Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesne leczenie oksybutyniną u chłopców z tylnymi zastawkami cewki moczowej (PRETIPUV)

24 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

Prospektywne randomizowane badanie kliniczne wczesnego leczenia oksybutyniną u chłopców z zastawkami cewki tylnej

Chłopcy z zastawkami cewki tylnej mają dysfunkcję pęcherza moczowego o różnym nasileniu. Niektóre zespoły zalecają wczesne leczenie tych dzieci lekami antycholinergicznymi, chociaż nigdy nie przeprowadzono jednoznacznych badań na ten temat. Według naszej wiedzy do tej pory nie przeprowadzono żadnego badania porównawczego ewolucji pęcherzy zastawkowych z leczeniem lub bez.

Leczenie antycholinergiczne, chociaż może być korzystne u pacjentów z nieprawidłową czynnością pęcherza moczowego, takich jak na przykład pęcherze neurologiczne (w rozszczepie kręgosłupa), może mieć skutki uboczne i może nie być korzystne dla tej populacji zastawek. Ewolucja zastawek może być spontanicznie korzystna.

Badanie to byłoby pierwszym randomizowanym badaniem klinicznym dotyczącym wczesnej terapeutycznej interwencji lekowej w populacji zastawki cewki tylnej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zastawki cewki tylnej (VUP) są główną przyczyną niedrożności podpęcherzowej u dzieci z częstością od 1/3000 do 1/8000 urodzeń. 25-45% pacjentów będzie miało przewlekłą niewydolność nerek, a 10-20% będzie wymagało przeszczepu. Związek między długoterminowym rokowaniem a dysfunkcją pęcherza jest dobrze znany, co skłoniło wiele zespołów do sugerowania wczesnego rozpoczęcia leczenia lekami antycholinergicznymi.

Jednak to leczenie nigdy nie zostało właściwie ocenione. W rzeczywistości pojedyncze badanie przeprowadzone na chłopcach z zastawkami przyjmującymi oksybutyninę w wieku od 3 miesięcy do 2 lat bez grupy kontrolnej wykazało, że „wczesne zastosowanie leków przeciwcholinergicznych u chłopców z VUP, u których występuje wysokie ciśnienie mikcji i mała pojemność pęcherza, ma korzystny wpływ na wpływ na czynność pęcherza. Prawdą jest, że u dzieci z pęcherzami neurologicznymi, takimi jak rozszczep kręgosłupa, wczesne leczenie lekami antycholinergicznymi wydaje się przynosić korzyści, ale VUP nie są ściśle mówiąc pęcherzami neurologicznymi. Ponadto leczenie lekami antycholinergicznymi może mieć skutki uboczne, a nawet może być szkodliwe dla pęcherza moczowego, prowadząc do bankructwa miogennego. Jedynym sposobem prawidłowej oceny oksybutyniny w tej populacji jest przeprowadzenie prospektywnego badania z randomizacją.

Proponowane badanie obejmuje grupę leczoną oksybutyniną i grupę bez. Chłopcy, którzy mieli resekcję zastawki z powodu VUP w ciągu pierwszych trzech miesięcy życia i którzy przedstawią nieprawidłową ocenę urodynamiczną 3 miesiące po resekcji zastawki, zostaną włączeni. Oksybutynina będzie podawana w dawce 0,1 mg/kg 2x/dobę w postaci syropu w grupie leczonej. Grupa kontrolna nie będzie poddawana żadnemu leczeniu wpływającemu na czynność pęcherza. Zbadana zostanie farmakokinetyka oksybutyniny. Zbadanych zostanie kilka parametrów urodynamicznych, w tym pojemność lub objętość, ciśnienie mikcyjne i podatność. Celem jest wykonanie złożonej analizy, która może odzwierciedlać złożone funkcjonowanie pęcherza moczowego. Dzieci objęte badaniem zostaną poddane badaniu urodynamicznemu pod koniec badania, po 9 miesiącach leczenia. Wykonywanie badań urodynamicznych zostanie ujednolicone, a zewnętrzna scentralizowana analiza pozwoli zweryfikować wyniki badań urodynamicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chłopcy
  • Wiek od 3 do 6 miesięcy
  • Zdiagnozowano zastawki cewki tylnej i wykonano resekcję zastawki w ciągu pierwszych 3 miesięcy życia
  • Dzieci, które miały resekcję zastawki co najmniej 3 miesiące przed włączeniem
  • Po przejściu badań urodynamicznych między 10 tygodniem a 6 miesiącem życia i wykazujących nieprawidłowe parametry urodynamiczne, w szczególności: wysokie ciśnienie mikcji (>60 cm H2O)/mała pojemność pęcherza (
  • Posiadacze władzy rodzicielskiej podlegający francuskiemu państwowemu ubezpieczeniu zdrowotnemu
  • Za świadomą zgodą podpisaną przez osoby sprawujące władzę rodzicielską

Kryteria wyłączenia:

  • Chłopcy z zastawkami cewki tylnej i prawidłowym badaniem urodynamicznym lub bez badania urodynamicznego
  • Chłopcy, u których ocena urodynamiczna nie jest możliwa ze względów medycznych lub anatomicznych
  • Chłopcy wymagający dializy przed ukończeniem 3 miesiąca życia
  • Przeciwwskazania do stosowania oksybutyniny takie jak: nadwrażliwość na oksybutyninę lub którąkolwiek substancję pomocniczą, niedrożność przewodu pokarmowego, zespół okluzyjny lub podokluzyjny, rozszerzenie okrężnicy, zastój przewodu pokarmowego, atonia jelit, porażenna niedrożność jelit, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, krwotoczne zapalenie odbytnicy, choroba Leśniowskiego-Crohna, nieswoiste zapalenie jelit, Zapalna kolopatia organiczna, miastenia, jaskra wrodzona

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oksybutynina przez 9 miesięcy.
0,1mg/kg 2x/dzień od włączenia i przez 9 miesięcy.
Lek: Oksybutynina 1 mg/ml Syrop

Badanym produktem leczniczym tego badania jest syrop Oxybutynin 1 mg/ml (patrz Aneks 1 do monografii PMS-Oxybutynin dostarczonej przez ANSM na mocy ATU). Będzie on podawany w dawce 0,1 mg/kg/dwa razy dziennie pacjentom losowo przydzielonym do badanej grupy terapeutycznej. Dawka zostanie dostosowana do wagi dziecka z dokładnością do kilograma.

Zalecana dawka dla starszych dzieci z pęcherzem neurologicznym wynosi od 0,3 do 0,4 mg/kg/dzień, podczas gdy dawka, którą będziemy stosować, to faktycznie 0,2 mg/kg/dzień. Dzieje się tak, ponieważ bierzemy pod uwagę brak lub badania farmakologiczne stosowania oksybutyniny u dzieci
Brak interwencji: Bez oksybutyniny
Brak leczenia wpływającego na czynność pęcherza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
powodzenie leczenia określone przez związek trzech zdarzeń
Ramy czasowe: 9 miesięcy po włączeniu

złożone punkty końcowe, w których powodzenie leczenia po 9 miesiącach od włączenia jest określone przez powiązanie trzech następujących zdarzeń:

  • Ciśnienie mikcji
  • Objętość pęcherza ≥70% wartości teoretycznej ORAZ
  • w przypadku osób bez mechanizmu wyskakującego, podatność pęcherza >10 ml/cmH2O Niepowodzenie leczenia będzie definiowane jako brak przynajmniej jednego z tych zdarzeń.

W obecności mechanizmu wyskakującego ciśnienia analizowane będą tylko ciśnienie mikcji i objętość pęcherza.
9 miesięcy po włączeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek zdarzeń niepożądanych w każdej grupie
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Rodzaj zdarzeń niepożądanych w każdej grupie
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
zdarzenie niepożądane lub poważne zdarzenie niepożądane
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Częstość występowania zakażeń układu moczowego w poszczególnych grupach
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Zgodność z leczeniem
Ramy czasowe: 9 miesięcy po włączeniu
Zgodność z leczeniem zostanie oceniona na podstawie odsetka przerw w leczeniu oksybutyniną
9 miesięcy po włączeniu
Zmiany sonograficzne
Ramy czasowe: 9 miesięcy po włączeniu
Zmiany ultrasonograficzne zostaną wyrażone jako stopień wodonercza w 12-15 miesiącu życia (9 miesięcy po włączeniu)
9 miesięcy po włączeniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) oksybutyniny u leczonych chłopców w czasie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) oksybutyniny u leczonych chłopców w czasie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) oksybutyniny u leczonych chłopców w okresie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) oksybutyniny u leczonych chłopców w okresie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Minimalne stężenie w osoczu (Cmin) oksybutyniny u leczonych chłopców w czasie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Minimalne stężenie w osoczu (Cmin) oksybutyniny u leczonych chłopców w czasie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Okres półtrwania oksybutyniny u leczonych chłopców w porównaniu z leczeniem
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Okres półtrwania oksybutyniny u leczonych chłopców w porównaniu z leczeniem. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) deetyloksybutyniny (metabolitu) u leczonych chłopców w czasie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) dezetyloksybutyniny (aktywnego metabolitu) u leczonych chłopców w czasie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) deetyloksybutyniny (metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) dezetyloksybutyniny (aktywnego metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Minimalne stężenie w osoczu (Cmin) dezetyloksybutyniny (metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Minimalne stężenie w osoczu (Cmin) dezetyloksybutyniny (aktywnego metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Okres półtrwania dezetyloksybutyniny (metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
Okres półtrwania deetyloksybutyniny (aktywnego metabolitu) u leczonych chłopców w okresie leczenia. Próbki farmakokinetyczne (6 punktów od Cmin do H+3h) po 2 tygodniach, 3 i 9 miesiącach po włączeniu zostaną wykorzystane do badania i określenia parametrów farmakokinetycznych. Aby uniknąć konieczności kilkukrotnego pobierania krwi od dziecka, proponuje się stosowanie małego cewnika żylnego w czasie pobierania próbek farmakokinetycznych
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
klirens kreatyniny w każdej grupie
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy
do ukończenia studiów, średnio 9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Główny śledczy: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Główny śledczy: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Główny śledczy: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Główny śledczy: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Główny śledczy: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Główny śledczy: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

10 września 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

10 września 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

10 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2018/65

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oksybutynina 1 mg/ml Syrop

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj