Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig Oxybutinin-behandling til drenge med posteriore urinrørsventiler (PRETIPUV)

24. august 2020 opdateret af: University Hospital, Bordeaux

Prospektivt randomiseret klinisk forsøg med tidlig oxybutininbehandling til drenge med posteriore urinrørsventiler

Drenge med posteriore urinrørsklapper har blæredysfunktion af varierende sværhedsgrad. Tidlig behandling af disse børn med antikolinergika anbefales af nogle hold, selvom der aldrig har været nogen klare undersøgelser om emnet. Så vidt vi ved, er der indtil nu ikke udført nogen sammenlignende undersøgelse af udviklingen af ​​ventilblærer med eller uden behandling.

Anticholinergisk behandling, selvom den kan være gavnlig hos patienter med unormal blærefunktion, såsom de neurologiske blærer (i Spina Bifida), kan have bivirkninger og er muligvis ikke til gavn for denne klappopulation. Udviklingen af ​​ventilerne kunne være spontant gunstig.

Denne undersøgelse ville være det første randomiserede kliniske forsøg med tidlig terapeutisk lægemiddelintervention i den posteriore urethrale klappopulation.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Posteriore urethrale klapper (VUP'er) er den førende årsag til subvesikal obstruktion hos børn med en forekomst mellem 1/3.000 til 1/8.000 fødsler. 25-45% af patienterne vil have kronisk nyresvigt, og 10-20% vil kræve en transplantation. Sammenhængen mellem langtidsprognose og blæredysfunktion er velkendt, hvilket får mange hold til at foreslå tidlig påbegyndelse af behandling med antikolinergika.

Denne behandling er dog aldrig blevet ordentligt evalueret. Faktisk konkluderede en enkelt undersøgelse udført med drenge med ventiler, der tog oxybutynin fra 3 måneders alderen til 2 år uden en kontrolgruppe, at "den tidlige brug af antikolinergika hos drenge med VUP med højt tømningstryk og lav blærekapacitet har en fordelagtig effekt på blærefunktionen. Det er rigtigt, at hos børn med neurologiske blærer som hos Spina Bifida, ser tidlig behandling med antikolinergika ud til at give en fordel, men VUP'er er strengt taget ikke neurologiske blærer. Derudover kan behandling med antikolinergika have bivirkninger og kan endda være skadelig for blæren, hvilket fører til myogen konkurs. Den eneste måde at vurdere oxybutynin korrekt i denne population er at udføre en prospektiv randomiseret undersøgelse.

Den foreslåede undersøgelse omfatter en gruppe behandlet med oxybutynin og en gruppe uden. Drenge, der har fået klapresektion for VUP inden for de første tre levemåneder, og som fremviser en unormal urodynamisk vurdering 3 måneder efter klapresektion, vil blive inkluderet. Oxybutynin vil blive givet i en dosis på 0,1 mg/kg 2x/dag, som sirup, i behandlingsgruppen. Kontrolgruppen vil ikke have nogen behandling, der påvirker blærefunktionen. Farmakokinetikken af ​​oxybutynin vil blive undersøgt. Adskillige urodynamiske parametre inklusive kapacitet eller volumen, tømningstryk og compliance vil blive undersøgt. Målet er at udføre en sammensat analyse, der kan afspejle blærens komplekse funktion. De inkluderede børn vil have urodynamik ved afslutningen af ​​undersøgelsen, efter 9 måneders behandling. Udførelsen af ​​urodynamiske undersøgelser vil blive standardiseret, og der vil være en ekstern centraliseret analyse for at validere de urodynamiske resultater.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Drenge
  • I alderen 3 til 6 måneder
  • Diagnosticeret med posteriore urethrale klapper og har gennemgået ventilresektion inden for de første 3 måneder af livet
  • Børn, der har fået deres klapresektion mindst 3 måneder før inklusion
  • Efter at have gennemgået urodynamiske undersøgelser mellem 10 uger og 6 måneders alderen og vist unormal urodynamik, især: højt tømningstryk (>60 cm H2O)/ blære med lille kapacitet (
  • Indehavere af forældremyndighed, der er tilsluttet den franske nationale sygesikring
  • Med informeret samtykke underskrevet af indehavere af forældremyndighed

Ekskluderingskriterier:

  • Drenge med bageste urethralklapper og normal urodynamik eller ingen urodynamisk vurdering
  • Drenge, hvor urodynamisk vurdering ikke er mulig af medicinske eller anatomiske årsager
  • Drenge, der skal dialyse før de fylder 3 måneder
  • Kontraindikation for oxybutynin såsom overfølsomhed over for oxybutynin eller et eller flere af hjælpestofferne, fordøjelsesobstruktion, okklusiv eller sub-okklusiv syndrom, megacolon, fordøjelsesstase, intestinal atoni, paralytisk ileus, colitis ulcerosa, hæmoragisk rektocolitis, Crohns sygdom, Inflammatorisk organisk kolopati, myasteni, medfødt glaukom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oxybutynin i 9 måneder.
0,1mg/kg 2x/dag fra inklusion og i 9 måneder.
Medicin: Oxybutynin 1 mg/ml sirup

Det undersøgelsesmedicinske produkt i denne undersøgelse er Oxybutynin 1 mg/ml sirup (se bilag 1 for monografien af ​​PMS-Oxybutynin leveret af ANSM under ATU.). Det vil blive indgivet i en dosis på 0,1 mg/kg/to gange dagligt til patienter randomiseret til undersøgelsesbehandlingsgruppen. Dosis vil blive tilpasset barnets vægt til nærmeste kilogram.

Den anbefalede dosis til ældre børn med neurologisk blære er 0,3 til 0,4 mg/kg/dag, mens den dosis, vi vil bruge, faktisk er 0,2 mg/kg/dag. Dette skyldes, at vi tager højde for fravær eller farmakologiske undersøgelser af oxybutyninbrug hos børn
Ingen indgriben: Ingen oxybutynin
Ingen behandling, der påvirker blærefunktionen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
succes af behandling defineret af sammenslutningen af ​​de tre begivenheder
Tidsramme: 9 måneder efter inklusion

sammensatte endepunkter, hvor succesen med behandling 9 måneder efter inklusion er defineret af sammenslutningen af ​​de tre følgende hændelser:

  • Tømningstryk
  • Blærevolumen ≥70 % af teoretisk værdi OG
  • for dem uden pop-off mekanismer, blære compliance >10mL/cmH2O En behandlingssvigt vil blive defineret som fraværet af mindst én af disse hændelser.

Ved tilstedeværelse af en tryk-pop-off-mekanisme vil kun tømningstryk og blærevolumen blive analyseret.
9 måneder efter inklusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af uønskede hændelser i hver gruppe
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Type af uønskede hændelser i hver gruppe
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
uønsket hændelse eller alvorlig uønsket hændelse
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Forekomst af urinvejsinfektioner i hver gruppe
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Overholdelse af behandling
Tidsramme: 9 måneder efter inklusion
Overholdelse af behandling vil blive evalueret gennem andelen af ​​oxybutynin-behandlingsafbrydelse
9 måneder efter inklusion
Sonografiske ændringer
Tidsramme: 9 måneder efter inklusion
Sonografiske ændringer vil blive udtrykt som en grad af hydronefrose ved 12-15 måneder af livet (9 måneder efter inklusion)
9 måneder efter inklusion
Areal under plasmakoncentration versus tidskurve (AUC) for oxybutynin hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Areal under plasmakoncentration versus tidskurve (AUC) for oxybutinin hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Minimum plasmakoncentration (Cmin) af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Minimum plasmakoncentration (Cmin) af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Halveringstid af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Halveringstid af oxybutynin hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Areal under plasmakoncentration versus tidskurve (AUC) for desethyloxybutynin (metabolit) hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Areal under plasmakoncentration versus tidskurve (AUC) for desethyloxybutynin (aktiv metabolit) hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af desethyloxybutynin (metabolit) hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af desethyloxybutynin (aktiv metabolit) hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Minimum plasmakoncentration (Cmin) af desethyloxybutynin (metabolit) hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Minimum plasmakoncentration (Cmin) af desethyloxybutynin (aktiv metabolit) hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Halveringstid for desethyloxybutynin (metabolit) hos behandlede drenge over behandling
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
Halveringstid af desethyloxybutynin (aktiv metabolit) hos behandlede drenge over behandling. Farmakokinetiske prøver (6 point fra Cmin til H+3 timer) 2 uger, 3 og 9 måneder efter inklusion vil blive brugt til at studere og bestemme de farmakokinetiske parametre. For at undgå at skulle tage blodprøve fra barnet flere gange, foreslås det at bruge et lille venekateter i løbet af de farmakokinetiske prøver.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
kreatininclearance i hver gruppe
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder
gennem studieafslutning, i gennemsnit 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Ledende efterforsker: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Ledende efterforsker: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Ledende efterforsker: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Ledende efterforsker: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Ledende efterforsker: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Ledende efterforsker: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

10. september 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

10. september 2023

Studieafslutning (Forventet)

10. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2020

Først opslået (Faktiske)

25. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHUBX 2018/65

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mandlige urogenitale sygdomme

Kliniske forsøg med Oxybutynin 1 mg/ml sirup

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner