Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig oksybutininbehandling for gutter med bakre urinrørsventiler (PRETIPUV)

8. juni 2026 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux

Prospektiv randomisert klinisk studie av tidlig oksybutininbehandling for gutter med bakre urinrørsventiler

Gutter med bakre urinrørsklaffer har blæredysfunksjon av varierende alvorlighetsgrad. Tidlig behandling av disse barna med antikolinergika anbefales av noen team, selv om det aldri har vært noen klare studier om emnet. Så vidt vi vet, har det ikke blitt utført noen sammenlignende studie av utviklingen av klaffeblærer med eller uten behandling.

Antikolinerg behandling, selv om den kan være fordelaktig hos pasienter med unormal blærefunksjon, som for eksempel de nevrologiske blærene (i Spina Bifida), kan ha bivirkninger og er kanskje ikke til nytte for denne klaffepopulasjonen. Utviklingen av ventilene kan være spontant gunstig.

Denne studien vil være den første randomiserte kliniske studien av tidlig terapeutisk medikamentintervensjon i den bakre urethralklaffpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakre urethrale klaffer (VUP) er den viktigste årsaken til subvesikal obstruksjon hos barn med en forekomst mellom 1/3000 til 1/8000 fødsler. 25-45 % av pasientene vil ha kronisk nyresvikt og 10-20 % vil kreve transplantasjon. Sammenhengen mellom langtidsprognose og blæredysfunksjon er velkjent, noe som fører til at mange team foreslår tidlig oppstart av behandling med antikolinergika.

Imidlertid har denne behandlingen aldri blitt ordentlig evaluert. Faktisk konkluderte en enkelt studie utført på gutter med klaffer som tok oksybutynin fra en alder av 3 måneder til 2 år uten kontrollgruppe at "den tidlige bruken av antikolinergika hos gutter med VUP med høyt tømmetrykk og lav blærekapasitet har en fordelaktig effekt på blærefunksjonen. Det er sant at hos barn med nevrologisk blære som i Spina Bifida, ser tidlig behandling med antikolinergika ut til å gi en fordel, men VUP er strengt tatt ikke nevrologiske blærer. I tillegg kan behandling med antikolinergika ha bivirkninger og kan til og med være skadelig for blæren, og føre til myogen konkurs. Den eneste måten å vurdere oksybutynin på riktig måte i denne populasjonen er å gjennomføre en prospektiv randomisert studie.

Den foreslåtte studien inkluderer en gruppe behandlet med oksybutynin og en gruppe uten. Gutter som har hatt klaffereseksjon for VUP innen de tre første levemånedene og som presenterer en unormal urodynamisk vurdering 3 måneder etter klaffereseksjon vil inkluderes. Oxybutynin vil bli gitt i en dose på 0,1 mg/kg 2x/dag, som sirup, i behandlingsgruppen. Kontrollgruppen vil ikke ha noen behandling som påvirker blærefunksjonen. Farmakokinetikken til oksybutynin vil bli studert. Flere urodynamiske parametere inkludert kapasitet eller volum, tømmetrykk og etterlevelse vil bli studert. Målet er å utføre en sammensatt analyse som kan gjenspeile den komplekse funksjonen til blæren. Barna som er inkludert vil ha urodynamikk ved slutten av studien, etter 9 måneders behandling. Utførelsen av urodynamiske undersøkelser vil bli standardisert og det vil være en ekstern sentralisert analyse for å validere de urodynamiske resultatene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gutter
  • I alderen 3 til 6 måneder
  • Diagnostisert med bakre urinrørsklaffer, og har gjennomgått klaffereseksjon innen de første 3 månedene av livet
  • Barn som har hatt klaffereseksjon minst 3 måneder før inklusjon
  • Etter å ha gjennomgått urodynamiske studier mellom 10 uker og 6 måneder og viser unormal urodynamikk, spesielt: høyt tømmetrykk (>60 cm H2O)/ blære med liten kapasitet (
  • Innehavere av foreldremyndighet tilknyttet fransk nasjonal helseforsikring
  • Med informert samtykke signert av innehavere av foreldremyndighet

Ekskluderingskriterier:

  • Gutter med bakre urethralklaffer og normal urodynamikk eller ingen urodynamisk vurdering
  • Gutter hvor urodynamisk vurdering ikke er mulig av medisinske eller anatomiske årsaker
  • Gutter som trenger dialyse før fylte 3 måneder
  • Kontraindikasjon for oksybutynin, slik som overfølsomhet overfor oksybutynin eller noen av hjelpestoffene, fordøyelsesobstruksjon, okklusivt eller subokklusivt syndrom, megacolon, fordøyelsesstase, intestinal atoni, paralytisk ileus, ulcerøs kolitt, hemorragisk rektokolitt, Crohns sykdom, Inflammatorisk organisk kolopati, myasteni, medfødt glaukom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oxybutynin i løpet av 9 måneder.
0,1mg/kg 2x/dag fra inkludering og i 9 måneder.
Legemiddel: Oksybutynin 1 mg/ml sirup

Det undersøkelsesmedisinske produktet i denne studien er Oxybutynin 1 mg/ml sirup (se vedlegg 1 for monografien av PMS-Oxybutynin levert av ANSM under ATU.). Det vil bli administrert i en dose på 0,1 mg/kg/to ganger daglig til pasienter randomisert til studiebehandlingsgruppen. Dosen vil bli tilpasset barnets vekt til nærmeste kilo.

Den anbefalte dosen for eldre barn med nevrologisk blære er 0,3 til 0,4 mg/kg/dag, mens dosen vi skal bruke er effektivt 0,2 mg/kg/dag. Dette er fordi vi tar hensyn til fravær eller farmakologiske studier av bruk av oksybutynin hos barn
Ingen inngripen: Ingen oksybutynin
Ingen behandling som påvirker blærefunksjonen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
suksess for behandling definert av sammenslutningen av de tre hendelsene
Tidsramme: 9 måneder etter inkludering

sammensatte endepunkter hvor suksessen med behandling 9 måneder etter inkludering er definert av assosiasjonen av de tre følgende hendelsene:

  • Tømmetrykk
  • Blærevolum ≥70 % av teoretisk verdi OG
  • for de uten pop-off-mekanismer, blærekomplikanse >10mL/cmH2O En behandlingssvikt vil bli definert som fravær av minst én av disse hendelsene.

I nærvær av en trykk-pop-off-mekanisme vil kun tømmetrykk og blærevolum bli analysert.
9 måneder etter inkludering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel uønskede hendelser i hver gruppe
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Type uønskede hendelser i hver gruppe
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
uønsket hendelse eller alvorlig uønsket hendelse
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Forekomst av urinveisinfeksjoner i hver gruppe
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Overholdelse av behandling
Tidsramme: 9 måneder etter inkludering
Overholdelse av behandling vil bli evaluert gjennom andelen av oxybutynin behandlingsavbrudd
9 måneder etter inkludering
Sonografiske endringer
Tidsramme: 9 måneder etter inkludering
Sonografiske endringer vil uttrykkes som en grad av hydronefrose ved 12-15 måneder av livet (9 måneder etter inkludering)
9 måneder etter inkludering
Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) for oksybutynin hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) for oksybutinin hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av oksybutynin hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av oksybutynin hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av oksybutynin hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av oksybutynin hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Halveringstid for oksybutynin hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Halveringstid for oksybutynin hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) for desetyloksybutynin (metabolitt) hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) for desetyloksybutynin (aktiv metabolitt) hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av desetyloksybutynin (metabolitt) hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av desetyloksybutynin (aktiv metabolitt) hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av desetyloksybutynin (metabolitt) hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av desetyloksybutynin (aktiv metabolitt) hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Halveringstid for desetyloksybutynin (metabolitt) hos behandlede gutter over behandling
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
Halveringstid av desetyloksybutynin (aktiv metabolitt) hos behandlede gutter over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 poeng fra Cmin til H+3t) 2 uker, 3 og 9 måneder etter inkludering vil bli brukt til å studere og bestemme de farmakokinetiske parameterne. For å unngå å måtte ta blodprøve av barnet flere ganger, foreslås det å bruke et lite venekateter i løpet av de farmakokinetiske prøvene.
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
kreatininclearance i hver gruppe
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Hovedetterforsker: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Hovedetterforsker: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Hovedetterforsker: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Hovedetterforsker: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Hovedetterforsker: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Hovedetterforsker: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

10. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHUBX 2018/65
  • 2024-515844-22-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere