Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Korai oxibutinin kezelés hátsó húgycsőbillentyűkkel rendelkező fiúknak (PRETIPUV)

2026. június 8. frissítette: University Hospital, Bordeaux

Prospektív randomizált klinikai vizsgálat a korai oxibutinin kezelésről hátsó húgycsőbillentyűkkel rendelkező fiúk számára

A hátsó húgycsőbillentyűkkel rendelkező fiúknak különböző súlyosságú húgyhólyagműködési zavarai vannak. Egyes csapatok javasolják ezeknek a gyermekeknek a korai kezelését antikolinerg szerekkel, bár a témában soha nem készültek egyértelmű tanulmányok. Tudomásunk szerint a mai napig nem végeztek összehasonlító vizsgálatot a billentyűhólyagok fejlődéséről kezeléssel vagy anélkül.

Az antikolinerg kezelés, bár előnyös lehet a kóros hólyagműködésű betegeknél, mint például a neurológiai hólyagok (a Spina Bifida-ban), mellékhatásai lehetnek, és nem biztos, hogy előnyös a billentyűpopuláció számára. A szelepek fejlődése spontán módon kedvező lehet.

Ez a tanulmány lenne az első randomizált klinikai vizsgálat a korai terápiás gyógyszeres beavatkozásról a hátsó húgycsőbillentyű populációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hátsó húgycsőbillentyűk (VUP) a subvesicalis elzáródás vezető okai gyermekeknél, előfordulási gyakorisága 1/3000 és 1/8000 születés között van. A betegek 25-45%-a krónikus veseelégtelenségben szenved, és 10-20%-ának lesz szüksége transzplantációra. A hosszú távú prognózis és a húgyhólyag-diszfunkció közötti összefüggés jól ismert, ezért sok csapat javasolja az antikolinerg kezelés korai megkezdését.

Ezt a kezelést azonban soha nem értékelték megfelelően. Valójában egyetlen vizsgálat, amelyet billentyűs fiúkkal végeztek, oxibutinint szedtek 3 hónapos kortól 2 éves korig kontrollcsoport nélkül, arra a következtetésre jutottak, hogy „az antikolinerg szerek korai alkalmazása VUP-ban szenvedő, magas ürítési nyomást és alacsony hólyagkapacitást mutató fiúknál előnyös. hatása a hólyag működésére. Igaz, hogy a neurológiai hólyagban szenvedő gyermekeknél, mint például a Spina Bifida esetében, az antikolinerg szerekkel végzett korai kezelés előnyösnek tűnik, de a VUP-k szigorúan véve nem neurológiai hólyagok. Ezenkívül az antikolinerg szerekkel végzett kezelésnek mellékhatásai is lehetnek, sőt károsak is lehetnek a húgyhólyagra, ami miogén csődhöz vezethet. Az oxibutinin megfelelő értékelésének egyetlen módja ebben a populációban egy prospektív, randomizált vizsgálat elvégzése.

A javasolt vizsgálat egy oxibutininnel kezelt csoportot és egy nem kezelt csoportot foglal magában. Azok a fiúk, akiknél életük első három hónapjában VUP miatt billentyűreszekción esett át, és akiknél a billentyű reszekciót követően 3 hónappal abnormális urodinamikai vizsgálatot mutatnak be, beletartoznak. Az oxibutinint napi kétszer 0,1 mg/kg dózisban szirup formájában adják be a kezelt csoportban. A kontrollcsoport nem kap semmilyen kezelést, amely befolyásolná a hólyag működését. Az oxibutinin farmakokinetikáját tanulmányozni fogják. Számos urodinamikai paramétert vizsgálnak meg, beleértve a kapacitást vagy térfogatot, az ürítési nyomást és a megfelelőséget. A cél egy olyan összetett elemzés elvégzése, amely tükrözi a hólyag komplex működését. A bevont gyermekek urodinamikai vizsgálata a vizsgálat végén, 9 hónapos kezelés után lesz. Az urodinamikai vizsgálatok elvégzése egységes lesz, és az urodinamikai eredmények validálására külső központosított elemzés készül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fiúk
  • 3-6 hónapos korig
  • Hátsó húgycsőbillentyűkkel diagnosztizálták, és élete első 3 hónapjában billentyűreszekción esett át
  • Gyermekek, akiknél a billentyűreszekciót legalább 3 hónappal a felvétel előtt elvégezték
  • 10 hetes és 6 hónapos kor között urodinamikai vizsgálatokon esett át, és abnormális urodinamikat mutatott, nevezetesen: magas ürítési nyomás (>60 cm H2O) / kis kapacitású hólyag (
  • A francia nemzeti egészségbiztosításhoz kapcsolódó szülői felügyelettel rendelkezők
  • A szülői felügyelettel rendelkezők által aláírt, tájékozott beleegyezéssel

Kizárási kritériumok:

  • Fiúk hátsó húgycsőbillentyűkkel és normális urodinamikai jellemzőkkel, vagy nincs urodinamikai értékelés
  • Fiúk, akiknél az urodinamikai vizsgálat orvosi vagy anatómiai okokból nem lehetséges
  • 3 hónapos koruk előtt dialízisre szoruló fiúk
  • Ellenjavallatok az oxibutininnel szemben, mint az oxibutininnel vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység, emésztési obstrukció, okkluzív vagy szub-okkluzív szindróma, megacolon, emésztési pangás, intestinalis atónia, bénulásos ileus, colitis ulcerosa, Hemorrhagiás rectocolitis, gyulladásos bélbetegség, Crohn-kór Gyulladásos szerves kolopathia, myasthenia, veleszületett glaukóma

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Oxibutinin 9 hónapig.
0,1 mg/ttkg 2x/nap a felvételtől számított 9 hónapig.
Drog: Oxibutinin 1 mg/ml szirup

E vizsgálat vizsgálati gyógyszerkészítménye az oxibutinin 1 mg/ml szirup (lásd az 1. mellékletet az ANSM által az ATU keretében biztosított PMS-oxibutinin monográfiájához). Naponta kétszer 0,1 mg/kg/kg dózisban adják be a vizsgálati kezelési csoportba randomizált betegeknek. Az adagot a legközelebbi kilogramm pontossággal a gyermek súlyához igazítják.

Az ajánlott adag neurológiai hólyagban szenvedő idősebb gyermekek számára 0,3-0,4 mg/ttkg/nap, míg az általunk alkalmazott dózis gyakorlatilag 0,2 mg/kg/nap. Ennek az az oka, hogy figyelembe vesszük az oxibutinin gyermekeknél történő alkalmazásának hiányát vagy farmakológiai vizsgálatait
Nincs beavatkozás: Nincs oxibutinin
Nincs olyan kezelés, amely befolyásolná a hólyag működését

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a kezelés sikerét a három esemény összefüggése határozza meg
Időkeret: 9 hónappal a felvétel után

összetett végpontok, ahol a kezelés sikerességét a felvétel után 9 hónappal a következő három esemény összefüggése határozza meg:

  • Nyomás megszüntetése
  • Hólyagtérfogat az elméleti érték ≥70%-a ÉS
  • azoknál, akiknek nincs pop-off mechanizmusa, hólyag-compliance >10mL/cmH2O A kezelés sikertelensége akkor minősül, ha ezen események közül legalább egy hiányzik.

Nyomáskiugró mechanizmus jelenlétében csak az ürítési nyomást és a hólyag térfogatát elemzik.
9 hónappal a felvétel után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események aránya az egyes csoportokban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A nemkívánatos események típusai az egyes csoportokban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
nemkívánatos esemény vagy súlyos nemkívánatos esemény
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A húgyúti fertőzések előfordulása az egyes csoportokban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A kezelésnek való megfelelés
Időkeret: 9 hónappal a felvétel után
A kezelésnek való megfelelést az oxibutinin-kezelés megszakításának aránya alapján értékelik
9 hónappal a felvétel után
Szonografikus változások
Időkeret: 9 hónappal a felvétel után
Az ultrahangos változásokat a hidronephrosis mértékeként fejezik ki 12-15 hónapos életkorban (9 hónappal a felvétel után)
9 hónappal a felvétel után
Az oxibutinin plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe (AUC) kezelt fiúkban a kezelés felett
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe (AUC) kezelt fiúknál a kezelés felett. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin plazma csúcskoncentrációja (Cmax) a kezelt fiúkban a kezelés felett
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin plazma csúcskoncentrációja (Cmax) a kezelt fiúkban a kezelés felett. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin minimális plazmakoncentrációja (Cmin) a kezelt fiúkban a kezelésen túl
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin minimális plazmakoncentrációja (Cmin) a kezelt fiúkban a kezelésen túl. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin felezési ideje kezelt fiúkban a kezelésnél
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
Az oxibutinin felezési ideje kezelt fiúkban a kezelésnél. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (metabolit) plazmakoncentráció-idő görbe (AUC) alatti területe a kezelésen túli kezelt fiúkban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (aktív metabolit) plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe (AUC) a kezelt fiúknál a kezelés felett. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (metabolit) plazma csúcskoncentrációja (Cmax) a kezelést meghaladóan kezelt fiúkban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (aktív metabolit) plazma csúcskoncentrációja (Cmax) a kezelt fiúkban a kezelés felett. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (metabolit) minimális plazmakoncentrációja (Cmin) a kezelésen túli kezelt fiúkban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (aktív metabolit) minimális plazmakoncentrációja (Cmin) a kezelt fiúknál a kezelés felett. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (metabolit) felezési ideje kezelt fiúkban a kezelésnél
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
A dezetiloxibutinin (aktív metabolit) felezési ideje kezelt fiúkban a kezelésnél. Farmakokinetikai mintákat (6 pont Cmin-től H+3 óráig) 2 héttel, 3 és 9 hónappal a felvétel után használjuk a farmakokinetikai paraméterek tanulmányozására és meghatározására. Annak érdekében, hogy ne kelljen többször vérmintát venni a gyermektől, a farmakokinetikai minták ideje alatt kis vénás katéter használata javasolt.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
kreatinin-clearance minden csoportban
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 9 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Bordeaux

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Kutatásvezető: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Kutatásvezető: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Kutatásvezető: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Kutatásvezető: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Kutatásvezető: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Kutatásvezető: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. szeptember 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHUBX 2018/65
  • 2024-515844-22-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel