu (metabolitu) u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) desethyloxybutyninu (aktivní metabolit) u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Minimální plazmatická koncentrace (Cmin) desethyloxybutyninu (metabolitu) u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Minimální plazmatická koncentrace (Cmin) desethyloxybutyninu (aktivní metabolit) u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Poločas desethyloxybutyninu (metabolit) u léčených chlapců během léčby
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
Poločas desethyloxybutyninu (aktivní metabolit) u léčených chlapců během léčby. Farmakokinetické vzorky (6 bodů od Cmin do H+3h) 2 týdny, 3 a 9 měsíců po zařazení se použijí ke studiu a stanovení farmakokinetických parametrů. Abychom se vyhnuli opakovanému odběru vzorku krve dítěte, navrhuje se během doby odběru farmakokinetických vzorků používat malý žilní katétr.
po ukončení studia v průměru 9 měsíců
clearance kreatininu v každé skupině
Časové okno: po ukončení studia v průměru 9 měsíců
po ukončení studia v průměru 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Bordeaux

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Vrchní vyšetřovatel: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Vrchní vyšetřovatel: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Vrchní vyšetřovatel: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Vrchní vyšetřovatel: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

10. září 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

10. září 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

10. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHUBX 2018/65

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mužská urogenitální onemocnění

Klinické studie na Oxybutynin 1 mg/ml sirup

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit