Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vroege behandeling met oxybutinine voor jongens met posterieure urethrale kleppen (PRETIPUV)

8 juni 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux

Prospectief gerandomiseerd klinisch onderzoek naar vroege behandeling met oxybutinine voor jongens met posterieure urethrale kleppen

Jongens met posterieure urethrale kleppen hebben blaasdisfunctie van verschillende ernst. Vroegtijdige behandeling van deze kinderen met anticholinergica wordt door sommige teams aanbevolen, hoewel er nooit duidelijke studies over dit onderwerp zijn geweest. Voor zover wij weten, is er tot op heden geen vergelijkende studie uitgevoerd naar de evolutie van klepblazen met of zonder behandeling.

Hoewel anticholinergische behandeling nuttig kan zijn bij patiënten met een abnormale blaasfunctie, zoals bijvoorbeeld de neurologische blazen (bij Spina Bifida), kan het bijwerkingen hebben en is het mogelijk dat deze kleppopulatie niet van nut is. De evolutie van de kleppen zou spontaan gunstig kunnen zijn.

Deze studie zou de eerste gerandomiseerde klinische studie zijn van vroege therapeutische medicamenteuze interventie in de posterieure urethrale kleppopulatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Posterieure urethrale kleppen (VUP's) zijn de belangrijkste oorzaak van subvesicale obstructie bij kinderen met een incidentie tussen 1/3.000 tot 1/8.000 geboorten. 25-45% van de patiënten krijgt chronisch nierfalen en 10-20% heeft een transplantatie nodig. Het verband tussen langetermijnprognose en blaasdisfunctie is algemeen bekend, waardoor veel teams een vroege start van de behandeling met anticholinergica voorstellen.

Deze behandeling is echter nooit goed geëvalueerd. Een enkele studie uitgevoerd bij jongens met kleppen die oxybutynine innamen vanaf de leeftijd van 3 maanden tot 2 jaar zonder een controlegroep concludeerde zelfs dat "het vroege gebruik van anticholinergica bij jongens met VUP die een hoge mictiedruk en een lage blaascapaciteit vertonen, een gunstige effect op de blaasfunctie. Weliswaar lijkt een vroege behandeling met anticholinergica bij kinderen met neurologische blazen, zoals bij Spina Bifida, een voordeel te bieden, maar VUP's zijn strikt genomen geen neurologische blazen. Bovendien kan behandeling met anticholinergica bijwerkingen hebben en zelfs schadelijk zijn voor de blaas, wat kan leiden tot myogeen bankroet. De enige manier om oxybutynine in deze populatie goed te beoordelen, is door een prospectieve gerandomiseerde studie uit te voeren.

De voorgestelde studie omvat een groep behandeld met oxybutynine en een groep zonder. Jongens die binnen de eerste drie maanden van hun leven een klepresectie voor VUP hebben ondergaan en die 3 maanden na klepresectie een abnormaal urodynamisch onderzoek vertonen, worden geïncludeerd. Oxybutynine wordt gegeven in een dosering van 0,1 mg/kg 2x/dag, als siroop, in de behandelgroep. De controlegroep krijgt geen enkele behandeling die de blaasfunctie beïnvloedt. De farmacokinetiek van oxybutynine zal bestudeerd worden. Verschillende urodynamische parameters waaronder capaciteit of volume, mictiedruk en compliantie zullen bestudeerd worden. Het doel is om een ​​samengestelde analyse uit te voeren die de complexe werking van de blaas kan weerspiegelen. De geïncludeerde kinderen zullen aan het einde van de studie, na 9 maanden behandeling, urodynamica ondergaan. De uitvoering van urodynamische onderzoeken zal worden gestandaardiseerd en er zal een externe gecentraliseerde analyse zijn om de urodynamische resultaten te valideren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Jongens
  • Leeftijd 3 tot 6 maanden
  • Gediagnosticeerd met posterieure urethrale kleppen en klepresectie ondergaan binnen de eerste 3 levensmaanden
  • Kinderen die hun klepresectie minstens 3 maanden voor opname hebben gehad
  • Urodynamische onderzoeken hebben ondergaan tussen 10 weken en 6 maanden oud en abnormale urodynamica vertonen, met name: hoge mictiedruk (>60 cm H2O)/blaas met kleine capaciteit (
  • Houders van het ouderlijk gezag die zijn aangesloten bij de Franse nationale ziektekostenverzekering
  • Met geïnformeerde toestemming ondertekend door houders van het ouderlijk gezag

Uitsluitingscriteria:

  • Jongens met achterste urethrale kleppen en normale urodynamica of geen urodynamische beoordeling
  • Jongens bij wie urodynamische beoordeling om medische of anatomische redenen niet mogelijk is
  • Jongens die gedialyseerd moeten worden voor de leeftijd van 3 maanden
  • Contra-indicatie voor oxybutynine zoals overgevoeligheid voor oxybutynine of een van de hulpstoffen, spijsverteringsobstructie, occlusief of subocclusief syndroom, megacolon, spijsverteringsstasis, intestinale atonie, paralytische ileus, colitis ulcerosa, hemorragische rectocolitis, ziekte van Crohn, inflammatoire darmziekte, Inflammatoire organische colopathie, myasthenie, aangeboren glaucoom

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Oxybutynine gedurende 9 maanden.
0,1mg/kg 2x/dag vanaf opname en gedurende 9 maanden.
Geneesmiddel: Oxybutynine 1 mg/ml siroop

Het onderzoeksgeneesmiddel van deze studie is Oxybutynine 1 mg/ml siroop (zie bijlage 1 voor de monografie van PMS-Oxybutynine geleverd door ANSM onder de ATU). Het zal worden toegediend in een dosis van 0,1 mg/kg/tweemaal daags aan patiënten die gerandomiseerd zijn in de onderzoeksbehandelingsgroep. De dosis wordt tot op de dichtstbijzijnde kilogram aangepast aan het gewicht van het kind.

De aanbevolen dosering voor oudere kinderen met een neurologische blaas is 0,3 tot 0,4 mg/kg/dag, terwijl de dosering die wij gaan gebruiken effectief 0,2 mg/kg/dag is. Dit komt omdat we rekening houden met de afwezigheid of farmacologische studies van het gebruik van oxybutynine bij kinderen
Geen tussenkomst: Geen oxybutynine
Geen behandeling die de blaasfunctie beïnvloedt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
succes van de behandeling gedefinieerd door de associatie van de drie gebeurtenissen
Tijdsspanne: 9 maanden na opname

samengestelde eindpunten waarbij het succes van de behandeling 9 maanden na inclusie wordt bepaald door de associatie van de volgende drie gebeurtenissen:

  • Leegmakende druk
  • Blaasvolume ≥70% van theoretische waarde EN
  • voor patiënten zonder pop-off-mechanisme, Blaascompliantie >10 ml/cmH2O Een falen van de behandeling wordt gedefinieerd als de afwezigheid van ten minste één van deze voorvallen.

In aanwezigheid van een druk-pop-off-mechanisme worden alleen de mictiedruk en het blaasvolume geanalyseerd.
9 maanden na opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage bijwerkingen in elke groep
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Type bijwerkingen in elke groep
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
bijwerking of ernstige bijwerking
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Incidentie van urineweginfecties in elke groep
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Naleving van de behandeling
Tijdsspanne: 9 maanden na opname
Naleving van de behandeling zal worden beoordeeld aan de hand van het aantal onderbrekingen van de behandeling met oxybutynine
9 maanden na opname
Sonografische veranderingen
Tijdsspanne: 9 maanden na opname
Sonografische veranderingen zullen worden uitgedrukt als een mate van hydronefrose na 12-15 maanden leven (9 maanden na opname)
9 maanden na opname
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve (AUC) van oxybutynine bij behandelde jongens tijdens behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve (AUC) van oxybutinine bij behandelde jongens tijdens behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van oxybutynine bij behandelde jongens overbehandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van oxybutynine bij behandelde jongens overbehandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Minimale plasmaconcentratie (Cmin) van oxybutynine bij behandelde jongens tijdens behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Minimale plasmaconcentratie (Cmin) van oxybutynine bij behandelde jongens tijdens behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Halfwaardetijd van oxybutynine bij behandelde jongens na behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Halfwaardetijd van oxybutynine bij behandelde jongens na behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve (AUC) van desethyloxybutynine (metaboliet) bij behandelde jongens tijdens behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van desethyloxybutynine (actieve metaboliet) bij behandelde jongens tijdens behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van desethyloxybutynine (metaboliet) bij behandelde jongens overbehandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van desethyloxybutynine (actieve metaboliet) bij behandelde jongens overbehandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Minimale plasmaconcentratie (Cmin) van desethyloxybutynine (metaboliet) bij behandelde jongens tijdens behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Minimale plasmaconcentratie (Cmin) van desethyloxybutynine (actieve metaboliet) bij behandelde jongens tijdens behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Halfwaardetijd van desethyloxybutynine (metaboliet) bij behandelde jongens na behandeling
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
Halfwaardetijd van desethyloxybutynine (actieve metaboliet) bij behandelde jongens na behandeling. Farmacokinetische monsters (6 punten van Cmin tot H+3h) op 2 weken, 3 en 9 maanden na opname zullen worden gebruikt om de farmacokinetische parameters te bestuderen en te bepalen. Om te voorkomen dat er meerdere keren bloed moet worden afgenomen bij het kind, wordt voorgesteld om een ​​kleine veneuze katheter te gebruiken gedurende de tijd dat de farmacokinetische monsters worden genomen.
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
creatinineklaring in elke groep
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Hoofdonderzoeker: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Hoofdonderzoeker: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Hoofdonderzoeker: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Hoofdonderzoeker: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Hoofdonderzoeker: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

10 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHUBX 2018/65
  • 2024-515844-22-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren